医学突破 - 全球首例CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活并发挥功能长达12周 [1] - 该技术未使用免疫抑制剂 开创了根治Ⅰ型糖尿病的新途径 [1] - 研究团队采用CRISPR-Cas12b技术对供体胰岛细胞进行改造 敲除B2M和CIITA基因并转导慢病毒过度表达CD47 [1] 技术细节 - 改造后的低免疫工程细胞被精准植入42岁受试者的左肱桡肌 [1] - 整个治疗过程完全未使用糖皮质激素 抗炎药和免疫抑制剂 [1] - 84天监测显示移植细胞成功躲避免疫系统攻击 未引发T细胞活化或抗体反应 [2] 临床效果 - 影像学检查证实移植物存活良好 患者糖化血红蛋白显著下降42% [2] - 目前移植细胞数量仅为治疗需求的7% 但已取得关键性突破 [2] - 该技术未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案 [2] 疾病背景 - Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病 [1] - 现有胰岛素疗法需终身治疗 且患者面临心血管病风险增加和寿命缩短等问题 [1] - 传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应 需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂 [1]