**行业与公司** - **公司**: Appellis Pharmaceuticals - **产品**: Empivalli (系统性pegceticoplan) - **适应症**: C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(ICMPGN) - **获批范围**: 12岁及以上患者，包括移植后C3G复发患者[4][5][15] **核心观点与论据** **1. 临床数据与疗效** - **关键指标**: - **蛋白尿减少68%**（vs 安慰剂，26周）[12] - **eGFR稳定**（延缓肾功能恶化）[13] - **70%患者C3沉积完全清除**（26周）[14] - **长期效果**: 52周治疗维持蛋白尿减少和肾功能稳定[14] - **患者依从性**: >90%[14] **2. 市场机会与商业化** - **患者规模**: 美国约5,000例（C3G和ICMPGN）[17][60] - **细分人群**: - 儿科患者（12岁及以上）[18] - 移植后C3G复发（占20%）[77] - **定价**: 年治疗费用约50.5万美元，净价中位数约15%折扣[19] - **商业化策略**: - 扩大肾病领域销售团队[20] - 重点覆盖60%患者集中的医疗机构[20] - 推动医保覆盖（基于PNH现有基础）[23] **3. 竞争与差异化** - **唯一C3靶向疗法**，覆盖Fabhalta未获批人群（儿科、移植后复发）[4][18] - **标签优势**: 三项疗效指标均纳入说明书[7][15] - **预期收入**: 2025年起显著贡献，逐步放量[18][19] **4. 研发管线扩展** - **推进注册试验**: 局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和移植肾功能延迟恢复(DGF)，计划年底启动[7][8] **其他重要细节** - **诊断挑战**: 部分患者未活检（保守估计5,000例）[60][113] - **医生教育**: 强调早期治疗以保护肾功能[95][116] - **医保覆盖**: 已与主要支付方沟通，需事前授权[53][55] - **专利保护**: 至2035年（含延期）[118] **潜在风险与挑战** - **市场渗透速度**: 超罕见病需逐步提升认知[18][134] - **竞争动态**: Novartis的Fabhalta覆盖部分重叠人群（约1,500-2,000例）[77] - **未获批人群**: 移植后ICMPGN需进一步数据支持[75][142] **问答环节重点** - **患者转化**: 同情用药/EAP患者将在数月内转为商业用药[30][93] - **医生反馈**: 更关注疗效而非给药方式[22][131] - **市场差异**: C3G与ICMPGN被视为疾病谱系，但治疗决策基于临床试验结果[40][41] --- **注**: 数据与观点均基于电话会议原文，未添加外部信息。