公司核心动态 - Medicus Pharma Ltd 宣布已为其子公司 Skinject 的 Doxorubicin Microneedle Array 提交了 FDA 局长国家优先审评券申请 用于非侵入性治疗皮肤基底细胞癌[1] - 公司认为其产品符合 CNPV 计划的所有标准 包括应对美国健康危机、提供创新疗法、满足未满足的公共卫生需求以及支持国内药品生产[3][4] - 公司首席执行官 Dr Raza Bokhari 强调 SkinJect 的 D-MNA 能显著扩大非黑色素瘤皮肤癌的治疗可及性 大幅降低医疗成本和手术依赖[5] 产品与技术优势 - SkinJect 是一种一次性可溶解微针阵列 可将局部治疗剂直接递送至病灶部位 贴片在给药后可生物降解 无需手术干预[8] - 该产品针对美国最常见的癌症——基底细胞癌 每年有超过500万新病例 当前标准疗法莫氏显微手术成本高、具有侵入性 对老年或体弱患者往往难以获得[6] - 产品为办公室内即可实施的治愈性替代方案 支持广泛的可及性并提高 affordability[6][8] 临床开发进展 - SKNJCT-003 二期临床研究正在美国9个临床中心进行 是一项双盲、安慰剂对照、三臂概念验证研究 于2024年8月开始随机化患者[10] - 2025年3月进行的中期分析显示临床清除率超过60% 该分析在目标60名患者中超过50%完成随机化后进行[11] - 2025年4月 IRB 批准将 SKNJCT-003 的参与者人数增加至90名 8月宣布已完成超过75%参与者的随机化[12] - 2025年9月公司在阿联酋启动 SKNJCT-004 临床研究 计划在6个中心随机化36名患者 Cleveland Clinic Abu Dhabi 为主要研究者[13] 监管与市场准入 - FDA 新推出的 CNPV 计划可将审评时间从约10-12个月缩短至1-2个月 采用基于团队的审评模式而非标准审评系统[2] - 2025年9月公司从FDA获得关于 SkinJect 开发的 Type C 会议积极反馈 表明公司可遵循505(b)(2)监管路径[14] - 2025年11月公司获得英国 MHRA、HRA 和 WREC 的完全监管和伦理批准 以扩大其正在进行的二期临床研究[15][32] 罕见病与战略合作 - SkinJect 满足罕见病考量 针对戈林综合征患者 该罕见遗传病全球发病率约为1/31000 患者一生中会发生数百个复发性BCC[9] - 2025年10月公司与戈林综合征联盟达成战略合作 共同向FDA申请扩展准入IND计划 为多发性、复发性或无法手术的BCC患者提供SkinJect[21][22] - 合作旨在建立扩展准入框架 收集真实世界安全性和耐受性数据 并将患者社区的见解整合到产品设计中[22][31] 管线拓展与业务发展 - 2025年8月公司完成对英国晚期临床阶段生物技术公司 Antev 的收购 获得其旗舰候选药物 Teverelix[19][26] - Teverelix 是一种长效GnRH拮抗剂 直接抑制性激素产生而无初始睾酮激增 可能降低心血管风险 剂型为微晶悬浮液 允许六周给药间隔[20][27] - 2025年8月公司与波士顿生物技术公司 Helix Nanotechnologies 签署不具约束力的谅解备忘录 探索共同开发耐热传染病疫苗[18][25]

FDA新优先审评计划 - NRx Pharmaceuticals宣布为其专利待决的无防腐剂氯胺酮静脉制剂NRX-100申请FDA局长国家优先审评券(CNPV)计划[1] - CNPV计划由FDA局长于2025年6月17日宣布，可将药物审评时间从10-12个月缩短至1-2个月，采用专家组集中审评模式替代传统分散审评[2] - 该计划首年将限量发放审评券，优先考虑符合美国国家健康优先事项的药物，包括治疗自杀性抑郁症和PTSD的致幻类药物[2][3] NRX-100的竞争优势 - NRX-100已获得FDA快速通道资格认定，满足CNPV计划所有标准，包括解决未满足的公共卫生需求、增加国内药品生产等[4][5][8] - 公司已完成化学制造与控制(CMC)部分提交并获FDA反馈，仅收到1份关于活性成分和标签的信息请求且已合规处理[6][7] - 产品采用创新美国本土高效生产技术，替代依赖进口的氯胺酮供应链，并加入防滥用设计[4] 市场潜力与战略布局 - 当前氯胺酮仿制药市场规模达7.5亿美元，预计2033年将增长至30-50亿美元[9] - 公司已提交简化新药申请(ANDA)，同时准备新药申请(NDA)将NRX-100适应症扩展至自杀性抑郁症治疗[7][11] - 通过公民请愿寻求撤回含防腐剂氯胺酮产品，其专利待决的无防腐剂制造工艺有望抢占市场份额[9] 研发管线与子公司协同 - NRx核心NMDA平台针对中枢神经系统疾病，主要开发产品NRX-101已获FDA突破性疗法认定，用于治疗耐药性双相抑郁症[10] - 子公司HOPE Therapeutics正在建立介入精神病学诊所网络，结合数字疗法平台提供氯胺酮及经颅磁刺激等治疗[12] - 公司维持2025年底前获得FDA审批的时间预期，CNPV申请与现有ANDA程序形成协同效应[7][9]