Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR), Monday announced encouraging data from the ongoing long-term open label or OL study, evaluating daily subcutaneous injections of nomlabofusp in participants with Friedreich's ataxia, a rare, progressive, and systemic disease with neurologic deterioration. During the study, participants were initially administered 25 mg of nomlabofusp daily. Later, the dose was increased to 50 mg in the fourth quarter of 2024. The data showed that nomlabofusp increases skin frataxin or FXN ...

In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL studyIncreases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers)Consistent directional improvement across 4 key clinica ...

核心观点 - Larimar Therapeutics是一家专注于治疗复杂罕见疾病的临床阶段生物技术公司 其主导药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调(FA)的潜在治疗方法 公司已获得FDA关于关键监管路径的书面沟通 包括基于皮肤frataxin水平作为新型替代终点的加速批准路径 并计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请(BLA) 公司近期通过公开发行获得6510万美元净收益 预计现金跑道将延长至2026年第四季度 [2][3][5][12] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券1.385亿美元 加上7月公开发行获得的6510万美元净收益 模拟现金总额达到2.036亿美元 [1][7] - 2025年第二季度净亏损2620万美元 每股亏损0.41美元 较2024年同期的2160万美元净亏损和0.34美元每股亏损有所扩大 [8] - 2025年上半年净亏损5550万美元 每股亏损0.87美元 较2024年同期的3630万美元净亏损和0.62美元每股亏损增加 [13] - 研发费用从2024年第二季度的1970万美元增至2025年第二季度的2340万美元 主要由于临床活动相关的专业咨询费用增加240万美元 人员成本增加130万美元以及临床成本增加60万美元 [9] - 2025年上半年研发费用4990万美元 较2024年同期的3260万美元增加 主要由于药物生产成本增加710万美元 专业咨询费用增加350万美元 临床成本增加340万美元以及人员成本增加290万美元 [14] - 2025年第二季度行政管理费用440万美元 较2024年同期的490万美元下降 主要由于非现金股票补偿成本减少40万美元和专业服务费用减少30万美元 [10] - 2025年上半年行政管理费用910万美元 较2024年同期的870万美元略有增加 [15] 临床开发进展 - 公司计划在2025年9月公布开放标签研究中50mg剂量组的初步数据以及青少年药代动力学(PK)预试验数据 [5][6] - 开放标签研究正在持续招募 目前研究参与者正接受50mg剂量的nomlabofusp治疗 计划在9月更新至少30-40名接受过至少一剂药物治疗的研究参与者数据 [6] - 青少年PK预研究已完成14名12-17岁患者的给药 预计9月公布安全性和PK数据 [6] - 公司正在将PK预研究中的青少年参与者和未参与过先前临床研究的FA患者筛选并纳入开放标签研究 并计划直接招募2-11岁儿童进入开放标签研究 [5][12] - 全球III期临床试验站点已确定 预计今年晚些时候开始患者招募 [5][12] 监管沟通与科学发表 - FDA建议安全性数据库至少包括30名连续接受研究药物治疗6个月的参与者 其中至少10名参与者连续接受治疗1年 且大部分安全性数据应来自接受50mg剂量的参与者 [5][12] - FDA同意基于皮肤frataxin(FXN)浓度作为合理可能替代终点(RLSE)的加速批准路径 [3][5] - 公司近期发表了两篇经过同行评审的论文 其中非临床数据支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点 这些数据已提交给FDA [3][5][12] - 公司计划在2026年第二季度提交寻求加速批准的BLA申请 [5][12] 产品与运营 - 2025年5月开始在开放标签研究中引入用于商业化的冻干制剂产品 [12] - 公司利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白 以靶向细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病 [16]