公司活动安排 - 公司将于2025年9月16日举办FTI临床前项目评审虚拟活动 重点探讨FTI与酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)、RAS抑制剂和PI3Kα抑制剂的协同组合数据 [1][2] - 公司将于2025年10月18日举办ESMO大会临床数据专题讨论会 首次公布下一代FTI药物KO-2806的临床数据 [1][3] 研发管线进展 - FTI项目通过靶向癌症信号通路解决实体瘤和血液恶性肿瘤的未满足医疗需求 [1] - KO-2806与卡博替尼(cabozantinib)联合治疗肾细胞癌的FIT-001一期试验初步结果将在ESMO大会以2604P编号发布 [4] - KO-2806单药治疗晚期实体瘤的一期研究数据将在ESMO大会以981P编号发布 [4] - Tipifarnib与alpelisib联合治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌的KURRENT-HN一期结果将在ESMO大会以1349P编号发布 [4] 数据披露计划 - 所有ESMO大会海报将于2025年10月18日太平洋时间上午12:05（东部时间上午3:05）在公司网站"Pipeline/Posters and Presentations"栏目公开 [4] - 活动实况及回放均可通过公司投资者关系栏目获取 [4] 公司战略定位 - 公司专注于开发靶向癌症信号通路的小分子药物 主要针对高需求血液恶性肿瘤和实体瘤领域 [5] - 核心管线包括ziftomenib（menin抑制剂）和法尼基转移酶抑制剂(FTI)两大技术平台 [5][6] - 研发策略着重解决实体瘤治疗中的先天性与适应性耐药机制 [6]

市场机会与产品研发 - 每年在美国新诊断的急性髓性白血病(AML)病例约为22,000例[73] - Ziftomenib的市场机会预计超过每年70亿美元[73] - Ziftomenib的定价预计为每月36,000至40,000美元[73] - Ziftomenib靶向menin通路，约35-40%的AML由NPM1突变或KMT2A重排驱动[22] - Kura Oncology的KOMET-001研究在复发/难治性NPM1-m AML中取得积极的顶线结果，预计优先审查和PDUFA行动日期为2025年11月30日[77] - KOMET-017试验预计在2025年下半年启动，涉及NPM1-m和KMT2A-r的1L AML[63] 临床试验结果 - Ziftomenib与标准7+3化疗联合使用的最新更新显示，推荐的2期剂量(RP2D)为600 mg每日一次[32] - NPM1-m组的完全缓解率（CRc）为93%（41/44），KMT2A-r组为89%（24/27），所有患者的CRc为92%（65/71）[43] - NPM1-m组中96%（47/49）患者存活并继续参与研究，KMT2A-r组中88%（29/33）患者存活并继续参与研究[50][54] - NPM1-m组的中位完全缓解持续时间未达到，KMT2A-r组为25.6周（95% CI 8.3–不可估计）[50][54] - NPM1-m组的完全缓解中微小残留病（MRD）阴性率为68%（26/38），KMT2A-r组为83%（15/18）[43] - NPM1-m组的中位时间到达CR MRD阴性为4.7周，KMT2A-r组为4.1周[43] 安全性与耐受性 - Ziftomenib的安全性与以往报告一致，未观察到额外的骨髓抑制[56] - 所有患者中，94%（77/82）报告至少有一种不良事件（TEAE），其中53%（26/49）为发热性中性粒细胞减少症[40] - 35%的患者（29/82）出现了3级及以上的Ziftomenib相关不良事件，最常见的为发热性中性粒细胞减少症和血小板减少症，各占15%[42] - Ziftomenib的安全性和耐受性优于其他治疗，缺乏QTc延长和CYP3A4药物相互作用[70] 财务状况 - Kura Oncology的现金、现金等价物和短期投资截至2025年3月31日为7.032亿美元[81] - Kura预计通过合作和现金余额支持Ziftomenib在前线组合中的潜在商业化[82] 未来展望 - Ziftomenib在新诊断的NPM1-m和KMT2A-r急性髓性白血病(AML)的市场机会预计超过每年70亿美元[73] - 达到第一次完全缓解(CR)的患者中，约70%将在3年内复发[16] - AML的5年生存率为33%，65岁及以上患者的生存率低至8.6%[17]