公司概况 * Phathom Pharmaceuticals (PHAT) 是一家生物制药公司 专注于胃肠道疾病领域[3] * 公司核心产品为VOQUEZNA 是用于治疗胃食管反流病(GERD)的下一代疗法 被定位为同类最佳(current best-in-class)药物[3] * 公司故事对投资者而言非常简单 目前仅有一个产品[3] 市场机会与产品定位 * 当前GERD的标准疗法是已上市30年的质子泵抑制剂(PPI)疗法 但仍有30%至40%的患者在使用PPI后持续感到疼痛[3] * VOQUEZNA提供了护理水平的下一阶段改进 能够进一步提高pH值并为上述所有患者缓解疼痛[3] * 这30%至40%的GERD患者群体规模巨大 是公司独特定位的目标市场[3] * 整个GERD患者群体约为6500万人[36] * 公司目标并非取代所有PPI 其机会在于 tens of millions of patients 即数千万仍在服用PPI并感到疼痛的患者[57] * 回顾PPI时代 整个品类市场规模超过100亿美元( north of $10 billion ) 曾有多个药物的市场规模超过30亿美元[55] 销售策略调整 * 公司新任CEO（任职5个月）重新评估并调整了销售策略[4] * 原策略基于该药物在日本的成功历史（由武田制药首次推出 并成为治疗胃食管反流病的明确领导者 曾一度是日本处方量最大的药物） 旨在转化整个PPI市场 销售团队广泛针对初级保健医生(PCP)和胃肠病学家(GI)[4] * 新策略基于30%-40%的GERD患者仍在疼痛这一事实 这些患者不成比例地分布在胃肠科诊所 且由于市场准入规则（需要事先授权 要求患者曾使用PPI治疗失败） 患者需求状态更偏向胃肠病学界[5] * 公司在胃肠科诊所能获得比初级保健诊所更快、更好的接纳[6] * 销售团队时间的分配发生了根本转变：从原来 well north of 60% 的时间用于初级保健医生 north of 30% 的时间用于胃肠病学家[8] 转变为将 majority of salesforce time 投入胃肠病学家[10] * 调整的原因在于生产力差异：GI calls 的生产力是 primary care calls 的 四倍 (four times the productivity) 尽管30%的销售电话打给胃肠科医生 但却产生了70%的处方[8][10] * 在7月份进行的重新定位中 公司保留了顶级PPI处方初级保健医生和所有已处方VOQUEZNA的初级保健医生 但将销售团队时间的重点放在了胃肠病学上[38][39] * 公司还扩大了胃肠病学家的目标名单 将之前未覆盖的（占胃肠病学家总数的约三分之一）但拥有更严重患者群体的胃肠病学家纳入其中[31] 市场准入与报销 * 处方VOQUEZNA需要事先授权(prior authorization) 患者需曾PPI治疗失败[5] * 胃肠病学家的办公室通常更擅长处理事先授权流程 因为他们需要为IBD、克罗恩病等多种 specialty therapies 处理此类事务[41] * 公司与BlinkRx合作以帮助药物可及性和可负担性[42] * BlinkRx会测试患者的保险是否覆盖该产品 协助处理事先授权流程 并为患者提供最佳价格[43] * 若保险覆盖 患者共付额为25美元[18][43]；若保险不覆盖或患者处于高免赔额计划 则提供50美元的现金支付价格[43] * 这为医生开具处方提供了信心 确保患者能获得最低成本的药物[44] 医生采用与处方行为 * 公司将医生按采用阶梯(adoption ladder)分类：尝试过一两次产品的医生、定期尝试产品的医生、持续处方产品的医生（通常至少每两周开具新处方NRX）、以及 serious adopters（几乎每周都处方）[21] * 公司目标是让医生从每周开具一两张处方 增加到每天开具多张处方[21] * 增长路径包括：首先针对糜烂性食管炎(erosive esophagitis)患者（尤其是C级或D级） 公司数据在愈合和维持愈合方面明显优于PPI[23]；然后与医生讨论尽管服用PPI但仍感到疼痛的患者[25] * 患者反馈是采用的关键驱动因素：患者能感觉到病情好转 并会向医生提供积极反馈 这能强化处方行为[25][57] * 公司观察到采用模式符合预期：每月进入 top categories 的医生数量在增加 每个类别中每季度的总处方量(TRXs per quarter)也在增加[27] * 公司目标是让 several thousand gastroenterologists 进入高频处方者类别[28] 并让 10,000 gastroenterologists 处方该药物[58] 未来增长与盈利能力 * 公司相信专注于胃肠病学家将在未来18个月带来更好的效果 并预计在2027年、2028年有机会深入初级保健市场[13] * 公司近期（今年和明年）的核心重点是通过此策略推动收入增长以实现盈利(profitability)[45] * 在获得公民请愿(citizen petition)胜利后 公司的监管独占期得到明确：得益于GAIN法案的 exclusivity extension 其新化学实体(NCE)独占期标准5年额外延长了5年[48] * 该独占期将持续至2032年5月 并且由于仿制药申请(ANDA)提交和审查时间（通常10至18个月或更长） 预计首仿药上市将 well into 2023年[48] * 公司预计通过修订后的策略（降低费用并专注于胃肠病学以推动收入增长）可能在明年某个时候实现EBIT positive operations 并在不久后实现 positive cash flow[49] * 公司拥有通往10亿美元收入(path to a billion dollars in revenue)的清晰路径[58] 管道与长期愿景 * 公司已开始与投资者讨论建立长期稳定的胃肠道业务 这可能涉及在未来一两年内引入(in-license)其他产品 但这并非近期活动[45] * 当前绝对重点是利用VOQUEZNA的巨大市场机会推动增长至盈利[45] 其他重要信息 * 药物的作用机制(MOA)是作为钾竞争性酸阻滞剂(PCAB) 在亚洲已有应用历史 医生群体对此有广泛认知[34] * 其作用简单：提高胃pH值 PPI通常可将胃酸pH值提高到4以上 而VOQUEZNA可提高到5或6 从而减少对食道的伤害[35][36] * 患者通常的治疗路径：出现症状后先看初级保健医生 被处方PPI；若无效 则可能增加剂量或加用其他药物；若仍无效 则被转诊至胃肠病学家；胃肠病学家处方VOQUEZNA；患者病情好转后可能再被转回初级保健医生进行后续管理[12][13] * 直接面向消费者(DTC)的广告活动与原广泛策略匹配 但新管理层认为其 premature（为时过早） 因为将患者引向了尚未采纳该产品的初级保健医生 未能提供有意义的回报 有效的对话是与胃肠病学家进行的[19]