业绩总结 - 公司在Fabry疾病的注册性STAAR研究中宣布了积极的顶线结果，所有给药患者在52周内的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95%置信区间：-0.153, 4.083）[38] - ST-920在52周内观察到的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年，FDA已同意将其作为加速审批路径下的中间临床终点[131] - 对于接受104周随访的19名患者，平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年，95%置信区间为-0.106至3.601[131] 用户数据 - 在Fabry疾病的关键次要终点也显示出积极结果，患者在治疗后表现出其他临床益处[38] - FOS-MSSI年龄调整评分和SF-36生活质量评分均显示出统计学和临床显著改善，包括角色-身体 +14.8（95% CI: 7.3, 22.4, p=0.0003）[131] - 患者在胃肠症状评分量表（GSRS）上也观察到统计学显著改善[131] 未来展望 - 预计2026年第一季度将提交生物制剂许可申请(BLA)，较预期提前三年[27] - 预计2026年第四季度将公布iSFN的初步疗效数据[16] - 公司预计在2025年秋季为ST-503的首位患者进行给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[38] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准载体AAV9的转基因表达能力[24] - ST-503针对特发性小纤维神经病的临床试验预计在2025年秋季开始患者给药[16] - ST-506针对朊病毒疾病的临床试验申请预计在2026年中期提交[19] 市场扩张和并购 - STAC-BBB的合作协议已与Genentech、Astellas和Lilly达成，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[25] - 公司正在进行Fabry疾病商业化合作伙伴的谈判，以确保足够的资金支持临床数据的读取[27] 财务状况 - 公司通过承销的注册股票发行筹集了约2100万美元的净收益[34] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物约为3830万美元，预计足以支持公司运营至2025年第四季度[34] - 2025年非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] 负面信息 - ST-506在两种剂量水平下均未发现不良安全性结果，3E+13和1E+14 vg/kg的剂量在28天后进行评估[92] - 大多数不良事件为1-2级，显示出ST-920的安全性和耐受性良好[131]

核心观点 - 公司宣布法布里病基因疗法ST-920注册性STAAR研究达到主要终点 年化eGFR斜率呈现正值 FDA同意以此作为加速批准路径的主要依据[1][6] - 神经病理性疼痛药物ST-503完成首个临床中心启动 预计2025年秋季完成首例患者给药 2026年底获得初步疗效数据[2][9] - 2025年第二季度营收同比增长1800万美元至1830万美元 主要得益于与礼来公司签订的衣壳许可协议预付款[8][25] - 现金及等价物截至2025年6月30日为3830万美元 预计可维持运营至2025年第四季度[12] 法布里病项目进展 - ST-920单次给药后52周观察到年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）涉及全部32名患者[6] - 完成104周随访的19名患者显示年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[6] - α-半乳糖苷酶A活性表达持续提升达4.5年 血浆lyso-Gb3水平在停止酶替代疗法后保持稳定[6] - 患者报告临床获益包括疼痛药物使用减少 出汗功能恢复 生活质量评分（SF-36）较基线显著改善[6] - 计划2026年第一季度提交生物制剂许可申请（BLA）[6] 神经学管线进展 - 慢性神经病理性疼痛项目ST-503已选定9个临床中心 首例患者预计2025年秋季给药[9] - 朊病毒病项目ST-506与英国药监局MHRA达成非临床安全研究及临床设计共识[2][9] - ST-506在疾病小鼠模型中观察到显著生存期延长 计划2026年中期提交临床试验申请[9] 财务数据 - 2025年第二季度净亏损2000万美元 较2024年同期的3610万美元收窄44.5%[7][26] - 研发费用2710万美元 同比增长12% 主要因法布里病项目BLA准备活动增加[8][11] - 行政管理费用910万美元 同比下降24% 源于业务重组及人员优化[8][11] - 非GAAP运营费用3300万美元 较2024年同期的3190万美元增长3.4%[10] - 维持2025年财务指引 GAAP运营费用预计1.35-1.55亿美元 非GAAP运营费用预计1.25-1.45亿美元[13][14] 现金状况与融资活动 - 通过注册股权融资获得净收益约2100万美元[5] - 截至2025年6月30日现金及等价物为3830万美元 较2024年末的4190万美元下降8.3%[12][27] - 公司表示现有资金可支撑运营至2025年第四季度[12] 学术会议参与计划 - 计划于2025年9月2-6日在日本京都国际先天性代谢异常大会（ICIEM2025）展示临床数据[9] - 拟于2025年9月4-6日在德国柏林国际神经病理性疼痛大会公布非临床数据更新[9] - 已安排参加2025年9月3-5日Cantor全球医疗会议及富国银行医疗会议[18]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [17] - 公司今日宣布的股权融资所得款项预计将使公司资金维持到今年第三季度后期 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布签订第三份Stack BBB衣壳许可协议，与礼来达成合作，授予其该衣壳在多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点的全球独家许可，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格获得最高14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [6][7] 神经学管线项目 - ST - 503正为一项一期二期研究做准备，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [8] - ST - 506正在推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [9] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周的随访，截至该52周里程碑日期收集的临床数据初步分析显示，平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [10] - 公司认为有望最早于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），从而使ST920最早于该年下半年获批并商业化 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [15] - 近期通过股权融资解决短期资金需求，以争取时间确保达成法布里病商业化合作，为神经学项目提供资金 [16] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为美国食品药品监督管理局（FDA）在与公司的互动中表现积极，未发现其对公司法布里病项目的态度有变化 [32][33] - 公司认为药品定价讨论尚需时日，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司计划在顶级eGFR数据中展示哪些内容，是否会进行NHS分析，统计计划和p值阈值如何 - 公司将在顶级数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；关于统计分析暂不评论，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][24][26] 问题2: 公司在敲定潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，这些讨论情况如何 - 公司无法透露具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，FDA的B类会议为CMC提供了清晰路径，对合作讨论有帮助 [27] 问题3: 鉴于宏观环境和FDA的变化，法布里病和血友病A项目合作对话的节奏是否改变，细胞和基因疗法是否面临额外压力 - 公司认为与FDA的互动积极，未发现其对法布里病项目的态度有变化，也未看到对项目有任何影响 [32][33] 问题4: 鉴于当前政府对药品定价的关注，这将如何影响美国和美国以外地区基因疗法的采用和定价 - 公司认为药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问题5: 在法布里病常规路径中，是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用52周eGFR数据作为BLA的数据基础；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前宣布eGFR斜率为正 [37][38][44] 问题6: 法布里病项目中，原本接受酶替代疗法（ERT）的患者是否仍未接受ERT，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义 - 32名患者中有18名原本接受ERT的患者仍未接受ERT；公司暂不评论eGFR斜率相关问题，但强调平均eGFR斜率为正，且会将所有患者数据用于BLA提交和统计分析 [47][48][49][52] 问题7: 公司的SPECT BVB衣壳是否会有类似的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理，即不使用预防性类固醇 - 公司只能对自身衣壳的有效性发表评论，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；Stack BBB在猴子实验中效果良好，建议关注在ASGCT的相关展示 [57][59] 问题8: 公司在ASGCT的展示将呈现哪些内容 - 公司将展示在疾病小鼠模型中的治疗证明，以及在小鼠和非人灵长类动物模型中对朊蛋白表达的持续全脑抑制，支持其作为朊病毒疾病一次性治疗方法的潜力 [60]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [16] - 公司今日宣布股权融资定价，预计所得款项将使资金可维持至今年第三季度末 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布与礼来达成第三份衣壳许可协议，授予礼来全球独家许可，使用Stack BBB用于多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格在所有五个潜在疾病靶点上获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [5] 神经学管线项目 - ST - 503：本季度继续推进临床研究准备工作，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [6] - ST - 506：继续推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [7][8] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周随访，初步分析显示所有32名给药患者的平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [9] - 4月公司与FDA举行了富有成效的B类会议，明确了化学、制造和控制（CMC）路径，有望最早在2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），并于当年下半年获批和商业化推出ST920 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [13] - 近期进行股权融资以满足短期融资需求，为确保法布里病商业化合作争取时间，长期将通过与法布里病项目的商业伙伴合作，为神经学使命提供资金 [15] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司今年以来的进展感到满意，认为签署的第三份StackBVB许可协议巩固了公司作为嗜神经衣壳合作首选的地位，法布里病项目取得了重大临床和CMC风险降低里程碑 [17] - 公司将继续专注解决长期资金需求，推进法布里病项目合作，为有前景的神经学基因组医学管线提供可持续的长期资金 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于法布里病项目，计划在顶线eGFR数据中展示哪些内容，是否计划展示NHS分析及相关统计计划和p值阈值 - 公司将在顶线数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；目前不评论统计分析相关内容，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][25] 问题2：在确保潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，能透露哪些关于正在进行的讨论的信息 - 公司无法评论具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，B类会议为CMC提供了清晰路径，对所有合作伙伴都有帮助 [26] 问题3：法布里病和血友病A项目的合作对话节奏是否因FDA的宏观环境变化而改变，是否感受到细胞和基因疗法的额外压力 - 公司与FDA的互动未显示出对法布里病项目看法的改变，从辉瑞在血液学方面的互动来看也是积极的，未看到任何变化影响公司项目 [31][32][33] 问题4：当前政府对药品定价的担忧将如何影响美国和美国以外地区的基因疗法的采用和定价 - 药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业在美国很重要，Bio将与政府进行详细且富有成效的对话以找到解决方案 [34] 问题5：法布里病常规路径是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用一期二期研究中所有患者群体的52周eGFR数据进行提交；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前已宣布eGFR斜率为正 [38][43] 问题6：法布里病项目中，原本接受ERT治疗的患者是否仍未接受ERT治疗，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义，BLA提交的统计分析计划将使用哪些患者数据 - 32名患者中有18名原本接受ERT治疗的患者仍未接受ERT治疗；目前不评论eGFR斜率的阈值和统计学意义；BLA提交将使用所有32名患者一年的数据和19名患者两年的数据 [46][48][52] 问题7：StackDBB衣壳是否会有类似同源医学的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理（无预防性类固醇） - 公司只能评论自身衣壳的有效性，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；对Stack BBB的有效性感到满意，建议关注在ASGCT的展示 [58]