市场机会 - 成人急性肾损伤市场的美国年市场机会约为45亿美元，而儿童急性肾损伤市场约为1亿美元，成人市场机会是儿童市场的50倍[24] - 成人急性肾损伤的总患者市场约为21万人，而儿童急性肾损伤的总患者市场约为4000人[24] - QUELIMMUNE在美国每年可为超过20万例成人急性肾损伤（AKI）患者提供解决方案，相关住院费用高达240亿美元[58] 临床数据 - QUELIMMUNE在60天时的生存率为77%，而标准治疗的生存率为50%[42] - QUELIMMUNE在60天时无透析依赖的比例为100%，而标准治疗的透析依赖率为10%到30%[42] - SCD治疗在157名患者中未出现设备相关感染、免疫抑制或严重不良事件[49] - SCD治疗在儿童急性肾损伤患者中，整体急性肾损伤发生率为27%[40] - SCD治疗的临床数据表明，87.5%的儿童患者在60天时恢复正常肾功能[45] - SCD治疗在成人和儿童急性肾损伤研究中的结果一致，显示出良好的安全性和有效性[44] 经济效益 - QUELIMMUNE的住院成本模型显示，KID数据库的中位住院费用为457,092美元，ppCRRT组为389,451美元，SCD-PED组为320,304美元[55] - QUELIMMUNE的使用预计每次住院可节省69,146美元[55] - QUELIMMUNE的预计住院费用（调整至2024年4月的美元）为457,092美元，389,451美元和320,304美元，显示出显著的经济负担减少[55] 监管与认证 - SCD技术平台在美国已获得FDA突破性设备认证，以加速潜在批准[20] - QUELIMMUNE的FDA批准将使成人AKI患者的市场规模是儿童患者的50倍[70] - QUELIMMUNE的FDA突破性设备认证将推动未来的FDA批准[72] 研发与专利 - QUELIMMUNE的临床试验已在16个医疗机构激活，至今已招募100名受试者，完成50%的目标[66] - QUELIMMUNE的CMS覆盖将降低成人急性肾损伤试验的成本，促进试验的激活和招募[66] - QUELIMMUNE的SCD平台在美国和国外已获得40项专利[72] 市场扩张 - SCD平台在美国有220家儿童医院，预计可治疗约4000名儿童急性肾损伤患者[53] - 成人AKI患者在重症监护室中需要肾脏替代治疗的死亡率超过50%[59]

文章核心观点 - 公司将在2025年心律协会年会上举办卫星研讨会介绍AVIM疗法进展，该疗法获FDA突破性设备认定，公司正与美敦力合作开展BACKBEAT全球关键研究 [1][2] 公司动态 - 公司将在2025年4月24 - 27日于加州圣地亚哥举行的心律协会年会上举办行业赞助卫星研讨会，介绍公司房室间期调制（AVIM）疗法项目的最新进展 [1] - 公司与美敦力合作，目前正在招募BACKBEAT全球关键研究，这是一项研究性设备豁免（IDE）研究，评估AVIM疗法对使用抗高血压药物后仍患有难治性高血压且装有双腔起搏器患者的治疗效果 [2] - 公司是一家生物医学创新公司，通过与领先医疗设备公司建立风险回报共享伙伴关系，加速高影响力技术推向患者，其主要候选产品是用于治疗高血压的AVIM疗法，还在开发用于治疗动脉粥样硬化性动脉疾病的Virtue®西罗莫司血管灌注™球囊（SAB） [7] 疗法相关 - AVIM疗法是一种与标准双腔起搏器兼容的研究性疗法，旨在大幅且持续降低血压，MODERATO II试验显示，与对照患者相比，接受AVIM疗法的患者在六个月时24小时动态收缩压（aSBP）净降低8.1 mmHg，办公室收缩压（oSBP）净降低12.3 mmHg，还能改善心脏功能和血液动力学 [9] - FDA授予AVIM疗法突破性设备认定（BDD），用于使用传导系统起搏输送AVIM疗法的植入式系统（即起搏器），以降低10年动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险增加、左心室收缩功能保留且患有难治性高血压的患者的血压，公司估计美国有超过770万患者符合该BDD标准 [2] 研讨会信息 - 研讨会标题为“心脏起搏的未来：释放房室间期调制（AVIM）疗法的潜力”，于2025年4月25日上午6:45 - 8:00 PT在圣地亚哥湾希尔顿酒店靛蓝宴会厅CG举行 [3] - 演讲主题和演讲者包括：“心脏起搏的未来：心血管风险增加患者的高血压未满足需求及支持AVIM疗法作用机制的证据”由西奈山医院的Vivek Reddy医学博士演讲；“AVIM疗法对高血压的影响：MODERATO I & II研究结果”由吕贝克大学心脏中心的Karl - Heinz Kuck教授演讲；“AVIM疗法对舒张功能障碍的影响：MODERATO II研究结果”由杜克大学的Marat Fudim医学博士演讲；“BACKBEAT全球关键研究的原理和设计”由库珀大学医院的Andrea Russo医学博士演讲 [5][6] FDA突破性设备计划 - FDA突破性设备计划于2015年设立，旨在加速可能为危及生命或不可逆转的衰弱性疾病提供更有效治疗或诊断的医疗设备的开发、审查和潜在市场准入，该认定为制造商提供优先FDA审查以及与机构专家的早期、频繁互动，还可能支持简化报销途径 [10]