– KOMET-001 in R/R NPM1-m AML met its primary endpoint with ziftomenib monotherapy demonstrating significant clinical benefit and deep responses – – Consistent activity across pre-specified subgroups, regardless of prior HSCT, prior venetoclax, lines of therapy, or FLT3/IDH co-mutations – – Favorable safety and tolerability profile, including a lack of clinically significant QTc prolongation or myelosuppression – – Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date for FDA Priority Review of ziftomen ...

SAN DIEGO, Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today announced that management is scheduled to participate in the following investor conference. UBS Virtual Oncology DayWednesday, October 1, 20252:30 p.m. ET / 11:30 a.m. PT A live audio webcast will be available in the Investors section of Kura’s website at https://kuraoncology.com/, with an arc ...

核心观点 - 公司展示其新一代法尼基转移酶抑制剂KO-2806（darlifarnib）与PI3Kα抑制剂、KRAS抑制剂及抗血管生成酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）联用的潜力 旨在解决肿瘤治疗中的耐药性问题[1][2][4] - 临床前数据表明KO-2806通过抑制mTOR信号通路增强联合疗法的抗肿瘤活性 覆盖非小细胞肺癌、结直肠癌、肾细胞癌及神经内分泌肿瘤等多种适应症[1][4] - 公司计划在2025年10月ESMO大会上公布初步临床数据 并预计KO-2806组合疗法每年可能覆盖美国超过20万例患者[1][4][5] 临床前研究结果 - KO-2806作为新一代FTI 在临床前模型中显示出优于第一代候选药物的效力、药代动力学和理化特性[4] - 在基因定义的体内肿瘤模型中 FTIs能有效抑制mTOR信号通路 与抗血管生成TKIs、PI3Kα抑制剂及KRAS抑制剂联用时增强抗肿瘤活性[4] - 在非小细胞肺癌和结直肠癌的临床前复发模型中 KO-2806使肿瘤对突变选择性或泛KRAS抑制剂重新敏感[4] - 多靶向疗法类别的临床前结果显示出广泛的机制重叠 表明KO-2806具有跨类别应用的潜力[4] 临床开发计划 - 公司将于2025年10月ESMO大会上进行三项FTI临床数据展示 包括试验原理、设计和目标[4] - 第二次分析师/投资者活动定于2025年10月18日太平洋时间上午10:30举行 重点讨论ESMO大会的临床数据[5] - KO-2806与标准治疗药物（如cabozantinib）联用 针对肾细胞癌和神经内分泌肿瘤的治疗缺口[4] 市场潜力 - KO-2806组合疗法预计每年可覆盖美国超过20万例患者 适应症包括KRAS和PI3Kα突变癌症（如非小细胞肺癌、结直肠癌、乳腺癌）[4]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月16日举办FTI临床前项目评审虚拟活动 重点探讨FTI与酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)、RAS抑制剂和PI3Kα抑制剂的协同组合数据 [1][2] - 公司将于2025年10月18日举办ESMO大会临床数据专题讨论会 首次公布下一代FTI药物KO-2806的临床数据 [1][3] 研发管线进展 - FTI项目通过靶向癌症信号通路解决实体瘤和血液恶性肿瘤的未满足医疗需求 [1] - KO-2806与卡博替尼(cabozantinib)联合治疗肾细胞癌的FIT-001一期试验初步结果将在ESMO大会以2604P编号发布 [4] - KO-2806单药治疗晚期实体瘤的一期研究数据将在ESMO大会以981P编号发布 [4] - Tipifarnib与alpelisib联合治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌的KURRENT-HN一期结果将在ESMO大会以1349P编号发布 [4] 数据披露计划 - 所有ESMO大会海报将于2025年10月18日太平洋时间上午12:05（东部时间上午3:05）在公司网站"Pipeline/Posters and Presentations"栏目公开 [4] - 活动实况及回放均可通过公司投资者关系栏目获取 [4] 公司战略定位 - 公司专注于开发靶向癌症信号通路的小分子药物 主要针对高需求血液恶性肿瘤和实体瘤领域 [5] - 核心管线包括ziftomenib（menin抑制剂）和法尼基转移酶抑制剂(FTI)两大技术平台 [5][6] - 研发策略着重解决实体瘤治疗中的先天性与适应性耐药机制 [6]

市场机会与产品研发 - 每年在美国新诊断的急性髓性白血病(AML)病例约为22,000例[73] - Ziftomenib的市场机会预计超过每年70亿美元[73] - Ziftomenib的定价预计为每月36,000至40,000美元[73] - Ziftomenib靶向menin通路，约35-40%的AML由NPM1突变或KMT2A重排驱动[22] - Kura Oncology的KOMET-001研究在复发/难治性NPM1-m AML中取得积极的顶线结果，预计优先审查和PDUFA行动日期为2025年11月30日[77] - KOMET-017试验预计在2025年下半年启动，涉及NPM1-m和KMT2A-r的1L AML[63] 临床试验结果 - Ziftomenib与标准7+3化疗联合使用的最新更新显示，推荐的2期剂量(RP2D)为600 mg每日一次[32] - NPM1-m组的完全缓解率（CRc）为93%（41/44），KMT2A-r组为89%（24/27），所有患者的CRc为92%（65/71）[43] - NPM1-m组中96%（47/49）患者存活并继续参与研究，KMT2A-r组中88%（29/33）患者存活并继续参与研究[50][54] - NPM1-m组的中位完全缓解持续时间未达到，KMT2A-r组为25.6周（95% CI 8.3–不可估计）[50][54] - NPM1-m组的完全缓解中微小残留病（MRD）阴性率为68%（26/38），KMT2A-r组为83%（15/18）[43] - NPM1-m组的中位时间到达CR MRD阴性为4.7周，KMT2A-r组为4.1周[43] 安全性与耐受性 - Ziftomenib的安全性与以往报告一致，未观察到额外的骨髓抑制[56] - 所有患者中，94%（77/82）报告至少有一种不良事件（TEAE），其中53%（26/49）为发热性中性粒细胞减少症[40] - 35%的患者（29/82）出现了3级及以上的Ziftomenib相关不良事件，最常见的为发热性中性粒细胞减少症和血小板减少症，各占15%[42] - Ziftomenib的安全性和耐受性优于其他治疗，缺乏QTc延长和CYP3A4药物相互作用[70] 财务状况 - Kura Oncology的现金、现金等价物和短期投资截至2025年3月31日为7.032亿美元[81] - Kura预计通过合作和现金余额支持Ziftomenib在前线组合中的潜在商业化[82] 未来展望 - Ziftomenib在新诊断的NPM1-m和KMT2A-r急性髓性白血病(AML)的市场机会预计超过每年70亿美元[73] - 达到第一次完全缓解(CR)的患者中，约70%将在3年内复发[16] - AML的5年生存率为33%，65岁及以上患者的生存率低至8.6%[17]

核心观点 - ziftomenib联合7+3化疗在初诊NPM1突变和KMT2A重排AML患者中展现出显著临床活性 其中NPM1-m患者的CRc率为93%(41/44) KMT2A-r患者为89%(24/27) [1] - 71%(24/34)NPM1-m和88%(14/16)KMT2A-r缓解患者达到MRD阴性 中位MRD转阴时间分别为4.7周和4.4周 [1][2] - 96%(47/49)NPM1-m和88%(29/33)KMT2A-r患者存活并持续参与研究 [1][3] - 安全性良好 未观察到剂量限制性毒性或额外骨髓抑制 主要≥3级治疗相关不良事件为发热性中性粒细胞减少(15%)和血小板减少(15%) [4] 临床试验数据 - KOMET-007研究显示 71例可评估患者中92%(65/71)达到CRc 80%(57/71)达到CR [2] - NPM1-m患者中位随访24.9周(4.3-47.1) KMT2A-r患者15.7周(1.1-40.3) 两组中位OS均未达到 [3] - 仅报告1例分化综合征(KMT2A-r)和2例QTc延长(与合并用药相关) 均通过方案措施控制 [4] 研发进展 - KOMET-017-IC和NIC两项III期随机研究预计2025年下半年启动 将评估ziftomenib联合标准疗法在新诊患者中的效果 [1][5] - KOMET-001注册研究已完成入组 FDA已接受ziftomenib治疗R/R NPM1-m AML的NDA申请 PDUFA目标日期为2025年11月30日 [7] - 公司将于2025年6月18日举办投资者会议讨论ziftomenib整体开发计划 [1][6] 公司背景 - Kura Oncology专注于癌症精准治疗 ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定的menin抑制剂 [7] - 2024年11月与Kyowa Kirin达成全球合作 共同开发ziftomenib用于AML及其他血液恶性肿瘤 [7] - Kyowa Kirin是日本专业制药企业 在血液肿瘤领域有70余年创新经验 [9]

股价表现与催化剂 - Kura Oncology(KURA)股价过去一周上涨15.5%，同期行业指数下跌0.1% [1] - 股价上涨主要受FDA接受ziftomenib新药申请(NDA)驱动，该申请寻求完全批准用于治疗NPM1突变型复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML) [1][4] - FDA授予优先审评资格，预计最终决定日期为2025年11月30日 [1] 核心产品ziftomenib进展 - 若获批将成为首个治疗R/R NPM1突变型AML的menin抑制剂 [2] - NDA基于II期KOMET-001研究数据：达到完全缓解(CR)及CR伴部分血液学恢复的主要终点，结果具有统计学显著性 [7] - 已获得FDA突破性疗法、快速通道和孤儿药资格认定 [9] - 2024年11月与日本协和麒麟达成合作协议，共同开发ziftomenib用于AML及其他血液恶性肿瘤 [6] - NDA提交触发4500万美元里程碑付款 [8][9] 其他适应症与联合疗法 - 正在早期研究中开发ziftomenib联合伊马替尼治疗伊马替尼失败的晚期胃肠道间质瘤 [10] - 新一代法尼基转移酶抑制剂(FTI)KO-2806正在早期研究中开发，包括单药及联合疗法用于多种实体瘤 [11] - 另一FTI药物tipifarnib联合alpelisib的I/II期研究针对PIK3CA依赖性头颈鳞癌患者 [11] 研发管线时间节点 - ziftomenib相关临床里程碑数据预计2025年下半年公布 [12] - KO-2806和tipifarnib组合疗法的研究数据也计划在2025年公布 [11] 行业比较数据 - Amarin(AMRN)2025年每股亏损预估从5美元收窄至2.78美元，2026年从3.87美元收窄至2.04美元，年内股价上涨22.2% [14] - Lexicon(LXRX)2025年每股亏损预估从0.37美元收窄至0.32美元，2026年从0.35美元收窄至0.31美元，年内股价下跌2.9% [15] - Chemomab(CMMB)2025年每股亏损预估从0.70美元收窄至0.60美元，2026年从0.80美元收窄至0.70美元，年内股价下跌27.9% [16]

文章核心观点 Kura Oncology和Kyowa Kirin公布ziftomenib在复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病（R/R NPM1 - m AML）患者的KOMET - 001 2期试验积极关键结果，该药物有望成为每日一次口服的menin抑制剂获批用于治疗此类患者，公司将推动其尽快上市 [1][2][7] 试验基本信息 - KOMET - 001 2期试验人群包括92名R/R NPM1 - m AML成年患者，中位年龄69岁（范围33 - 84岁），患者既往治疗程度重，33%接受过三线或以上治疗，59%曾接受维奈克拉治疗 [2] - 安全性人群包括KOMET - 001试验1b期和2期合并的112名R/R NPM1 - m AML成年患者 [5] 疗效结果 - R/R NPM1 - m AML患者在KOMET - 001试验2期部分的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（21/92），其中13人CR，8人CRh；CR/CRh反应的中位持续时间为3.7个月，受限平均反应持续时间为4.3个月；在达到CR/CRh的21名患者中，19人评估了微小残留病（MRD）状态，63%（12/19）的患者MRD阴性 [3] - 无论是否有过造血干细胞移植（HSCT）、维奈克拉治疗或FLT3/IDH共突变，预定义亚组的CR/CRh率相当；输血转化率为21%（17/82），维持输血独立性率为20%（2/10）；反应者中位总生存期（OS）为16.4个月，无反应者为3.5个月 [4] 安全性结果 - ziftomenib在该人群中的安全性与既往报告数据一致，3%的患者因治疗相关不良事件（TRAEs）停药；发生率超过10%的3级及以上TRAEs仅为分化综合征（DS），发生率13%，无4/5级治疗相关DS [5] - 虽有3例患者经研究者评估报告有QTc间期延长，但均同时服用与QTc延长相关药物，2例有电解质异常，1例有房颤既往史 [6] 公司动态 - Kura Oncology将于2025年6月2日下午7:30（美国东部时间）/下午4:30（美国太平洋时间）举办虚拟投资者活动，介绍ziftomenib在R/R NPM1 - m AML的KOMET - 001试验情况 [1][8] - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，其ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法，公司与Kyowa Kirin合作开发和商业化该药物，还开展多项相关临床试验；此外，公司还有KO - 2806、Tipifarnib等在研药物 [9] - Kyowa Kirin是日本全球专科制药公司，有70多年药物研发和生物技术创新投资经验，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [10]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司和协和麒麟公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受库拉公司的新药申请（NDA），寻求批准ziftomenib用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）伴核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的成年患者，该申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] 新闻事件 - FDA接受库拉公司ziftomenib新药申请，用于治疗R/R NPM1 - m AML成年患者，申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] - 库拉肿瘤公司CEO称FDA接受申请是重要里程碑，反映了ziftomenib临床数据优势和团队努力，期待与FDA合作及药物上市 [2] - 协和麒麟公司高管表示接受NDA是探索AML治疗策略的关键一步，团队致力于药物获批后尽快让患者用上药 [3] 药物试验 - NDA基于KOMET - 001 2期试验结果，该试验达到主要终点，ziftomenib耐受性良好，相关停药率3%，获益风险比令人鼓舞 [2] - KOMET - 001试验旨在评估ziftomenib临床活性、安全性和耐受性，ziftomenib获FDA突破性疗法认定、快速通道和孤儿药认定 [3] - ziftomenib在KOMET - 001试验的完整数据分析将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）大会上展示 [3] 疾病背景 - AML是成人最常见急性白血病，预后差需求未满足，NPM1突变约占AML病例30%，NPM1 - m AML患者一线治疗缓解率高但复发率高、生存结果差 [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变共存，有特定共突变和/或R/R疾病的成年患者预后差，目前无FDA批准的针对NPM1 - m AML的疗法 [4][5] 药物信息 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义的AML患者，2024年4月获FDA突破性疗法认定 [6] 公司信息 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，与协和麒麟合作开发和商业化ziftomenib，还在评估KO - 2806和Tipifarnib [7] - 协和麒麟是日本全球专业制药公司，70多年来投资药物发现和生物技术创新，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [8]

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布ziftomenib的KOMET - 001注册导向试验完整数据分析摘要被ASCO年会接受口头报告 公司对ziftomenib治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的安全性、耐受性和临床疗效感到鼓舞 并致力于推进其商业化 [1][3] 试验信息 - KOMET - 001注册导向试验旨在评估ziftomenib的临床活性、安全性和耐受性 该药物是唯一获FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 NPM1突变约占AML病例的30% 且无FDA批准疗法 此前试验已达主要终点 ziftomenib耐受性良好 相关停药率为3% [2] - KOMET - 015试验的进行中试验摘要被接受以海报形式展示 将于2025年5月31日展示 [3] 会议安排 - KOMET - 001研究口头报告时间为2025年6月2日下午3:00 - 6:00 CDT 展示时间为4:36 - 4:48 CDT 地点在McCormick Place S100a [4] - 与伊马替尼联用治疗晚期胃肠道间质瘤的1a/1b期研究海报展示时间为2025年5月31日上午9:00 - 12:00 CDT 地点在McCormick Place Hall A [4] - 展示副本将在会议展示后在Kura网站公布 [4] 投资者活动 - Kura将于2025年6月2日晚上7:30 ET / 4:30 PT举办虚拟投资者活动 可通过直播链接或提前注册电话会议参与 活动也可在Kura网站投资者板块访问 活动结束后将提供存档回放 [5][6] 公司介绍 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司 致力于癌症精准药物开发 管线包括ziftomenib、KO - 2806、Tipifarnib等药物 2024年11月与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议 2025年第一季度提交ziftomenib新药申请 [7] - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司 投资药物发现和生物技术创新超70年 致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 以帮助有未满足医疗需求的患者 [8] 联系方式 - Kura Oncology投资者联系Patti Bank 电话(415) 513 - 1284 邮箱patti.bank@icrhealthcare.com 媒体联系邮箱media@kuraoncology.com [11] - Kyowa Kirin投资者联系Ryohei Kawai 邮箱ir@kyowakirin.com 全球媒体联系Wataru Suzuki 邮箱media@kyowakirin.com [11]