文章核心观点 公司首席执行官将在Benzinga All - Access Show接受采访，同时介绍公司业务包括椎间盘/脊柱、代谢和生物化妆品项目 [1][2] 采访信息 - 采访时间为2025年6月18日星期三上午10:50（东部时间） [1][2] - 直播网址为https://youtube.com/live/VaTuqmybnfY?feature=share，采访还将在公司网站投资者板块存档 [2] 公司业务 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC） - 领先细胞疗法候选产品BRTX - 100由患者骨髓采集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗腰骶部疼痛性椎间盘疾病或作为手术辅助治疗 [3] - BRTX - 100生产利用专有技术，包括采集骨髓、分离培养干细胞和冷冻保存细胞，由医生在门诊将其注射到患者受损椎间盘 [3] - 已启动使用BRTX - 100治疗退行性椎间盘疾病引起的慢性下腰痛的2期临床试验，并获得FDA研究性新药（IND）许可，评估其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛 [3] 代谢项目（ThermoStem） - 利用棕色脂肪干细胞（BADSC）开发针对肥胖和代谢紊乱的细胞疗法候选产品，生成棕色脂肪组织（BAT）及BADSC分泌的外泌体 [4] - BAT旨在模拟调节人体代谢稳态的天然棕色脂肪库，动物研究表明增加棕色脂肪可促进热量燃烧、降低血糖和血脂水平，高棕色脂肪人群肥胖和糖尿病风险可能降低，BADSC分泌的外泌体也可能影响减肥 [4] 生物化妆品项目 - 运营商业生物化妆品平台，当前商业产品是在cGMP ISO - 7认证洁净室配制和生产的基于细胞的分泌组，含外泌体、蛋白质和生长因子，可减少细纹和皱纹 [5] - 未来打算通过IND启用研究探索扩大商业产品范围，涵盖更多基于细胞的生物美容产品和疗法，目标是在新兴生物化妆品领域获得FDA批准 [5]

财务数据和关键指标变化 - 公司截至6月的现金余额能支撑到2024年末进行中期分析，还可调整运营节奏使资金支撑到2025年上半年，且所有研究都已获资金支持，内部制造能满足所有临床试验的供应需求 [67] 各条业务线数据和关键指标变化 REACT技术业务 - 该技术源于约二十年前，是一种基于细胞的疗法，利用肾脏中三种对肾脏维持、发育和愈合重要的细胞类型，开发出专有方法进行分离、制造和重新植入患者体内，在动物实验和早期临床试验中均有效果，且人类的这三种关键细胞类型比动物的药理学活性更强 [5][6] 临床试验业务 - RM CL 002试验是一项2期1:1随机对照试验，招募了83名eGFR在20 - 50 ml/min的高风险CKD 3、4期患者，将患者分为延迟治疗/标准治疗组和活性治疗组，活性治疗组患者接受两次注射，间隔6个月，随访2年，标准治疗组患者随访1年，结果显示标准治疗组患者肾功能每年下降约3.5 ml/min，而活性治疗组患者肾功能得到了保留，这表明该疗法有延迟透析的潜力 [25][27][28] - PROACT 1和PROACT 2两项关键研究正在进行中，与RM CL 002试验相比，产品采用冷冻制剂，双侧肾脏注射，试验为双盲、假手术对照，终点为事件发生时间，包括eGFR下降40%、透析或eGFR持续1个月低于15 ml/min、肾脏或心脏原因导致的死亡，患者群体更关注病情较重的3b - 4期患者，且试验将根据当前的标准治疗进行分层 [32][33][35] 商业业务 - PROACT 1和2研究针对的是CKD 3b - 4期患者，美国该阶段的可寻址患者约为250万，这是治疗CKD成本较高的阶段，公司认为该疗法有较大的商业潜力 [53] - 公司计划采用基于绩效的定价方式，正在进行一项O15试验，对已接受REACT治疗且eGFR降至15的患者进行全剂量注射，预计明年获得数据，以探索该疗法的商业价值 [55][56] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于将REACT疗法推进到商业化阶段，预计2026年获得数据，2027年实现商业化 [43] - 公司与全球监管机构密切合作，特别是EMA和FDA，以满足监管要求 [41] - 公司关注病情较重的患者群体，以满足支付方的需求，并设计了相关试验来评估该疗法在这一群体中的疗效 [36][37] 行业竞争 文档未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为肾脏医疗领域正在经历复兴，出现了SGLT2、MRA等新的标准治疗方法，公司的试验将考虑这些因素进行分层 [38] - 管理层对REACT疗法的未来前景持乐观态度，认为该疗法有潜力为患者提供长期的无透析生活，并获得支付方的报销覆盖 [49][50] 其他重要信息 - 公司REACT疗法的制造过程为从患者身上取活检，运至内部制造，利用专有方法将活检中的约10万个细胞扩增至近2500亿个，可制成5 - 10个产品，约12周完成制备，采用冷冻制剂保存，通过介入放射科医生使用25号非切割针进行注射 [15][16][17] - 公司计划在今年年底公布RM CL 002试验中病情较重患者的数据，以展示REACT疗法在这一群体中的效果 [59][60][61] - 公司REGEN 007试验的队列1可作为3期试验的预演，预计明年上半年公布数据，为投资者提供决策依据 [62][64][65] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：请介绍REACT技术及其形成原因 - REACT技术是一种基于细胞的疗法，源于约二十年前，旨在解决慢性肾病缺乏有效小分子产品的问题，该技术利用肾脏中三种对肾脏维持、发育和愈合重要的细胞类型，开发出专有方法进行分离、制造和重新植入患者体内，在动物实验和早期临床试验中均有效果，且人类的这三种关键细胞类型比动物的药理学活性更强 [5][6] 问题：三种细胞类型的作用机制是什么，哪种细胞对治疗效果的贡献更大 - 三种细胞具有整合、趋化和迁移的特性，能迁移到肾脏并整合到肾单位的相应部位，替代受损细胞并释放细胞因子，如血管内皮生长因子和TGF - β2，以维持肾单位的功能和完整性，通过相互作用共同发挥治疗作用，缺一不可 [9][10][12] 问题：请介绍REACT疗法的制造过程 - 从患者身上取活检，运至内部制造，利用专有方法将活检中的约10万个细胞扩增至近2500亿个，可制成5 - 10个产品，约12周完成制备，采用冷冻制剂保存，通过介入放射科医生使用25号非切割针进行注射 [15][16][17] 问题：制造的5 - 10个产品是否意味着5 - 10个剂量 - 一个剂量需要两次注射，5 - 10个产品相当于2.5 - 5个剂量 [19][20] 问题：给药中心是否需要特殊培训或基础设施 - 公司使用介入放射科医生进行产品注射，公司有经过FDA和EMA审查的培训计划，培训相对较少 [22][23] 问题：RM CL 002试验的亮点是什么，为何认为该疗法值得推进到关键试验阶段 - RM CL 002试验是一项2期1:1随机对照试验，结果显示活性治疗组患者肾功能得到了保留，而标准治疗组患者肾功能每年下降约3.5 ml/min，这表明该疗法有延迟透析的潜力，因此公司认为该疗法值得推进到关键试验阶段 [25][27][28] 问题：PROACT 1和2研究与RM CL 002试验有何不同 - 产品采用冷冻制剂，双侧肾脏注射，试验为双盲、假手术对照，终点为事件发生时间，包括eGFR下降40%、透析或eGFR持续1个月低于15 ml/min、肾脏或心脏原因导致的死亡，患者群体更关注病情较重的3b - 4期患者，且试验将根据当前的标准治疗进行分层 [32][33][35] 问题：两项关键研究的招募进展如何，何时公布数据 - 由于试验是双盲的，公司未公布招募信息，但预计2024年底至2025年初进行中期分析，具体时间取决于事件的积累和催化剂的需求，O16试验预计今年年底有患者访视 [39][40] 问题：监管机构对公司的要求是什么，何时能获得完整数据集并进入市场 - 监管机构希望看到两项关键试验的完整数据集，公司预计2026年获得数据，2027年实现商业化 [42][43] 问题：如何解读两项关键研究的复合终点 - 最初使用eGFR作为生物标志物，表明该疗法能保留肾功能，时间到事件是注册阶段的指标，而延迟透析或为患者提供长期无透析生活是该疗法的核心价值，也是支付方关注的重点，公司设计了相关试验来评估这一价值 [47][48][49] 问题：PROACT 1和2研究针对的患者群体有多大 - 研究针对的是CKD 3b - 4期患者，美国该阶段的可寻址患者约为250万，这是治疗CKD成本较高的阶段 [53] 问题：该疗法的潜在定价和报销情况如何 - 公司计划采用基于绩效的定价方式，正在进行一项O15试验，对已接受REACT治疗且eGFR降至15的患者进行全剂量注射，预计明年获得数据，以探索该疗法的商业价值 [55][56] 问题：今年年底预计公布的RM CL 002试验数据会是什么样的 - 公司计划在今年年底公布RM CL 002试验中病情较重患者的数据，这些患者从标准治疗组转为活性治疗组，平均eGFR从30 - 33降至约28，公司希望展示REACT疗法在这一群体中的效果 [59][60][61] 问题：REGEN 007试验与PROACT研究有何相似之处，如何解读REGEN 007试验数据 - REGEN 007试验的队列1可作为3期试验的预演，采用商业制剂双侧肾脏注射，间隔3个月，随访1年，该队列有重新给药的触发点，可观察eGFR和UACR的变化，预计明年上半年公布数据，为投资者提供决策依据 [62][64][65] 问题：公司目前的现金余额和资金跑道如何，对管线开发有何影响 - 公司截至6月的现金余额能支撑到2024年末进行中期分析，还可调整运营节奏使资金支撑到2025年上半年，且所有研究都已获资金支持，内部制造能满足所有临床试验的供应需求 [67]