核心产品获批 - 诺华公司获得FDA批准其基因替代疗法onasemnogene abeparvovec-brve，品牌名为Itvisma，用于治疗两岁及以上儿童、青少年和成人的脊髓性肌萎缩症[1] - Itvisma是首个也是唯一一个针对该广泛SMA人群的基因替代疗法[2] - 该疗法旨在通过一次性固定剂量靶向SMA的遗传根源，无需根据年龄或体重调整剂量，通过递送功能性SMN1基因来增强运动功能[3] 临床试验数据 - FDA批准基于注册性III期STEER研究的阳性数据，并得到开放标签IIIb期STRENGTH研究的支持[4] - 研究结果显示，Itvisma在运动功能方面产生统计学显著增益，并稳定了运动能力，这些益处在52周随访期内得以维持[4] - 该疗法在两个研究中展示出一致的安全性特征[5] 疾病背景与市场潜力 - 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因突变或缺失引起[2] - 美国估计有9，000名SMA患者，尽管治疗取得进展，但年龄较大的儿童、青少年和成人患者中仍存在未满足的医疗需求[5] 公司战略与财务表现 - 公司正努力在Entresto等关键药物面临仿制药竞争的情况下加强和多元化其产品组合[6] - 新药获批和现有药物标签扩展有助于抵消Tasigna、Promacta和Entresto仿制药竞争的不利影响[6] - 管理层将2025-2030年销售额复合年增长率指引定为5-6%，并将2024-2029年销售指引从5%上调至6%[9] - 诺华公司股价年初至今上涨30.1%，而行业增长为16%[6] 产品管线与业务拓展 - 公司目前专注于四个核心治疗领域：心血管-肾脏-代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学[8] - 近期还获得FDA批准remibrutinib，品牌名Rhapsido，作为首个用于慢性自发性荨麻疹的BTK抑制剂[8] - Kisqali、Kesimpta、Pluvicto和Scemblix等关键产品的强劲表现继续支持公司发展势头[10] - 公司宣布将以120亿美元收购Avidity Biosciences以加强其后期神经科学管线，该收购预计在2026年上半年完成[11][12]