业绩总结 - XOLREMDI®（mavorixafor）于2024年在美国获得批准并上市，成为首个针对WHIM综合症的治疗药物[8] - 截至2025年3月31日，公司资金为8770万美元，预计现金流持续到2026年上半年[8] - 预计2026年上半年在欧洲获得WHIM综合症的批准并上市[8] 用户数据 - 美国估计有约50,000名慢性中性粒细胞减少症患者[9] - 美国慢性中性粒细胞减少症（CN）患者总数约为50,000人，其中约15,000人存在较高的未满足需求[49] - 约51%的患者正在接受慢性G-CSF治疗，约49%的患者未接受慢性G-CSF治疗[95] 临床试验与研发 - 预计2025年第三季度或第四季度完成4WARD临床试验的全部入组[8] - 4WARD试验的顶线数据预计在2026年下半年公布[8] - Mavorixafor在WHIM综合症的临床试验中，ANC（绝对中性粒细胞计数）平均时间超过阈值（TAT）为15.04小时，相较于安慰剂的2.75小时提高了5.5倍[38] - Mavorixafor单药治疗在试验中使平均绝对中性粒细胞计数（ANC）在3个月和6个月时均达到正常水平（≥1,500 cells/µL）[59] - 在Mavorixafor治疗组中，75%的合格患者选择显著减少注射G-CSF治疗[68] - Mavorixafor治疗显著降低了年感染率，约60%的年感染率减少与安慰剂相比具有统计学意义[73] - 4WARD试验的主要终点为年感染率和ANC反应，试验的统计功效超过90%[79] 不良事件与市场机会 - 研究中最常见的治疗相关不良事件为轻度至中度的胃肠道反应，包括恶心（39.1%）和腹泻（30.4%）[99] - 在慢性中性粒细胞减少症研究中，76.9%的组合治疗参与者和70.0%的单药治疗参与者出现了任何相关不良事件[97] - Mavorixafor的市场机会广泛，能够满足慢性中性粒细胞减少症患者的未满足需求[92]