据新华社东京电(记者钱铮)日本三重大学等机构研究人员组成的团队日前在美国《国家科学院学报.交叉 学科》上发表成果说，他们借助基因编辑技术去除了唐氏综合征患者细胞中多余的21号染色体，并确认 了相关结果。这项技术如果发展成熟，将有助研究人员未来找到唐氏综合征各类并发症的预防和改善方 法。 本项研究中，团队从唐氏综合征患者皮肤中提取成纤维细胞并以此培育出诱导多功能干细胞(iPS细 胞)。接着，他们应用染色体工程学培育出3种iPS细胞，这3种iPS细胞分别被删除了3条21号染色体的其 中一条。以对这些细胞的全基因组测序结果为基础，研究人员提取出每条21号染色体所特有的供 CRISPR/Cas9基因编辑技术识别的序列。以提取的这些序列信息为基础，研究团队构建起可将目标21号 染色体从多个点位切割的CRISPR/Cas9系统。用这一系统处理唐氏综合征患者的iPS细胞，能以高至 37.5%的准确率去除目标21号染色体。研究人员详细分析了已去除多余染色体的iPS细胞，包括其基因表 达模式、细胞增殖速度以及对活性氧的处理能力等。结果发现，这些细胞的特性已恢复正常。研究人员 还确认，iPS细胞以外的分化细胞、如成纤维细胞以及非 ...

核心财务表现 - 截至2025年6月30日六个月收益达人民币6.21亿元 同比增长51.3% [1] - 股东应占溢利4799.9万元 实现同比扭亏为盈 [1] - 每股盈利0.12元 [1] 业务板块表现 - 临床前产品与服务业务收入人民币4.58亿元 同比增长56.9% 毛利率约70% [1] - 抗体发现业务收入人民币1.63亿元 同比增长37.8% 毛利率约90% [1] 技术优势与竞争壁垒 - 以全球领先基因编辑技术为基石 构建创新动物模型和抗体分子转让开发双引擎增长模式 [2] - 凭借RenMice系列全人抗体小鼠平台及"千鼠万抗"计划形成技术专利双重护城河 [2] - 全球化专利网络构筑难以复制的竞争壁垒 [2] 市场定位与发展前景 - 开创区别于传统CRO与药企的平台型创新biotech发展路径 [2] - 加速确立"全球新药发源地"行业地位 [2] - 长期成长价值与投资吸引力持续提升 [2] 二级市场表现 - 股价午前涨超5% 截至发稿涨4.83%至24.76港元 [1] - 成交额744.04万港元 [1]

核心财务表现 - 2025年上半年收益6.21亿元人民币 同比增长51.3% [1] - 股东应占溢利4799.9万元人民币 实现扭亏为盈 [1] - 每股盈利0.12元人民币 [1] 业务板块分析 - 临床前产品与服务业务收入4.58亿元人民币 同比增长56.9% [1] - 该业务毛利率维持在70%高水平 [1] - 抗体发现业务收入1.63亿元人民币 同比增长37.8% [1] - 抗体发现业务毛利率达90% [1] 技术优势与竞争壁垒 - 建立RenMice系列全人抗体小鼠平台及"千鼠万抗"计划 [2] - 形成全球化专利网络构筑技术护城河 [2] - 创新动物模型与抗体分子转让开发构成双引擎增长模式 [2] 市场定位与发展前景 - 开创平台型创新biotech差异化发展路径 [2] - 区别于传统CRO与药企的商业模式 [2] - 加速确立"全球新药发源地"行业地位 [2]

股价表现 - 百奥赛图-B午前涨超5% 截至发稿涨4.83%报24.76港元 成交额744.04万港元[1] 财务业绩 - 2025年上半年收益6.21亿元人民币 同比增长51.3%[1] - 股东应占溢利4799.9万元人民币 同比扭亏为盈[1] - 每股盈利0.12元人民币[1] 业务板块表现 - 临床前产品与服务业务营业收入4.58亿元人民币 同比增长56.9% 毛利率约70%[1] - 抗体发现业务营业收入1.63亿元人民币 同比增长37.8% 毛利率约90%[1] 商业模式与技术优势 - 构建以创新动物模型和抗体分子转让开发为核心的双引擎增长模式[2] - 拥有RenMice系列全人抗体小鼠平台和"千鼠万抗"计划[2] - 形成全球化的专利网络 构筑技术专利双重护城河[2] 行业定位与发展前景 - 开创区别于传统CRO与药企的平台型创新biotech发展路径[2] - 加速确立"全球新药发源地"行业地位[2] - 长期成长价值和投资吸引力持续提升[2]

核心研究成果 - 科研团队鉴定出导致十字花科作物根肿病的关键感病基因GSL5 该基因被根肿菌效应蛋白劫持以关闭植物抗病通路[1] - 通过基因编辑技术敲除GSL5基因 使植物重启抗病通路并创制出广谱高抗或免疫的新种质[2] - 田间试验证实敲除GSL5基因对油菜生长发育和油菜籽产量无负面影响[2] 技术突破意义 - 打破传统种间杂交抗病育种模式 开辟基因编辑技术改良抗性的生物育种新途径[2] - 实现十字花科作物根肿病广谱抗性改良和高效持久防控技术的重大突破[2] - 为保障我国优异基因和种源自主可控提供核心科技支撑[2] 病害经济影响 - 根肿病造成我国每年经济损失达数百亿元 严重威胁食用油及蔬菜供给安全[1] - 该病害是由根肿菌引起的毁灭性土传病害 具有抗源单一和抗性丧失快等防控难点[1] 学术认可 - 研究成果获国际顶级学术期刊《自然·遗传学》在线发表[3]

异种移植技术突破 - 世界首例基因编辑猪肺成功移植到脑死亡患者体内并稳定工作超过10天[1] - 运用基因编辑技术敲除猪的异种基因和植入人类基因 成功解决免疫排斥关键难题[5] - 移植猪肺在人体内实现有效气体交换且未出现超急性排斥反应[9] 基因测序技术应用 - 华大智造DNBSEQ测序平台通过宏基因组测序功能对猪肺样本进行全遗传物质扫描[8] - 测序仪在数小时内解码数以亿计基因序列 并与全球病原体数据库实时比对[8] - 最终确认猪肺不含任何可能对人体造成威胁的已知病原体[8] 行业技术壁垒 - 异种移植面临超急性排斥反应 细胞排斥和凝血紊乱等多重生物屏障[4] - 猪基因组可能潜伏对人类致命的内源性逆转录病毒(PERVs)风险[7] - 华大智造成为全球少数能自主研发并量产临床级高通量测序仪的企业[8] 市场前景意义 - 该突破证明基因编辑与精准测序技术双重保障下异种肺移植具有可行性[9] - 为全球等待器官移植的患者提供新的治疗方向[9] - 深圳盐田科技企业在尖端医疗设备领域展现重要技术实力[8][9]

投资交易 - 西藏药业通过境外全资子公司对Accuredit Therapeutics Limited进行6000万美元股权投资 获得40.82%股权 [1] - 大股东关联公司CMS Medical Venture Investment(HK)Limited投资1500万美元 获得10.20%股权 [1] - 两方合计持股比例超过51% [1] 战略目标 - 投资旨在推动公司可持续发展并突破研发瓶颈 [1] - 公司采取自主研发与专业机构共同研发方式增加在研产品储备 [1] - 寻求新的利润增长点 [1] 标的公司技术平台 - 标的公司专注于开发基于LNP和非病毒载体的体内基因编辑技术 [1] - 核心资产集中于国内控股公司锐正基因(苏州)有限公司 [1] - 建立起产业级端到端体内基因编辑技术平台 [2] - 碱基编辑器已获得美国专利 [2] 核心产品管线 - ART001针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)罕见病 已获FDA孤儿药认定 [2] - 2024年7月和8月分别在中国和美国获批IND [2] - 正在中国开展I/IIa期临床试验 [2] - 2025年3月和5月分别获得FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定(RMAT) [2] - ART002以PCSK9为靶点 针对家族性高胆固醇血症 [3] - 正在开展IIT临床研究 对难治患者可实现平均50%以上LDL-C降幅 [3] 市场前景 - PCSK9抑制剂2024年全球销售额达42亿美元 [3] - 代表性药物依洛尤单抗、阿利西尤单抗及英克司兰销售额持续高速增长 [3] - 孤儿药认定可获得7年市场独占期(一般新药为5年) [3] - 其他产品管线主要针对代谢类疾病 集中在肝病领域 [4] 公司经营状况 - 2025年上半年实现营收利润双增长 [4] - 新活素贡献稳定收入 其他产品营收增长18.83% [4] - 2025年3月完成对晨泰医药3亿元股权投资 获得13.04%股权 [4] - 获得佐利替尼在大陆区域的独家销售推广权 [4]

异种器官移植技术突破 - 世界首例基因编辑猪肺移植到脑死亡人体内案例成功 移植肺维持通气与气体交换功能长达9天 [1][5] - 供体猪经过6处基因编辑 敲除GGTA1/CMAH/β4GalNT2三个引发排斥的猪基因 加入hCD46/hCD55/hTBM三个人类基因抑制免疫攻击和凝血紊乱 [12] - 全球每年约200万人需要器官移植 仅10%患者能获得合适器官 异种移植被视为解决短缺的最可能方向 [5] 猪作为供体的优势 - 猪在遗传学/解剖结构/器官大小等方面与人类相似度高 且繁殖能力强/遗传性状稳定 [9] - 相比灵长类动物 猪传播人畜共患病风险更低 伦理争议更少 [8][9] - 灵长类动物器官尺寸不足（狒狒）或数量稀缺（黑猩猩） 且存在传播致命病毒风险 [8] 技术发展历程 - 基因编辑技术突破推动领域发展 2002年首只GTKO猪诞生克服超急性排斥 2012年CRISPR/Cas9技术使编辑更精准高效 [10] - 2017年哈佛团队培育出首批清除内源性逆转录病毒的"猪1.0" 消除病毒感染风险 [10] - 2019年研究确认猪体内3个引发排异基因 关闭后可消除免疫排异 [12] 全球临床试验进展 - 目前仅中美两国开展"猪-人"器官移植试验 [14] - 心脏移植：2022年美国首例基因编辑猪心移植患者存活约2个月 怀疑死于猪巨细胞病毒感染 [14] - 肾脏移植：2021年美国脑死亡患者移植案例 2024年活体移植患者存活52天 [16] - 肝脏移植：2024年中国完成脑死亡患者猪肝移植（10天有胆汁分泌）及世界首例活体患者移植（术后7天可行走） [16] - 肺脏移植：2024年中国完成首例脑死亡患者猪肺移植 [18] 临床转化挑战 - 面临异种病毒传播/免疫排斥/免疫抑制剂量风险/器官功能兼容性等核心难点 [18] - 需先在灵长类动物实现心脏肾脏移植存活≥1个月、肝脏移植存活≥2周 再经脑死亡患者试验才能推进临床 [19] - 异种移植亚临床研究需至少完成5例同器官类型猪至灵长类动物实验 [19]

投资交易 - 西藏药业拟通过香港全资子公司TopRidge Pharma Limited对Accuredit Therapeutics Limited进行股权投资 [1] - 交易旨在突破研发瓶颈并支持公司可持续发展 [1] 标的公司业务 - Accuredit Therapeutics Limited专注于基于LNP和非病毒载体的体内基因编辑技术开发 [1] - 公司致力于提供单次用药且具备成本优势的创新治疗方案 [1] - 运营主体锐正基因（苏州）成立于2021年 [1] - 核心团队拥有生物制药全周期成功经验 [1] - 已建立产业级端到端体内基因编辑平台 [1] 研发管线 - 主要产品ART001针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） [1] - 主要产品ART002针对家族性高胆固醇血症 [1] - 其他管线产品主要针对代谢类疾病尤其是肝病领域 [1]

异种肺移植突破 - 中国研究团队完成全球首例基因编辑猪肺移植到脑死亡人体案例 移植肺存活9天并保持功能 未出现超急性排斥反应或感染迹象 [2][4][5] - 供体猪经过六基因编辑(GTKO/B4GalNT2KO/CMAHKO/CD55/CD46/TBM) 通过删除3个引发免疫排斥的糖类分子并加入3个人源保护蛋白实现免疫兼容 [4][6] - 该研究被《自然·医学》发表 《科学》专门发新闻稿 被认为是异种移植领域里程碑事件 首次证明猪肺移植可行性 [4][6][7] 技术挑战与优化方向 - 术后出现严重水肿和抗体介导的排斥反应 第3天和第6天出现移植物损伤 第9天部分恢复 显示仍需优化免疫抑制方案和基因修饰策略 [5][7] - 肺移植被视为最难的异种移植器官 因表面积大且脆弱 易受摘取损伤 并直接暴露于外部环境导致感染风险高 [5][6] - 需进一步验证猪肺单独支撑呼吸数周至数月的能力 控制免疫抑制剂用量避免完全免疫抑制 并消除猪病毒跨物种传播风险 [7][8] 行业供需背景 - 2024年中国移植器官供需比达1:8 实际需求更严峻 因许多患者因费用问题未进入等待名单 [10] - 异种移植理想器官来源需满足三个条件：可及性高 费用可控 移植效果与同种移植差距小 [10] - 全球近年异种移植突破包括：2021年纽约大学猪肾移植 2022年马里兰大学猪心脏移植(存活2个月) 2025年西京医院猪肝脏移植(存活10天) [10][11] 产业化进展 - 中科奥格参与全球26例猪人体移植中的10例 包括1月猪肾肝联合移植 3月终末期肾病患者移植及本次肺移植 [18][19] - 公司采用六基因编辑供体猪技术达国际先进水平 可实现自然繁育稳定传代 具有产业转化可行性 [17][18] - 异种肾移植被认定为首条临床转化管线 FDA已批准临床试验 中国临床推进取决于监管机制建立 [19] 临床转化时间表 - 权威专家认为异种移植距离临床应用遥远 需在灵长类动物实现连续5-6例存活超半年才达临床标准 目前国内尚无团队达标 [15] - 产业界预计最快2026年积累足够案例提交临床试验申请 异种移植有望在未来5年内取得重大突破 [15] - 当前缺乏异种移植监管机制 需明确伦理规范和技术要求 企业需优化供体猪制备方案和完善质量管理体系 [16]