CRISPR Therapeutics核心产品Casgevy - 公司首个商业化产品Casgevy是首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法 于2023年底和2024年初先后在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT) [1] - 该疗法与Vertex Pharmaceuticals合作开发 Vertex负责全球开发和商业化 Vertex记录所有产品销售收入 公司记录Casgevy的利润/亏损分成 [1] - 尽管具有突破性意义 但2024年全年销售额仅为1000万美元 主要因治疗过程复杂 需先收集干细胞 再进行体外基因编辑和回输 耗时耗力 [2] Casgevy市场潜力与进展 - 疗法有望成为SCD和TDT的一次性功能性治愈方案 获批市场的潜在患者约6万人 [3] - 截至5月1日 全球已激活65个以上授权治疗中心 近90名患者完成首次细胞采集 预计2025年新患者数量将显著增长 模型预测Vertex今年Casgevy销售额约9900万美元 [3] 竞争格局分析 - Beam Therapeutics开发的BEAM-101在I/II期研究中显示可显著增加胎儿血红蛋白并减少镰状血红蛋白 [4] - 已获批竞品包括百时美施贵宝的Reblozyl(TDT适应症)和诺华的Adakveo(SCD适应症) 这些药物价格仅为Casgevy(220万美元)的零头 虽需长期使用但可及性更高 [5] 公司估值与财务预测 - 按市净率(P/B)计算 公司当前2.10的估值低于行业平均3.04 也低于自身五年均值2.39 [8] - 过去60天内 2025年每股亏损预测从5.06美元扩大至5.54美元 2026年每股亏损预测从3.76美元上调至4.30美元 [10] 股价表现 - 公司股票年内表现优于行业平均水平 [6]