撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CRISPR 基因编辑 是公认的 21 世纪以来最受关注、最具突破性的生命科学突破，被誉为" 上帝的剪刀 "，自2012 年正式诞生后，短短 8 年后就获得了诺贝尔奖 的认可，2023 年底，首款基于 CRISPR 的基因编辑疗法获得 FDA 批准上市，用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血，从而开启了遗传疾病治疗的新篇章。 尽管在临床上已取得初步成功，但目前的 CRISPR 基因编辑工具仍存在 脱靶效应 ，并可能引发免疫系统的不良反应，这限制了其更广泛的应用。 近几年， 人工智能 （AI） 领域的飞速发展，有望解除受到自然进化限制的基因编辑器，从而帮助设计出更具适应性、更强大的基因编辑工具。 2025 年 7 月 30 日，AI蛋白质设计公司 Profluent 的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences 的研究论文，该成果此前已于 2024 年 4 月 发布在预印本平台 bioRxiv。 该研究展示了 ...

生物科技行业投资机会 - 生物科技股票具有高增长潜力 公司实验室正在进行突破性研究 部分治疗候选药物接近重要里程碑或获批上市 投资者可从临床试验积极结果、监管批准或产品收入中受益 [1] - 华尔街目前看好两只生物科技股 预计未来12个月涨幅分别超过80%和200% 一家公司专注于高增长的减肥药领域 另一家公司获得全球首个基于CRISPR基因编辑技术的产品批准 [2] Viking Therapeutics (VKTX) - 公司减肥药候选药物VK2735在二期临床试验中表现强劲 股价曾大幅上涨但目前已回落至数据公布前水平 [4] - 公司持续推进VK2735注射剂和口服剂型研发 减肥药市场需求持续旺盛 这两个因素可能推动股价再次上涨 [5] - VK2735作用机制类似礼来的tirzepatide(商品名Mounjaro和Zepbound) 通过影响消化相关激素帮助快速安全减肥 注射剂三期试验将于第二季度启动 口服剂型二期试验数据预计下半年公布 [6] - 华尔街平均目标价预测股价有240%上涨空间 减肥药市场规模预计未来几年将达到1000亿美元 [7] CRISPR Therapeutics (CRSP) - 公司首个基因编辑产品Casgevy(治疗血液疾病)获批后股价下跌 可能是投资者在利好兑现后获利了结所致 [8] - 当前股价水平提供良好买入机会 Casgevy推广周期较长(需数月完成多个步骤) 公司预计今年新患者数量将"显著"增加 收入增长前景乐观 [10] - 公司胆固醇基因编辑疗法一期数据积极 针对脂蛋白(a)升高(心血管疾病风险因素)的候选药物一期数据即将公布 这两个领域市场潜力巨大 [11] - 公司还将在今年公布肿瘤和自身免疫疾病候选药物的试验进展 华尔街平均目标价预测股价有84%上涨空间 [12]