核心观点 - Fennec Pharmaceuticals 在日本进行的 PEDMARK 二期/三期临床试验取得积极顶线结果 该研究达到了主要终点 证明PEDMARK能显著降低顺铂引起的儿童及青少年听力损失风险 且不影响顺铂的抗肿瘤活性 公司计划基于此结果在日本寻求药品注册并探索合作或许可机会 [1] 临床试验结果 - **研究设计与患者**：STS-J01是一项研究者发起的、开放标签、单臂二期/三期临床试验 旨在评估PEDMARK预防顺铂诱导的耳毒性 研究共入组33名患者 包括27名3-18岁儿童（主要队列）和6名1个月至3岁以下婴儿（探索性队列） 所有患者均为局部实体瘤 [6][7] - **主要疗效终点**：研究达到主要终点 在接受PEDMARK治疗的可评估患者中 根据美国言语语言听力协会标准评估的听力损失发生率为24% 根据Brock分级标准评估的发生率为16% 这与PEDMARK关键三期试验中仅使用顺铂的对照组相比显著降低（ASHA标准为56% Brock分级≥1为63%） 在7-18岁患者亚组中 听力损失发生率进一步降低至19%和14.3% [1][2] - **抗肿瘤活性与安全性**：药代动力学分析显示PEDMARK未降低顺铂暴露量 也未显示出不良相互作用或减弱抗肿瘤活性 总体肿瘤缓解率约为95% 证实PEDMARK不干扰顺铂的抗肿瘤活性 研究中报告了超过200例治疗中出现的不良事件 无一例归因于PEDMARK [3][4] 产品与市场地位 - **产品定位**：PEDMARK是首个且唯一获得美国食品药品监督管理局批准的疗法 用于降低1个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险 它是一种独特的硫代硫酸钠制剂 为单剂量即用型小瓶 用于儿科患者静脉注射 [1][10] - **监管与商业进展**：PEDMARK已于2022年9月获得FDA批准 2023年6月获得欧盟委员会批准 2023年10月获得英国批准 2024年3月 公司与欧洲专业制药公司Norgine达成独家许可协议 由后者在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰商业化PEDMARQSI 该产品目前已在英国和德国上市销售 [23][24] - **市场保护**：PEDMARK在美国享有孤儿药独占权 PEDMARQSI在欧洲获得了包含八年数据加两年市场保护的儿科用药上市许可 此外 公司在全球的专利为PEDMARK提供保护直至2039年 [25] 行业背景与未满足需求 - **顺铂耳毒性问题**：顺铂等铂类化疗药物被广泛用于治疗实体瘤 但常导致永久性、不可逆的听力损失 研究表明 60-90%的顺铂治疗患者可能出现听力损失 具体取决于剂量和治疗持续时间 许多患者需要终身使用助听器或人工耳蜗 治疗引起的听力损失会严重影响生存质量 [8][9] - **市场规模**：美国每年约有50万患者被诊断出可能接受铂类化疗的癌症 在PEDMARK获批之前 尚无预防此类听力损失的药物 [12] - **临床指南认可**：美国国家综合癌症网络以2A类推荐建议在青少年和年轻成人患者群体中使用PEDMARK [11]

核心观点 - 公司2025年第二季度总净收入达970万美元，同比增长33%，连续三个季度表现强劲[1][3] - PEDMARK产品在美国市场持续增长，同时PEDMARQSI在英国和德国成功推出，欧盟其他地区上市计划中[1][3][29] - 日本临床试验STS-J01结果预计2025年下半年公布，将评估注册及合作许可机会[1][3] - 公司专利保护持续加强，PEDMARK在美国专利保护至2039年，全球专利布局进行中[6][30] 业务进展 - PEDMARK被美国大型国家肿瘤集团纳入40岁以下患者用药清单，显示社区医疗场景采用加速[6] - NCODA发布PEDMARK临床使用指南，为多学科肿瘤团队提供标准化用药支持[6] - Fennec HEARS患者支持计划季度环比增长，强化了HCP服务、支付方报销和家庭护理资源[6] - 2025年5月获得美国专利12,311,026，覆盖硫代硫酸钠组合物用于减轻儿童铂类药物耳毒性[6] 财务表现 - 2025年第二季度净产品销售额970万美元（2024年同期730万美元），增长主要来自AYA人群和现有客户留存[10] - 销售与营销费用440万美元（2024年同期460万美元），G&A费用700万美元（2024年同期690万美元）[10] - 现金及等价物截至2025年6月30日为1870万美元（2025年3月31日为2270万美元），季节性运营支出增加[10] - 2025年上半年净亏损430万美元（2024年同期净利润730万美元），主要因许可收入减少[11] 产品与市场 - PEDMARK是FDA批准的首个预防顺铂耳毒性药物，适用于1个月以上儿童局部非转移性实体瘤[15][19] - 美国每年约50万患者使用铂类化疗，60-90%可能发生听力损失，此前无预防手段[14][17] - PEDMARK获NCCN对青少年和年轻成人（AYA）群体的2A级推荐[16] - 欧洲市场由Norgine负责商业化，品牌名PEDMARQSI已在英国和德国上市[28][29] 行业背景 - 顺铂等铂类药物导致不可逆听力损失，影响60-90%患者，取决于剂量和治疗时长[13][14] - 听力损失显著降低生存质量，涉及语言能力、学业表现、社交发展等多方面[14][17] - 国际指南强调对儿童癌症幸存者进行耳毒性监测，但实际执行率不足[34][35]