公司战略与目标 - 公司专注于开发针对严重疾病的变革性基因药物 [3] - 目前已有改进疗法CASGEVY上市 由合作伙伴Vertex主导商业化 [4] - 正在推进第二至第五个产品的研发 未来6-12个月的临床试验结果将决定公司战略方向 [4] 研发管线与技术平台 - 拥有多项临床前项目 基于可扩展的基因编辑技术平台 [5] - 技术平台可应用于多种疾病领域 但需根据资源分配选择性推进 [5] - 长期目标是通过平台技术实现管线指数级扩张 建立可持续的生物技术业务模式 [5]

文章核心观点 - CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics达成战略合作，共同开发和商业化用于治疗血栓栓塞性疾病的下一代长效siRNA疗法SRSD107，该疗法在1期临床试验中展现出良好效果，合作将拓展CRISPR的治疗工具包 [1][2] 合作信息 - CRISPR Therapeutics将向Sirius Therapeutics支付2500万美元现金和7000万美元股权的预付款项，双方按50 - 50的成本和利润分享结构共同开发SRSD107，CRISPR Therapeutics负责美国商业化，Sirius负责大中华区商业化 [1][8] - CRISPR Therapeutics有权独家许可另外两个siRNA项目，可提名最多两个siRNA靶点进行研发，为每个靶点提供资金并保留主导临床开发和商业化的选择权，Sirius有资格获得里程碑付款和单高到双低位数的分层特许权使用费 [1][9] SRSD107信息 - SRSD107是一种新型双链小干扰核糖核酸，特异性靶向人类凝血因子XI mRNA，抑制FXI蛋白表达，阻断内源性凝血途径，促进抗凝/抗血栓作用，有望实现一年两次给药 [16] - SRSD107临床项目包括两项有前景的1期临床试验，单剂量安全且耐受性良好，展现出强大药效学效果，FXI水平和活性降低超93%，活化部分凝血活酶时间增加超两倍，效果持续至给药后6个月，有潜力成为一流的FXI抑制剂 [3] - 正在启动SRSD107的2期临床试验，评估其在全膝关节置换术患者中预防VTE的安全性和有效性，旨在确认抗凝益处并为未来关键试验提供剂量选择依据 [7] 公司信息 CRISPR Therapeutics - 是一家专注为严重疾病开发变革性基因药物的生物制药公司，拥有多元化产品候选组合，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学等多个疾病领域 [10] - 2018年将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进到临床，2023年底起，CASGEVY在多个国家获批治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，与Vertex Pharmaceuticals等公司建立战略合作伙伴关系 [10] Sirius Therapeutics - 是一家临床阶段的生物技术公司，为全球市场开发创新siRNA疗法，致力于为心血管和脑血管疾病发现和开发新治疗方案，将siRNA技术转化为慢性疾病患者的变革性药物 [17] - 2021年由世界级领导团队和投资者创立，在美国建立创新中心，在中国建立转化医学中心，迄今已从多家机构筹集近1.5亿美元资金 [18] 行业信息 - 血栓形成是大多数心肌梗死、缺血性中风和静脉血栓栓塞病例的共同潜在机制，据《柳叶刀》试验，血栓栓塞性疾病估计导致全球四分之一的死亡 [15]