股价表现 - Capricor Therapeutics公司股价在周三飙升超过293%，主要受其关键性三期HOPE-3试验顶线结果公布的推动 [1][9][12] 试验药物与疾病背景 - 试验评估了公司实验性细胞疗法Deramiocel，用于治疗杜氏肌营养不良症，这是一种主要影响男孩、导致进行性肌肉无力的严重遗传性疾病 [2] HOPE-3试验设计 - 该三期试验在美国20个中心招募了106名参与者 [3][10][12] - 试验方案为每三个月静脉输注一次1.5亿个细胞的Deramiocel，持续12个月 [3] - 参与者平均年龄约为15岁，全部继续接受标准皮质类固醇治疗，试验开始时约90%的参与者使用心脏药物，超过75%已患有临床心肌病 [4] HOPE-3试验结果 - 结果显示，近54%的患者骨骼肌疾病进展速度减缓 [6] - 约91%的患者心脏功能显示出改善 [6] - 研究者指出，该试验是首个在主要为非 ambulant 的DMD人群中成功达到主要终点的三期试验 [7] - 范德比尔特大学医学中心的专家强调，Deramiocel治疗组患者左心室射血分数的保留具有统计学和临床显著性，凸显了其解决疾病关键方面的潜力 [8] 监管背景 - 此次积极数据公布前数月，公司曾因其先前的生物制品许可申请收到美国FDA的完整回复函，函中要求提供额外的临床数据 [8][11]