文章核心观点 公司首席执行官将在Benzinga All - Access Show接受采访，同时介绍公司业务包括椎间盘/脊柱、代谢和生物化妆品项目 [1][2] 采访信息 - 采访时间为2025年6月18日星期三上午10:50（东部时间） [1][2] - 直播网址为https://youtube.com/live/VaTuqmybnfY?feature=share，采访还将在公司网站投资者板块存档 [2] 公司业务 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC） - 领先细胞疗法候选产品BRTX - 100由患者骨髓采集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗腰骶部疼痛性椎间盘疾病或作为手术辅助治疗 [3] - BRTX - 100生产利用专有技术，包括采集骨髓、分离培养干细胞和冷冻保存细胞，由医生在门诊将其注射到患者受损椎间盘 [3] - 已启动使用BRTX - 100治疗退行性椎间盘疾病引起的慢性下腰痛的2期临床试验，并获得FDA研究性新药（IND）许可，评估其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛 [3] 代谢项目（ThermoStem） - 利用棕色脂肪干细胞（BADSC）开发针对肥胖和代谢紊乱的细胞疗法候选产品，生成棕色脂肪组织（BAT）及BADSC分泌的外泌体 [4] - BAT旨在模拟调节人体代谢稳态的天然棕色脂肪库，动物研究表明增加棕色脂肪可促进热量燃烧、降低血糖和血脂水平，高棕色脂肪人群肥胖和糖尿病风险可能降低，BADSC分泌的外泌体也可能影响减肥 [4] 生物化妆品项目 - 运营商业生物化妆品平台，当前商业产品是在cGMP ISO - 7认证洁净室配制和生产的基于细胞的分泌组，含外泌体、蛋白质和生长因子，可减少细纹和皱纹 [5] - 未来打算通过IND启用研究探索扩大商业产品范围，涵盖更多基于细胞的生物美容产品和疗法，目标是在新兴生物化妆品领域获得FDA批准 [5]

文章核心观点 公司将在2025年国际干细胞研究学会（ISSCR）年会上公布BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）2期试验30名患者的初步临床数据 [1][3] 分组1：临床数据公布信息 - 公司将在2025年6月13日市场开盘前发布新闻稿，详细介绍新报告的数据 [2] - 公司研发副总裁Francisco Silva将于6月13日下午5点（香港时间）在ISSCR 2025临床创新环节进行报告 [2] - 报告标题为“慢性腰椎间盘疾病的干细胞疗法：低氧培养间充质干细胞椎间盘内注射的2期临床安全性和可行性数据”，将重点介绍患者报告的疼痛和功能指标以及安全终点等初步结果 [4] 分组2：BRTX - 100相关信息 - BRTX - 100是公司的主要临床候选药物，是一种低氧培养的自体间充质干细胞疗法，旨在针对血液供应有限的身体部位，如受损的椎间盘 [3] - 正在进行的2期研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，在美国多达16个临床地点对cLDD患者进行评估，共将招募99名患者，按2:1随机分配接受BRTX - 100或安慰剂单次椎间盘内注射 [3] 分组3：ISSCR 2025年会信息 - ISSCR 2025是全球最大、最具影响力的干细胞科学家和再生医学专家聚会，吸引了来自80多个国家的近4000名参与者，为公司提供了分享最新进展的平台 [5] 分组4：公司信息 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，利用成体干细胞开发细胞疗法，以满足肌肉骨骼和代谢疾病领域未被满足的需求 [6] - 公司的产品线包括针对慢性腰椎间盘疾病的BRTX - 100和专注于棕色脂肪生物学治疗肥胖和代谢紊乱的ThermoStem平台，还运营一个商业生物美容平台 [6]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为2.5万美元，去年同期为3.5万美元 [7] - 2025年第一季度递延收入为15万美元，2024年第一季度为零 [7] - 2025年第一季度运营亏损为480万美元，2024年同期为410万美元 [8] - 2025年第一季度净亏损为530万美元，合每股0.64美元，2024年第一季度净亏损为220万美元，合每股0.33美元 [8] - 2025年第一季度经营活动所用现金为280万美元，季度末公司财务状况良好，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，无未偿债务 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 BRTX - 100项目 - 这是一种新型细胞疗法，用于治疗慢性腰椎间盘疾病（CLDD）的2期试验正在进行，将在美国16个临床地点招募最多99名受试者，按2:1随机分配接受BRTX - 100或安慰剂 [10][11] - 2025年2月报告前15名受试者26 - 52周盲法数据，无严重不良事件和剂量限制毒性，初步盲法视觉模拟量表（VAS）和Oswestry残疾指数（ODI）数据呈积极趋势 [11] - 2025年国际细胞与基因治疗学会年会上报告前15名受试者26、52和104周初步盲法数据，长期数据持续向好 [12] ThermoStem项目 - 公司正在开发基于棕色脂肪干细胞的细胞疗法，用于治疗肥胖和代谢紊乱，已建立涵盖美国和国际市场的专利组合，第一季度知识产权进一步扩大 [14][15] - 公司与一家未披露的商业阶段再生医学公司就ThermoStem代谢疾病项目潜在许可协议的讨论仍在进行 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司推进BRTX - 100和ThermoStem两个核心临床开发项目，高效管理现金储备以实现战略目标 [17][19] - 公司计划很快展示更多BRTX - 100试验的患者数据，对数据与之前趋势保持一致表示乐观 [18] - 公司通过扩大ThermoStem知识产权保护，确保长期市场独占权 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司自2025年初以来业务各方面执行良好，对未来充满期待 [6] - BRTX - 100的2期试验数据令人鼓舞，若趋势持续，试验有望达到主要和次要终点 [12][17] - 公司在患者招募方面采用新策略，预计患者入组速度将加快，不会受夏季假期影响 [36][37] 问答环节所有提问和回答 问题1: “初步终点”的含义以及是否会提高疗效终点 - 公司表示不会改变疗效终点，仍为30%改善 “初步” 指该终点非主要终点，主要终点是安全性，次要终点与疗效相关 [21][22] 问题2: 26周潜在中期分析是否取消 - 公司称尚未确定是否进行中期分析，这仍是一个选项，目前正在与团队内部讨论并准备与FDA沟通，以确定如何推进试验和缩短BLA审批流程 [23][24] 问题3: 即将在香港或中国展示的45名患者数据来源及展示时间 - 患者来自当前试验，展示时间为6月 [26][27] 问题4: 15名患者是否已到26周 - 公司确认15名患者在报告时到了12周，未到26周 [30][31] 问题5: 患者入组速度及夏季是否会放缓 - 公司表示入组速度将加快，新的招募策略已见成效，尽管招募患者困难，但相信新策略能抵消夏季假期的影响 [36][37] 问题6: FDA更注重疼痛还是功能改善 - 公司称尚未收到FDA具体反馈，将继续收集疼痛和功能改善数据，并与FDA讨论重点关注内容 [38][39] 问题7: 患者年龄分布及反应情况 - 患者年龄从20多岁到50多岁，盲法数据下难以确定具体反应，但各年龄段趋势一致 [40] 问题8: 形态学变化的观察结果 - 公司举例说明，一名患者52周时椎间盘水合增加、突出物变小、环形撕裂信号减弱，另一名患者情况变差 [42][43] 问题9: 更成熟的形态学数据能否补充数据包并减少注册研究规模 - 公司认为有可能，目前细胞疗法环境积极，希望利用BRTX产品的安全性和数据与FDA进行积极讨论 [45][46]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为2.5万美元，去年同期为3.5万美元 [6] - 2025年第一季度递延收入为15万美元，2024年第一季度为零 [6] - 2025年第一季度运营亏损为480万美元，2024年同期为410万美元 [7] - 2025年第一季度净亏损为530万美元，合每股0.64美元，2024年第一季度净亏损为220万美元，合每股0.33美元，变化主要由于2024年第一季度认股权证交换收益 [7] - 2025年第一季度经营活动使用现金280万美元，季度末公司财务状况良好，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，无未偿债务 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 BRTX - 100临床项目 - 用于治疗慢性腰椎间盘疾病（CLDD）的2期前瞻性随机双盲对照研究正在进行，最多将在美国16个临床地点招募99名合格受试者，受试者将按2:1随机接受BRTX - 100或假手术/安慰剂 [10][11] - 2025年2月报告的前15名CLDD受试者26 - 52周盲法数据显示，无严重不良事件报告，26 - 52周无剂量限制性毒性，初步盲法视觉模拟量表（VAS）和Oswestry残疾指数（ODI）数据与基线相比呈积极趋势 [11] - 最近报告的相同15名受试者26、52和104周盲法初步2期数据继续与基线相比呈积极趋势，若趋势持续，2期试验有望达到主要和次要终点 [12] ThermoStem代谢项目 - 正在开发基于细胞的疗法候选药物，使用棕色脂肪干细胞（BADSCs）治疗肥胖和代谢紊乱，旨在生成棕色脂肪组织（BAT）及其分泌的外泌体，BAT可调节人体代谢稳态并参与减肥 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进BRTX - 100和ThermoStem两个核心临床开发项目，谨慎管理资源 [16] - 继续推进BRTX - 100的2期试验，很快将展示更多患者群体的数据，对数据与之前趋势一致保持乐观 [17][18] - 扩大BRTX - 100的临床管线，包括治疗慢性下腰痛和颈痛，通过FDA对其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛（CCDP）2期临床试验的研究性新药申请（IND）批准 [13][18] - 积极扩大ThermoStem的知识产权资产，确保长期市场独占权 [18] - 继续就ThermoStem代谢知识产权和其他技术资产的潜在许可进行实质性讨论 [15][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年初公司业务各方面执行良好，有很多令人期待的事情 [5] - BRTX - 100的2期试验初步趋势令人鼓舞，FDA已授予该项目快速通道指定，对未来数据保持乐观 [17] - 细胞疗法环境比以往更积极，希望利用BRTX产品的自体性质和良好的安全概况，与FDA进行积极讨论 [45] 其他重要信息 - 自2025年初以来，公司的BRTX - 100项目取得两个重要FDA里程碑：获得CLDD项目的快速通道指定；其治疗CCDP的2期临床试验IND申请获FDA批准 [12][13] - 公司已建立涵盖美国和国际市场的全面专利组合，第一季度知识产权进一步扩大 [14][15] - 与未披露的商业阶段再生医学公司就ThermoStem代谢疾病项目的潜在许可协议的讨论仍在进行 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 称疗效终点大于或等于30%改善为初步终点，且展示大于50%改善，是否意味着终点将从大于或等于30%变为大于或等于50%？ - 公司表示不会改变终点，仍是30%改善，“初步”一词是因为研究的主要终点是安全性而非疗效，由FDA规定，次要终点与疗效相关 [22] 问题2: 2月和上周的演示文稿中，关于26周潜在中期分析的内容不再出现，该分析是否取消？ - 公司称尚未确定是否进行中期分析，这仍是一个选项，目前正在与内部团队进行战略讨论并准备与FDA沟通，以确定如何推进3期试验并利用数据缩短生物制品许可申请（BLA）的监管流程，中期分析可能会影响这一过程，因为需要揭盲 [23][24] 问题3: 将在香港或中国展示的45名患者数据，这些患者来自哪里？何时展示？ - 患者来自当前研究，是已给药且处于不同访视时间点的患者，展示时间为6月 [25][26] 问题4: 15名患者是否已到26周？ - 公司确认15名患者在演示时到12周，未到26周 [29][30] 问题5: 预计患者招募速度是否会继续保持当前水平，夏季招募是否会放缓？ - 公司认为招募速度正在加快，尽管历史上夏季招募会放缓，但新的招募策略将抵消这一影响 [36][37] 问题6: FDA在与公司的互动中，更强调疼痛还是功能，还是两者都要（减轻疼痛并改善功能）？ - 公司表示一切都可以讨论，尚未收到FDA关于从方案中删除功能指标的具体反馈，会继续收集次要终点和主要疗效终点的数据，并与FDA讨论包括重点关注内容在内的诸多事项，疼痛肯定是一个重要终点，功能方面有更多讨论灵活性 [38][39] 问题7: 患者年龄分布如何，哪个年龄段反应可能最好？ - 患者年龄范围从20多岁到50多岁，由于数据是盲法的，无法确定谁已给药，但从宏观层面看，各年龄段趋势一致 [41] 问题8: 能否详细说明细胞治疗后观察到的形态学变化？ - 公司举例，一名患者基线时有椎间盘突出和环形撕裂，52周时与基线相比，椎间盘T2信号增加（水分增加），突出物尺寸减小，环形撕裂信号减弱；另一名患者52周时T2信号降低（水分减少），突出物明显恶化，出现椎间盘病变挤出 [42][43] 问题9: 更成熟的形态学数据是否可作为补充数据提交给FDA，从而减少后续注册研究的规模？ - 公司认为可以，目前细胞疗法环境积极，希望利用BRTX产品的自体性质和安全概况，与FDA进行积极讨论 [45][46]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务业绩并更新业务进展 持续推进业务执行 聚焦增长战略 各临床项目取得关键进展 [1][2] 近期亮点 公司层面 - 4月确认无美国新关税重大风险 凭借“美国制造”策略和国内原材料投入有效管理成本 [5] - 4月首席执行官接受Benzinga All - Access Show采访 [5] - 2月研发副总裁在ORS年会上展示BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）的26 - 52周盲法数据 无严重不良事件 初步疗效数据呈积极趋势 [5] - 2025年2月FDA授予BRTX - 100治疗cLDD的快速通道资格 并批准其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛（cCDP）的新药研究申请 [5] - 上周研发副总裁在ISCT 2025年年会上展示BRTX - 100治疗cLDD的26、52和104周盲法初步数据 符合主要安全终点 初步疗效趋势持续 [5] - 2025年3月欧洲专利局对公司ThermoStem代谢疾病平台相关专利申请发出允许通知 [5] - 与一家未披露的再生医学公司就ThermoStem代谢知识产权潜在许可的讨论仍在进行 [5][6] 财务业绩 - 2025年第一季度收入2.5万美元 去年同期3.5万美元 递延收入15万美元 2024年第一季度为零 [7] - 2025年第一季度运营亏损480万美元 2024年同期410万美元 [7] - 2025年第一季度净亏损530万美元 每股亏损0.64美元 2024年第一季度净亏损220万美元 每股亏损0.33美元 主要因2024年第一季度认股权证交换收益 [8] - 2025年第一季度经营活动现金使用量280万美元 2024年第一季度230万美元 [8] - 2025年第一季度末公司财务状况良好 现金、现金等价物和有价证券投资共910万美元 无未偿债务 [9] 公司业务 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC™） - 核心细胞疗法候选产品BRTX - 100由患者骨髓采集的自体培养间充质干细胞制成 用于非手术治疗腰骶部疼痛性椎间盘疾病或作为手术辅助治疗 已开展治疗慢性下腰痛的2期临床试验 获FDA新药研究批准用于评估治疗慢性颈椎间盘源性疼痛 [11] 代谢项目（ThermoStem） - 开发基于细胞的疗法候选产品 利用棕色脂肪干细胞（BADSC）生成棕色脂肪组织（BAT）及BADSC分泌的外泌体 以治疗肥胖和代谢紊乱 前期临床研究显示棕色脂肪可能有助于燃烧热量、降低血糖和血脂水平 [12] 生物美容产品 - 运营商业生物美容平台 现有产品为基于细胞的分泌组 含外泌体、蛋白质和生长因子 可减少细纹和皱纹 未来计划通过新药研究使能研究扩大产品范围 争取FDA批准 [13] 会议详情 公司管理层将于美国东部时间下午4:30举行网络直播电话会议 回顾2025年第一季度财务业绩并更新业务 可通过电话或公司网站参与 [10] 联系方式 投资者关系联系人为Stephen Kilmer 电话(646) 274 - 3580 邮箱skilmer@biorestorative.com [15]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年，公司收入同比增长175%，达到40.1万美元 [10] - 2024年公司运营亏损1160万美元，较2023年的1520万美元亏损改善24% [10] - 2024年公司净亏损900万美元，即每股亏损1.16美元，较2023年的净亏损1040万美元（每股亏损2.47美元）改善14% [10] - 2024年经营活动使用的现金为820万美元，公司年末财务状况良好，现金、现金等价物和有价证券为1070万美元，无未偿债务 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 BRTX - 100业务线 - 公司领先的临床阶段候选产品BRTX - 100是一种新型细胞疗法，用于治疗慢性腰椎间盘疾病（CLDD）的2期试验正在进行，共将招募多达99名受试者，在全美多达16个临床地点开展 [13] - 初步盲法视觉模拟量表（VAS）或Oswestry残疾指数（ODI）数据显示积极趋势，52周MRI图像与基线对比显示出潜在的椎间盘微环境重塑形态变化 [15] - 上个月，BRTX - 100慢性腰椎间盘疾病项目获得FDA快速通道指定，同时FDA批准了其针对慢性颈椎间盘源性疼痛（cCDP）的2期临床试验IND申请 [16][17] ThermoStem业务线 - 公司正在开发基于棕色脂肪干细胞（BADSCs）的细胞疗法，用于治疗肥胖和代谢紊乱 [19] - 与犹他大学医学院合作的临床前研究数据显示，该疗法可显著减轻体重和降低血糖水平，且无GLP - 1药物的一些负面副作用 [20][21] - 公司继续构建涵盖美国和国际市场的专利组合，第四季度知识产权资产进一步扩大 [21] - 公司与一家未披露的商业阶段再生医学公司就ThermoStem代谢疾病项目的潜在许可协议的讨论仍在进行中 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进BRTX - 100和ThermoStem两个临床开发项目，专注于实现可持续盈利 [23] - 计划展示BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病2期试验更多患者的数据，并期望数据与之前趋势一致 [25] - 利用腰椎试验数据，推进BRTX - 100在颈椎疾病治疗的2期试验，有望节省成本和时间，并将技术平台拓展到其他肌肉骨骼适应症 [18][25] - 继续扩大ThermoStem知识产权资产，确保长期市场独占性 [26] - 高效管理现金储备，执行战略目标，减少对资本市场的依赖 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年各业务领域执行良好，2025年有很多令人期待的事情 [8] - 基于BRTX - 100的初步数据，相信2期试验将达到主要和次要终点 [15] - 获得FDA快速通道指定和IND批准是重要里程碑，公司期待与FDA更紧密合作推进临床项目 [16][17] - 公司财务状况良好，财务表现稳步改善，增长计划带来财务灵活性，有望减少对资本市场的依赖 [26][27] 其他重要信息 - 公司与激光分销商Cartessa的合作是首次涉足非生物制品公司的商业合作，预计未来收入会更稳定，且公司有机会通过其他分销商推广产品，近期可能有相关商业机会的公告 [59][61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：成像中看到的环形撕裂的解决和突出尺寸的减小，是自发发生的吗？患有退行性椎间盘疾病的患者通常不会自行改善吗？ - 回答：这不是自发发生的，尤其是环形撕裂。对于早期退变且肌肉变化是影响因素的膨出，有可能自行改善，但在退行性疾病中，如果不是肌肉相关问题，而是椎间盘退变，就不会自行改善。看到这些症状的改善是令人鼓舞的 [33][34] 问题2：从治疗下背部疾病转向颈椎疾病项目，这是一次性的机会主义扩张，还是有更广泛的战略将BRTX - 100扩展到其他肌肉骨骼适应症？ - 回答：这是战略选择，因为如果产品对腰椎有效，对颈椎也应该有效。公司已解决了椎间盘体积等方面的调整问题。如果BRTX - 100获批，公司希望将其应用到脊柱以外的其他低氧环境的治疗中。利用腰椎试验数据进入颈椎2期试验，节省了时间和成本，也为进一步应用到其他肌肉骨骼适应症奠定了基础 [37][39][41] 问题3：颈椎项目计划直接进入2期，且预计是较小规模的研究，是否有意将其设计为类似腰椎间盘疾病项目的注册启用研究？ - 回答：是的，公司希望利用获得的快速通道指定和腰椎试验的经验，跨越监管障碍，为两个项目更快获得监管批准 [43] 问题4：请重复一下腰椎试验的入组情况更新，预计何时完成100名患者的入组，2025年的现金消耗预计是否与2024年相似？ - 回答：2025年现金消耗预计与2024年相似，甚至可能略少，2026年肯定会减少。公司暂未公布入组人数，但入组情况良好。公司正在探索与FDA快速通道指定相关的监管机会和策略，以缩短试验时间、减少患者数量并寻求加速监管路径，在与FDA沟通并明确情况后再公布入组信息 [49][50][52] 问题5：Cartessa未来的收入是会波动还是更稳定？ - 回答：预计未来会更稳定，但这是公司首次与非生物制品公司合作，需要时间来建立销售策略。公司对Cartessa的合作承诺感到鼓舞，也有机会通过其他分销商推广产品，近期可能有相关商业机会的公告。公司认为生物化妆品平台的机会不止于与Cartessa的合作 [59][61][62]