CRISPR Therapeutics核心产品Casgevy - 公司首个商业化产品Casgevy是首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法 于2023年底和2024年初先后在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT) [1] - 该疗法与Vertex Pharmaceuticals合作开发 Vertex负责全球开发和商业化 Vertex记录所有产品销售收入 公司记录Casgevy的利润/亏损分成 [1] - 尽管具有突破性意义 但2024年全年销售额仅为1000万美元 主要因治疗过程复杂 需先收集干细胞 再进行体外基因编辑和回输 耗时耗力 [2] Casgevy市场潜力与进展 - 疗法有望成为SCD和TDT的一次性功能性治愈方案 获批市场的潜在患者约6万人 [3] - 截至5月1日 全球已激活65个以上授权治疗中心 近90名患者完成首次细胞采集 预计2025年新患者数量将显著增长 模型预测Vertex今年Casgevy销售额约9900万美元 [3] 竞争格局分析 - Beam Therapeutics开发的BEAM-101在I/II期研究中显示可显著增加胎儿血红蛋白并减少镰状血红蛋白 [4] - 已获批竞品包括百时美施贵宝的Reblozyl(TDT适应症)和诺华的Adakveo(SCD适应症) 这些药物价格仅为Casgevy(220万美元)的零头 虽需长期使用但可及性更高 [5] 公司估值与财务预测 - 按市净率(P/B)计算 公司当前2.10的估值低于行业平均3.04 也低于自身五年均值2.39 [8] - 过去60天内 2025年每股亏损预测从5.06美元扩大至5.54美元 2026年每股亏损预测从3.76美元上调至4.30美元 [10] 股价表现 - 公司股票年内表现优于行业平均水平 [6]

市场概况 - Adakveo市场报告深入分析市场规模、增长潜力及细分领域，涵盖主要区域和国家的历史数据与未来增长预测 [2] - 市场历史增长驱动因素包括镰状细胞贫血症发病率上升、对crizanlizumab需求增加、SCD诊断病例增多及制药创新 [3] - 预测期增长动力来自SCD患病率上升、有效治疗需求增长、线上购物趋势、细胞疗法产量提升及医疗可及性改善 [4] 疾病与产品机制 - 镰状细胞病(SCD)全球患者数2021年达774万，预计205年新生儿病例将从2021年27.5万增至40万以上 [6] - Adakveo通过抑制镰状细胞与血管壁粘附，减少血管闭塞危象频率，改善血流并缓解症状 [6] 市场驱动因素 - 医疗支出增长推动Adakveo市场，例如英国2022-2023年医疗支出增长5.6%至约3176.3亿美元 [7] - 诺华与ASH合作提升撒哈拉以南非洲SCD治疗可及性，该地区SCD高发但医疗资源有限 [8] 竞争格局 - 诺华是Adakveo市场主要运营公司 [9][18] - 报告涵盖竞争格局、市场份额及战略发展，包括并购活动与近期市场动态 [28][31][32] 市场细分与趋势 - 按适应症、给药途径、分销渠道和终端用户进行市场细分，提供2019-2034年历史与预测数据 [12] - 关键技术趋势包括AI在药物开发与临床试验中的应用、药物递送系统创新 [4][11] 区域与战略分析 - 报告按区域和国家划分市场，分析高潜力国家与增长策略 [10][14][19] - 未来十年重点关注提供新机会的国家、细分领域及基于市场趋势与竞争对手策略的增长路径 [33]