临床试验结果 - 公司公布BB-301 1b/2a期临床试验的积极中期结果 所有6名Cohort 1患者均达到正式统计学应答标准 应答率为100% [1] - 患者在接受BB-301治疗后表现出显著且持续的改善 包括吞咽困难症状负担减轻 吞咽后残留物积累减少 饮用固定体积液体所需时间缩短 以及吞咽时咽部闭合改善 [1] - 具体改善数据为：悉尼吞咽问卷得分下降328点 液体咽部最大收缩面积减少40% 所有稠度食物咽部最大收缩面积减少42% 液体总咽部残留减少45% 所有稠度食物总咽部残留减少49% 液体标准化残留比率量表得分下降69% 所有稠度食物标准化残留比率量表得分下降63% [6] 监管进展与公司计划 - 基于积极的中期数据 美国FDA已授予BB-301用于治疗伴有吞咽困难的眼咽肌营养不良症的快速通道资格 该疗法此前已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格认定 [1][4] - 2025年第四季度 Cohort 2的首位患者已成功接受BB-301治疗 公司计划在2026年与FDA会面 以确认BB-301的关键研究设计 [4] - 公司任命曾担任Intra-Cellular Therapies Inc董事长、首席执行官兼联合创始人的Sharon Mates博士为董事会成员 [4] 产品与平台技术 - BB-301是一种基于公司专有“沉默与替换”DNA导向RNA干扰平台的新型基因疗法 其机制是沉默致病的突变型PABPN1基因表达 同时提供功能性的替代蛋白 [8][9] - 该疗法针对影响97%眼咽肌营养不良症患者的进行性吞咽困难这一严重威胁生命的并发症 [2]

临床研究进展 - 公司计划公布其BB-301药物1b/2a期临床研究中第一队列6名接受治疗患者的更新数据[1] - 该研究旨在调查BB-301治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的效果[1] 公司技术平台 - 公司专注于基于专有“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台的基因药物研发[3] - 该平台将RNA干扰与基因疗法相结合，能在单次给药后持续沉默致病基因并同时递送野生型替代基因[3] - 公司正针对包括OPMD在内的慢性且危及生命的疾病开发基于此技术的疗法[3] 信息沟通安排 - 公司将于2025年11月3日美国东部时间上午8:00通过网络直播提供更新[2]

临床开发进展 - BB-301 Phase 1b/2a治疗研究队列1的中期临床研究结果预计在2025年第四季度公布[1] - BB-301 Phase 1b/2a治疗研究队列2的首位受试者入组预计在2025年第四季度开始[1] - 独立数据安全监测委员会在队列1第六位受试者完成28天随访后，正式建议研究继续推进受试者入组[3] - 公司对BB-301作为一种安全有效的疗法，用于改善诊断为OPMD伴吞咽困难患者的吞咽功能潜力保持强烈热情[2] 财务表现 - 截至2025年6月30日财年，公司总费用为4180万美元，较2024财年的2250万美元有所增加[5] - 研发费用为1830万美元，较2024财年的1560万美元增长，主要与BB-301的持续临床开发相关[5] - 一般及行政费用为2340万美元，较2024财年的700万美元增长，主要驱动因素为1450万美元的股份薪酬增加[6] - 2025财年运营亏损为3790万美元，2024财年为2180万美元[7] - 2025财年股东应占净亏损为3790万美元，基本和稀释后每股亏损为1.05美元，2024财年净亏损为2240万美元，每股亏损1.22美元[7] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及现金等价物9770万美元[7][9] 资产负债表关键数据 - 2025年6月30日总资产为9959.2万美元，2024年同期为5221万美元[9] - 2025年6月30日总负债为229.7万美元，2024年同期为496.2万美元[9] - 2025年6月30日股东权益为9729.5万美元，2024年同期为4724.8万美元[9] - 额外实收资本从2024年的23839.8万美元增加至2025年的32630.8万美元[9] 公司技术与产品平台 - 公司专注于基于其专有"沉默与替换"DNA导向RNA干扰平台的基因疗法开发[1][12] - BB-301是一种新型修饰的AAV9衣壳，表达一种独特的双功能构建体，促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两个小干扰RNA的共同表达[11] - "沉默与替换"机制旨在通过沉默突变体表达同时提供功能性替代蛋白来治疗OPMD[11][12] - 该平台将RNAi与基因疗法相结合，旨在单次给药后实现疾病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送[12]

文章核心观点 公司宣布独立数据安全监测委员会建议继续进行BB - 301的1b/2a期临床治疗研究受试者招募，预计2025年第四季度开始招募第二组受试者 [1][2][3] 临床研究进展 - 2025年4月队列1第六名也是最后一名受试者接受低剂量BB - 301治疗 [1][3] - 独立数据安全监测委员会完成对队列1全部六名受试者安全信息的全面审查，建议继续进行1b/2a期临床治疗研究的受试者招募 [1][2] - 基于积极建议，预计2025年第四季度开始招募队列2 [1][2][3] - 计划于2025年第四季度公布队列1受试者的更多临床研究更新 [3] BB - 301介绍 - 是一种新型修饰的AAV9衣壳，表达独特的单双功能构建体，促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两种小干扰RNA共表达 [4] - 其沉默和替换机制可通过阻止突变表达并提供功能性替代蛋白来治疗OPMD [4] 公司介绍 - 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的研发，总部位于加利福尼亚州海沃德 [5] - 拥有“沉默和替换”DNA定向RNA干扰平台，可同时实现致病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送 [5] - 正在开发基于该平台的疗法，用于治疗包括OPMD在内的慢性和危及生命的人类疾病 [5] 投资者关系 - 投资者关系联系人是Irina Koffler，来自LifeSci Advisors, LLC，联系电话(917) 734 - 7387，邮箱ikoffler@lifesciadvisors.com [9]