财务数据和关键指标变化 - 公司最近一个季度报告的营收为880万美元，第四季度净产品收入为800万美元，该季度亏损约50万美元；第一季度亏损较大，因季节性支出主要集中在第一季度；正常季度营收达到850 - 900万美元时，现金流开始实现盈亏平衡至正向；公司年度现金运营费用约为3300 - 3500万美元 [39][40][41] - 截至3月31日，公司拥有约2300万美元的美国现金；公司与Petrocor的可转换债务目前总计1950万美元，已偿还1300万美元，该可转换债券的转换价格为7.89美元，到期日为2027年8月，资本成本为低两位数 [50][51][52] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司核心产品Pedmark在美国和欧洲获得许可，是首个也是唯一获FDA批准用于降低顺铂治疗癌症导致耳毒性风险的产品，适用于1个月及以上的儿科患者，去年NCCN指南更新批准其用于15 - 39岁患者 [5][6] - 公司通过专业分销渠道销售产品，也通过家庭健康计划进行分销；目前有20名面向客户的代表；在AYA领域有20000名使用顺铂的患者，儿科领域约有3000名使用顺铂的患者 [14][15][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与Norgene达成合作，Norgene获得欧洲、澳大利亚和新西兰的许可，公司获得约4300万美元的前期费用，还有中期两位数到中期二十几的特许权使用费，并有机会获得超过2亿美元的里程碑付款；Norgene最近在英国和德国推出产品，预计今年晚些时候将实现两项与2亿美元相关的里程碑，即德国的定价和销售里程碑 [44][45] - Norgene正在推进欧盟五国的业务，预计今年年底会有更多进展，可能涉及法国、意大利、西班牙、瑞士；公司产品在苏格兰获得批准 [46][47][48] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划加强销售和营销执行，包括针对顺铂使用的高处方医生进行精准定位，培训销售和医学科学联络团队，提高产品知名度 [35][36] - 公司将利用商业和医学团队，向客户传达Pedmark作为唯一获FDA批准产品的优势，与使用硫代硫酸钠复方的情况进行区分 [35] - 公司目标是实现盈利，之后利用自身专业能力，考虑引入其他产品，从单一产品公司发展为多产品公司 [56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Pedmark产品前景感到兴奋，该产品已实现两个季度的增长，未来有望继续发展；公司对与Norgene的合作感到满意，认为这是一个极具吸引力的交易 [16][44][46] - 日本的试验已完成，数据预计在夏末（8、9月）提供，这可能是公司的另一个重要转折点，公司已收到一些潜在营销合作伙伴的意向 [57][58][59] 其他重要信息 - 公司首席执行官Jeff Hackman有30年行业经验，过去15年专注于肿瘤学，特别是AYA和儿科领域，他于去年8月加入公司，旨在加强商业执行 [12] - 公司引入了首席医疗官及其团队，提升了公司的可信度和产品推广能力 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Pedmark产品的独特定位 - Pedmark是首个也是唯一获FDA批准用于降低顺铂治疗癌症导致耳毒性风险的产品，适用于1个月及以上的儿科患者，去年NCCN指南更新批准其用于15 - 39岁患者 [5][6] 问题: Pedmark的营销方式、销售团队规模和分销渠道 - 公司通过专业分销渠道销售产品，也通过家庭健康计划进行分销；目前有20名面向客户的代表 [14][15][16] 问题: 公司面临的挑战及应对措施 - 公司加强了医学团队建设，引入首席医疗官及其团队；合理规划销售资源，确定销售团队规模和目标医生群体，如针对每个地区的前75名顺铂处方医生进行重点推广 [23][24][25] 问题: AYA和儿科市场价值主张的差异 - 听力损失对各年龄段患者都有严重影响，医生认为只要有安全的产品，任何人都不应因治疗而面临听力损失的风险，公司与不同机构建立了良好的合作关系 [28][29][30] 问题: 未部署的销售和营销策略以及硫代硫酸钠复方情况 - 公司将加强销售和营销执行，提高产品知名度，针对顺铂使用的高处方医生进行精准定位，培训销售和医学科学联络团队；硫代硫酸钠复方仍在美国部分儿科机构使用，公司将利用商业和医学团队传达Pedmark作为唯一获FDA批准产品的优势 [33][35][36] 问题: 公司实现现金流盈亏平衡和可持续盈利所需的季度营收 - 正常季度营收达到850 - 900万美元时，现金流开始实现盈亏平衡至正向；公司年度现金运营费用约为3300 - 3500万美元 [41] 问题: 公司与Norgene的合作情况 - Norgene获得欧洲、澳大利亚和新西兰的许可，公司获得约4300万美元的前期费用，还有中期两位数到中期二十几的特许权使用费，并有机会获得超过2亿美元的里程碑付款；Norgene最近在英国和德国推出产品，预计今年晚些时候将实现两项与2亿美元相关的里程碑，即德国的定价和销售里程碑 [44][45] 问题: Pedmark在欧洲其他国家的批准和预计推出情况 - Norgene正在推进欧盟五国的业务，预计今年年底会有更多进展，可能涉及法国、意大利、西班牙、瑞士；公司产品在苏格兰获得批准 [46][47][48] 问题: 公司的资本结构以及可转换债务的计划 - 截至3月31日，公司拥有约2300万美元的美国现金；公司与Petrocor的可转换债务目前总计1950万美元，已偿还1300万美元，该可转换债券的转换价格为7.89美元，到期日为2027年8月，资本成本为低两位数；随着公司实现盈利和达成里程碑，将考虑进一步偿还或优化资本结构 [50][51][52] 问题: 公司未来引入其他产品的计划和潜在转折点 - 公司目标是实现盈利，之后利用自身专业能力，考虑引入其他产品，从单一产品公司发展为多产品公司；日本的试验已完成，数据预计在夏末（8、9月）提供，这可能是公司的另一个重要转折点，公司已收到一些潜在营销合作伙伴的意向 [56][57][59]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净产品销售额约为880万美元，较2024年第一季度的740万美元增长18%，较2024年第四季度增长11%，实现连续两个季度净产品销售额增长 [16] - 2025年第一季度销售和营销费用为290万美元，低于2024年第四季度的390万美元和2024年第一季度的520万美元，主要因消除了与欧洲预商业化活动相关的费用 [17] - 2025年第一季度G&A费用为610万美元，与2024年同期基本持平，较2024年第四季度的410万美元有所增加，主要是由于第一财季的非现金股票补偿 [18] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2260万美元，2025年第一季度现金消耗约为400万美元，预计全年现金运营费用在2400 - 2500万美元左右 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在AYA市场，平均每位患者约使用30瓶药物，约50%的患者能完成全剂量治疗，患者依从性有所改善 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计美国每年约有2万名顺铂化疗患者，主要肿瘤类型为甲状腺癌、乳腺癌、生殖细胞癌和睾丸癌 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2024年第四季度开始围绕明确的商业优先事项调整组织架构，2025年第一季度实施了多项工作，包括开发和实施更复杂的数据驱动的靶向模型，对全国顺铂处方医生进行分层，优先关注治疗大量患者的医生 [5][6][7] - 公司将业务拓展至青少年和年轻成人患者群体，加强与关键意见领袖的互动，提升对顺铂诱导耳毒性影响的认识 [7][9] - 升级PhenicHears患者支持计划，以改善患者获取药物的途径、简化报销流程并扩大居家护理能力，提高患者依从性 [11] - 公司通过与Norgene Pharmaceuticals的独家许可协议，在德国和英国商业推出Pedmark，近期苏格兰药品协会已接受Pedmarkci在苏格兰使用 [12] - 日本的研究者发起的试验STSJ - 01已完成患者招募，预计2025年下半年公布结果，之后可能评估Pedmark在日本的注册、合作或许可事宜 [13] - 公司未来将深化与关键客户的关系，扩大新老客户的产品采用率，并通过研究者赞助的试验寻求基于证据的数据生成 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度公司业务各方面取得了有意义的进展，战略重点更强、执行更有纪律，预计这种积极势头将在第二季度持续 [6][14][15] - 公司对Norgene在德国和英国的产品发布进展感到满意，期待后续季度的更多更新和销售里程碑的实现 [31][32] - 公司希望全年继续保持净产品销售额的增长，目标是实现现金流盈亏平衡和GAAP EPS为正，当销售额达到850 - 900万美元时，有望实现盈利 [48][49][51] 其他重要信息 - 公司认为目前提议的关税不会对其毛利率或整体财务业绩产生重大影响，因为Pedmark在美国制造 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AYA市场平均每位患者使用的药瓶数、完成全疗程的患者比例及对患者支持计划的影响 - 平均每位患者约使用30瓶药物，约50%的患者能完成全剂量治疗，公司正在改进PhenicHears计划以提高患者依从性，预计全年患者依从性将继续提高 [22][23][24] 问题2: PhenicHears计划中提升患者依从性的关键能力 - 重新设计计划，专注于与合作伙伴在居家环境中提供产品，确保给药过程顺利，同时加强对产品的教育、提高认知度，关注给药过程中的注意事项 [25][26][27] 问题3: 运营费用趋势及Norgene合作的进展和未来预期 - 运营费用在年初较高，随着时间推移会逐渐减少，Norgene在英国和德国的产品发布进展顺利，公司期待后续销售里程碑的实现 [30][31][32] 问题4: 处方医生是否知道自己在分层算法中的位置以及不同层级医生在报销方面是否有差异 - 公司通常不与医生分享其在分层算法中的位置，不同层级医生在定价和报销方面没有差异，公司旨在提高医生对Pedmark和耳毒性影响的认识 [37][38][40] 问题5: 美国各地区是否都有一级账户覆盖 - 公司的商业团队正在美国各地部署，针对大型学术中心和社区中心进行目标定位 [44] 问题6: 与复方制剂相比，Pedmark的市场情况及应对措施 - 公司医疗团队正在重新与过去因复方制剂问题而难以进入的机构进行沟通，希望分享后续的成功案例，这得益于医疗团队能力的提升 [46] 问题7: 公司实现收支平衡和GAAP EPS为正的收入目标 - 公司目标是全年继续保持增长，当销售额达到850 - 900万美元时，有望实现现金流盈亏平衡和GAAP EPS为正，全年现金运营费用约为3300 - 3400万美元 [48][49][51] 问题8: 公司在AYA市场的初始切入点是NCI中心还是社区环境 - 公司既关注NCI中心的AYA卓越中心，也在社区环境中取得了增长，两个市场都很重要 [57][58] 问题9: 社区输液中心的营业时间是否对AYA市场构成挑战 - 当输液中心营业时间有限时，公司通过PhenicHears计划将给药转移至居家环境，目前已在AYA患者的居家给药方面取得了多次成功，认为这是一个重要的机会 [59][60][61] 问题10: 美国以外地区的潜在市场机会及欧洲国家的产品引入节奏 - 欧洲的西班牙、意大利和法国是接下来可能拓展的市场，德国和英国的产品发布刚刚开始，第二季度将是首个完整的发布季度，公司对Norgene的工作感到兴奋并密切关注销售里程碑的实现 [66][67][68] 问题11: 公司在肿瘤支持护理领域的战略机会更新 - 公司希望先确保组织架构和执行正确，目前开始考虑战略机会，随着销售增长和财务状况改善，可能会寻找与Pedmark价值机会协同或增值的资产或产品营销机会，也会关注日本的合作机会 [71]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净产品销售额约为880万美元，较2024年第一季度的740万美元增长18%，较2024年第四季度增长11%，实现连续两个季度净产品销售额增长 [15][16][17] - 2025年第一季度销售和营销费用为290万美元，低于2024年第四季度的390万美元和2024年第一季度的520万美元，同比下降主要是由于消除了与欧洲预商业化活动相关的费用 [17] - 2025年第一季度G&A费用为610万美元，与2024年同期基本持平，较2024年第四季度有所增加，主要是由于第一财季传统的非现金股票补偿 [18] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2260万美元，2025年第一季度现金消耗约为400万美元，公司预计2025年全年现金运营费用在2400万 - 2500万美元左右，约3300万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在AYA市场平均每位患者约使用30瓶药物，约50%的患者能完成全剂量治疗，公司正努力通过改进PhenicHERS项目提高患者依从性 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计美国每年约有2万名顺铂化疗患者，主要肿瘤类型为甲状腺癌、乳腺癌、生殖细胞癌和睾丸癌，AYA市场潜力大于儿科市场，且门诊报销情况良好 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2024年第四季度开始围绕明确的商业优先事项调整组织架构，2025年第一季度实施了多项关键活动，包括开发和实施更复杂的数据驱动的目标模型，对全国顺铂处方医生进行分层，优先关注能使Pedmark产生最大临床和商业影响的关键学术机构和大型社区实践 [5][6][7] - 公司积极拓展AYA市场，加强与关键意见领袖的医学交流，提升产品知名度，同时改进PhenicHERS患者支持计划，以提高患者依从性和医疗服务提供者的采用率 [9][10][11] - 公司通过与Norgene Pharmaceuticals的独家许可协议，将Pedmark在德国和英国商业化推出，近期苏格兰药品协会也接受了Pedmarkci在苏格兰的使用，公司还在推进日本的研究者发起的试验，预计2025年下半年公布结果，并可能评估Pedmark在日本的注册和合作或许可事宜 [12][13] - 公司未来将深化与关键客户的关系，扩大新老客户的产品采用率，并通过研究者赞助的试验寻求基于证据的数据生成 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AYA市场的兴趣和采用情况感到鼓舞，认为该市场潜力巨大，且报销情况良好 [9] - 公司对与Norgene的合作进展感到满意，期待随着季度推进提供更多销售里程碑的更新 [31][32] - 公司对全年净产品销售额增长有信心，预计下半年增长将更显著，目标是实现现金流盈亏平衡和GAAP EPS转正，内部认为达到850 - 900万美元的销售额即可实现这一目标 [46][47][48] 其他重要信息 - 公司认为目前提议的关税不会对其毛利率或整体财务业绩产生重大影响，因为Pedmark在美国制造 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AYA市场平均每位患者使用的药瓶数、完成全疗程的患者比例及对患者支持计划的影响 - 公司在AYA市场平均每位患者约使用30瓶药物，约50%的患者能完成全剂量治疗，公司正通过改进PhenicHERS项目提高患者依从性，该项目原主要针对大型机构的儿科使用，现需适应社区和家庭给药场景 [23][24] 问题2: PhenicHERS项目中提高患者依从性的关键能力 - 重新设计项目，专注于与合作伙伴在家庭环境中给药，确保给药过程顺利，同时加强对产品的教育、宣传，特别是给药方式、止吐药使用和适当补水等方面的指导 [26][28] 问题3: 运营费用趋势及与Norgene合作的进展和预期 - 运营费用在年初较高，随着时间推移会逐渐减少，特别是第三和第四季度；与Norgene的合作进展顺利，产品已在英国和德国推出，英国官方定价约比美国低10%，Norgene反馈了一些积极的参与和使用指标，公司期待在接近2025年底时提供销售里程碑的进展更新 [30][31][32] 问题4: 处方医生是否知道自己在分层算法中的位置以及不同层级是否有报销激励 - 公司通常不与提供者分享分层信息，但高处方医生能意识到自己的地位；不同层级在定价和报销方面没有差异，分层主要是为了让商业团队聚焦顶级客户，但公司会为各层级提供同等支持 [37][38][40] 问题5: 美国各地区是否都有一级账户覆盖 - 公司的商业团队正在美国各地部署，针对大型学术中心和大型社区中心进行分层和目标定位 [41] 问题6: 药房配方、复合成分与Pedmark的市场份额差异及教育推广的影响 - 公司医疗团队正在重新与过去因复合问题和报销问题而难以进入的机构进行沟通，希望通过提升医疗团队能力取得更多成功 [44] 问题7: 公司能否在当前运营费用水平或略低的情况下实现收支平衡和EPS转正 - 公司对连续两个季度的增长感到满意，目标是全年持续增长，下半年增长将更显著；内部认为达到850 - 900万美元的销售额可实现现金流盈亏平衡和GAAP EPS转正 [46][47][48] 问题8: 公司在AYA市场的初始切入点是NCI中心还是社区环境 - 公司在NCI中心和社区环境都有业务增长，两者在未来都将发挥关键作用，公司团队有能力针对学术和社区环境的顶级目标客户开展工作 [54][55] 问题9: 社区输液中心的营业时间是否对AYA市场构成挑战 - 公司通过改进PhenicHERS项目解决了这一问题，当输液中心无法提供服务时，公司可以通过家庭健康服务给药，目前已在AYA患者家庭中实现多次给药，公司对这一机会充满信心 [56][57] 问题10: 美国以外地区Pedmark的潜在市场机会及欧洲国家引入产品的节奏 - 欧洲的“五大”市场中，接下来重点关注西班牙、意大利和法国；德国和英国的产品推出仅在第一季度开始，第二季度将是全面推出的第一个完整季度，公司对合作团队充满信心，期待实现销售里程碑 [62][63][64] 问题11: 公司在肿瘤支持护理领域的战略机会及考虑时间 - 公司目前对组织的执行和结构感到满意，随着销售增长和财务状况改善，将继续关注肿瘤支持护理领域的协同机会，包括美国市场和日本潜在的合作机会 [66]

文章核心观点 2025年第一季度Fennec制药公司实现可持续增长，净产品销售额达880万美元，同比增长18%，这得益于公司精炼的销售策略和增强的患者支持服务，公司未来将继续深化客户关系、扩大产品覆盖范围以创造价值 [1][2][5] 分组1：业务亮点 - 关键PEDMARK账户增长：公司的细分模型和数据驱动目标列表提升了实地执行效果，在学术和社区医疗服务提供商中新增多个账户 [6] - 强化Fennec HEARS™和专业药房服务：新改进的患者支持计划推出，通过加强医疗服务提供者和患者服务、扩大支付方报销支持以及简化家庭护理资源获取，提供了更好的体验 [6] - PEDMARQSI在欧洲商业发布：2025年2月Norgine在德国商业推出PEDMARQSI，同年第一季度在英格兰和威尔士推出，5月苏格兰药品协会接受其在苏格兰使用 [6] 分组2：即将到来的事件 - 美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年会：公司将于2025年5月30日至6月3日在芝加哥参加ASCO年会，展位号为37119 [6] - 年度股东大会：公司邀请股东于2025年6月3日上午10点（美国东部时间）参加年度股东大会，可在纽约市麦迪逊大道455号的纽约乐天皇宫酒店现场参加，也可通过网络参加 [6] - 投资者会议：公司将参加2025年5月20日在纽约举行的HCW 3年度生物连接会议，以及5月28日在明尼阿波利斯举行的第22届年度克雷格 - 哈勒姆机构投资者会议 [6] 分组3：2025年第一季度财务结果 - 净产品销售：2025年第一季度公司净产品销售额约为880万美元，2024年第一季度为740万美元，增长归因于PEDMARK账户的增长，包括青少年和年轻成人（AYA）群体的新账户 [5][7] - 销售和营销费用：2025年第一季度为290万美元，2024年第四季度为390万美元，2024年第一季度为520万美元，同比下降主要是由于2024年欧洲商业化前费用的消除 [11] - 一般和行政（G&A）费用：2025年第一季度为610万美元，2024年第四季度为410万美元，2024年第一季度为590万美元，2025年第一季度环比增加主要是由于非现金股票薪酬 [11] - 现金状况：截至2025年3月31日，现金及现金等价物为2260万美元，截至2024年12月31日为2660万美元，第一季度现金减少主要是由于季节性支出模式 [11] 分组4：顺铂诱导耳毒性相关 - 顺铂和其他铂类化合物是治疗多种恶性肿瘤的重要化疗药物，但会导致永久性、不可逆的耳毒性，对儿童癌症幸存者尤其有害 [14] - 耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，许多受影响儿童需要终身使用助听器或人工耳蜗植入，且目前尚无预防耳毒性的既定药物 [15][18] 分组5：PEDMARK相关 - 产品介绍：PEDMARK是首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于降低顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法，适用于1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者，有单剂量、即用型小瓶静脉注射剂型 [16] - 临床研究：在两项开放标签、随机的3期临床试验（儿童肿瘤学组（COG）协议ACCL0431和SIOPEL 6）中证明了其疗效和安全性 [16] - 适用范围：用于降低1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者因顺铂治疗导致耳毒性的风险 [20] - 使用限制：顺铂输注超过6小时后使用，其安全性和有效性尚未确定，可能无法降低耳毒性风险 [21][22] - 重要安全信息：对硫代硫酸钠或其任何成分有严重超敏反应的患者禁用；临床试验中8% - 13%的患者出现超敏反应，需监测并及时处理；不用于1个月以下儿童或转移性癌症患儿；临床试验中12% - 26%的患者出现高钠血症，15% - 27%的患者出现低钾血症，需监测血清钠和钾水平 [23][24][26] 分组6：公司介绍 - Fennec制药公司是一家专注于开发和商业化PEDMARK以降低儿科患者铂诱导耳毒性风险的专业制药公司 [29] - PEDMARK于2022年9月获FDA批准，2023年6月获欧盟委员会批准，2023年10月获英国批准（品牌名为PEDMARQSI），在美国获得孤儿药独家经营权，在欧洲获得儿科使用营销授权 [29]

文章核心观点 - 芬内克制药公司将于2025年5月13日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务业绩，并于当天举行电话会议和网络直播讨论财务和业务成果 [1] 公司财务业绩公布安排 - 公司将于2025年5月13日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务结果 [1] - 管理层将于当天8:30 a.m. ET举行电话会议和网络直播讨论公司财务和业务成果 [1][2] 电话会议和网络直播详情 - 日期为2025年5月13日，时间为8:30 a.m. ET [2] - 网络直播链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/nb5vbq6o，参会链接为https://register-conf.media-server.com/register/BIbc2eaa3f157d4c6891b71246a83bdb02 [2] - 可登录www.fennecpharma.com的投资者与媒体板块下的新闻与活动/活动日历页面获取直播链接，需至少提前15分钟连接公司网站以确保有足够时间下载收听直播所需软件 [2] - 电话会议的网络直播回放将在www.fennecpharma.com上存档30天 [2] 公司简介 - 芬内克制药公司是一家专注于开发和商业化PEDMARK以降低儿科患者铂诱导耳毒性风险的专业制药公司 [3] - PEDMARK于2022年9月获得FDA批准，2023年6月获得欧盟委员会批准，2023年10月获得英国批准，在英国品牌名为PEDMARQSI [3] - PEDMARK在美国获得孤儿药独家经营权，PEDMARQSI在欧洲获得儿科使用营销授权，包括8年加2年的数据和市场保护 [3] 联系方式 - 投资者可联系首席财务官罗伯特·安德拉德，电话+1 919 - 246 - 5299 [4] - 企业和媒体可联系林赛·罗科，电话+1 862 - 596 - 1304，邮箱lrocco@elixirhealthpr.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 过去12个月公司收入增长约40%，2024年第四季度现金仅消耗约0.6百万美元 [28] - 2024年第四季度公司净产品销售额为7.9百万美元，季度增长率约为13%；2024财年公司净产品销售额为29.6百万美元，2023年为21.3百万美元 [28] - 2024年第四季度销售和营销费用为3.9百万美元，第三季度为4.6百万美元；2024财年销售和营销费用为18.4百万美元，2023财年为12.1百万美元，增长主要与增加的工资和额外的营销费用有关 [29] - 2024年第四季度G&A费用较第三季度减少2.9百万美元，主要由于非现金股权补偿和第三季度支付给前首席执行官的一次性遣散费；2024财年G&A费用较2023财年增加2.4百万美元，由于欧洲预商业化费用和与Norgine交易相关的费用 [30] - 2024年全年公司现金运营费用约为3300万美元，预计2025年全年现金运营费用与之相似 [30][31] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为26.6百万美元；2024年12月公司提前部分偿还了1300万美元的可转换债务，节省了约150万美元的未来年度利息支出并消除了潜在的稀释股份 [33] - 2024财年现金及现金等价物增加约1300万美元，主要由于Norgine交易的4300万美元前期收益、净产品收入抵消了运营费用和12月的1300万美元债务偿还 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 儿科业务持续增长，AYA业务是公司的重要机遇，但公司未提供两者具体贡献的明细 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国AYA市场每年约有20000名顺铂化疗患者，主要肿瘤类型为甲状腺、乳腺、生殖细胞和睾丸癌；市场由学术和社区中心共同构成，72个NCI指定学术中心发挥关键作用，其余患者在近4000个社区诊所接受治疗；该市场潜力大于儿科市场，且通过门诊报销有良好的报销情况 [11][12] - PEDMARQSI已在德国和英国商业推出，英国NICE公布的标价为8277英镑，德国目前公共价格超过每瓶10500欧元，最终价格预计在2025年底确定；这两个市场将为公司在2025年带来额外收入来源，有望在年底实现前两个销售、特许权使用费及相关里程碑 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括提高对未满足需求的认识、确立PEDMARK为CIO预防的标准治疗、促进其在肿瘤科医生之外的采用、确保产品的无缝访问以及激活患者和护理人员 [8][9] - 公司继续推进将PEDMARK纳入NCCN药物和生物制品纲要的工作，预计在2025年年中得到决定 [17][18] - 公司与Norgine签订独家许可协议在欧洲商业化PEDMARQSI，与Inpharmus合作在土耳其和海湾合作委员会国家分销PEDMARK [19][24] - 市场上存在复合STS产品作为竞争对手，主要在儿科环境中使用，公司在大型机构采用PEDMARK方面取得进展 [71][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司基础转型的开始，为PEDMARK战略奠定了基础，2025年有望实现下一阶段的增长 [7] - 公司对AYA市场的反应感到鼓舞，PEDMARK在该市场的主要学术中心获得认可，有望推动更广泛的市场接受 [12][13] - 公司预计2025年下半年净产品销售额将显著增长，随着各项基础支柱和举措的实施，将对PEDMARK的增长产生重大影响 [29] 其他重要信息 - PEDMARK被国家综合癌症网络（NCCN）推荐用于AYA人群，有2A级认可；截至2024年底，所有医学纲要均已收到公司的临床更新，AHFS已更新其内容以反映PEDMARK的标签 [15][16] - 日本的研究者发起试验STS - J01已完成入组，预计2025年秋季公布结果，之后可能评估PEDMARK在日本的注册、合作或许可事宜 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2024年第四季度儿科业务是否恢复环比增长，AYA业务在第四季度的贡献是多少 - 儿科业务持续增长，AYA业务是重要机遇，但公司不提供两者具体贡献的明细，增长来自两者 [38] 问题2: 2025年下半年的增长是否仅与NCCN纲要相关，对AYA业务在2025年的增长预期如何 - 公司认为AYA市场机会巨大，随着业务的发展和投入，预计2025年下半年将继续加速增长，第一季度已看到增长迹象并预计将持续 [41][43] 问题3: Norgine在欧洲的进展如何，与欧洲卓越中心建立了哪些关系，推广节奏和哪些国家可能贡献欧洲收入，AYA人群在欧洲是否会成为类似美国的收入驱动力 - PEDMARK已在英国和德国商业推出，这两个市场进展良好，公司将继续关注并更新更多国家的批准情况；在欧洲，产品目前批准用于1个月至17岁的局部非转移性实体瘤患者，Norgine将考虑AYA人群，但情况有所不同 [48][50] 问题4: 在美国，关于业务发展举措、潜在合作机会以及扩大在关键处方者面前的影响力有何更新 - 公司在AYA人群中的适应症和NCCN指南为业务扩展提供了机会，已与美国关键学术机构进行讨论，将继续关注并提供更新 [55] 问题5: PEDMARK在美国市场的竞争格局如何，价格情况如何，药物处方在SG&A方面的情况以及前首席执行官的支付是否会导致运营费用进一步下降 - SG&A方面，2024年因Norgine交易、欧洲预商业化费用和首席执行官遣散费增加了约800万美元，预计2025年总费用与2024年约3300万美元相同，主要是由于营销和意识支出以及人员增加；PEDMARK的成本因患者而异，批发收购成本为每瓶11000美元，报销情况良好 [63][69] 问题6: 竞争格局如何，其他竞争制剂情况以及市场份额分配 - 市场上复合STS产品仍存在，主要用于儿科环境，公司在大型机构采用PEDMARK方面取得进展，不提供竞争市场份额的明细 [71][72] 问题7: 是否会在所有希望扩展的适应症上进行临床试验 - 这是2025年正在进行的发展，公司将与机构进行讨论并更新相关信息 [75] 问题8: 在日本是否需要有数据才能获得合作伙伴，在获得数据之前是否有可能在合作方面取得进展 - 有数据更好，但公司已收到一些合作讨论，业务发展是一个长期过程，将持续到2025年获得最终数据 [85][86] 问题9: 如何在AYA细分市场的社区中心和72个主要中心之间优先分配商业努力 - 学术中心和社区中心的患者分布较为平衡，两者都很重要，社区中心医生对CIO替代方案的需求是一个机会 [88][90]