临床试验结果 - 公司公布BB-301 1b/2a期临床试验的积极中期结果 所有6名Cohort 1患者均达到正式统计学应答标准 应答率为100% [1] - 患者在接受BB-301治疗后表现出显著且持续的改善 包括吞咽困难症状负担减轻 吞咽后残留物积累减少 饮用固定体积液体所需时间缩短 以及吞咽时咽部闭合改善 [1] - 具体改善数据为：悉尼吞咽问卷得分下降328点 液体咽部最大收缩面积减少40% 所有稠度食物咽部最大收缩面积减少42% 液体总咽部残留减少45% 所有稠度食物总咽部残留减少49% 液体标准化残留比率量表得分下降69% 所有稠度食物标准化残留比率量表得分下降63% [6] 监管进展与公司计划 - 基于积极的中期数据 美国FDA已授予BB-301用于治疗伴有吞咽困难的眼咽肌营养不良症的快速通道资格 该疗法此前已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格认定 [1][4] - 2025年第四季度 Cohort 2的首位患者已成功接受BB-301治疗 公司计划在2026年与FDA会面 以确认BB-301的关键研究设计 [4] - 公司任命曾担任Intra-Cellular Therapies Inc董事长、首席执行官兼联合创始人的Sharon Mates博士为董事会成员 [4] 产品与平台技术 - BB-301是一种基于公司专有“沉默与替换”DNA导向RNA干扰平台的新型基因疗法 其机制是沉默致病的突变型PABPN1基因表达 同时提供功能性的替代蛋白 [8][9] - 该疗法针对影响97%眼咽肌营养不良症患者的进行性吞咽困难这一严重威胁生命的并发症 [2]

HAYWARD, Calif., Nov. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) (“Benitec” or the “Company”), a clinical-stage, gene therapy-focused, biotechnology company developing novel genetic medicines based on its proprietary “Silence and Replace” DNA-directed RNA interference (“ddRNAi”) platform, today announced that it will provide an update on the six treated patients from Cohort 1 of its Phase 1b/2a Clinical Study of BB-301 being investigated for the treatment of Oculopharyngeal Muscular ...

Interim Clinical Study Results for Cohort 1 of the BB-301 Phase 1b/2a Treatment Study Anticipated in Q4 2025 Enrollment of the First Subject into Cohort 2 of the BB-301 Phase 1b/2a Treatment Study Expected in Q4 2025 HAYWARD, Calif., Sept. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) (“Benitec” or “Company”), a clinical-stage, gene therapy-focused, biotechnology company developing novel genetic medicines based on its proprietary “Silence and Replace” DNA-directed RNA interference (“ddR ...

文章核心观点 公司宣布独立数据安全监测委员会建议继续进行BB - 301的1b/2a期临床治疗研究受试者招募，预计2025年第四季度开始招募第二组受试者 [1][2][3] 临床研究进展 - 2025年4月队列1第六名也是最后一名受试者接受低剂量BB - 301治疗 [1][3] - 独立数据安全监测委员会完成对队列1全部六名受试者安全信息的全面审查，建议继续进行1b/2a期临床治疗研究的受试者招募 [1][2] - 基于积极建议，预计2025年第四季度开始招募队列2 [1][2][3] - 计划于2025年第四季度公布队列1受试者的更多临床研究更新 [3] BB - 301介绍 - 是一种新型修饰的AAV9衣壳，表达独特的单双功能构建体，促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两种小干扰RNA共表达 [4] - 其沉默和替换机制可通过阻止突变表达并提供功能性替代蛋白来治疗OPMD [4] 公司介绍 - 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的研发，总部位于加利福尼亚州海沃德 [5] - 拥有“沉默和替换”DNA定向RNA干扰平台，可同时实现致病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送 [5] - 正在开发基于该平台的疗法，用于治疗包括OPMD在内的慢性和危及生命的人类疾病 [5] 投资者关系 - 投资者关系联系人是Irina Koffler，来自LifeSci Advisors, LLC，联系电话(917) 734 - 7387，邮箱ikoffler@lifesciadvisors.com [9]