核心观点 - Phio Pharmaceuticals宣布其领先的临床siRNA化合物PH-762在第四剂量组中表现出支持性的安全性，并获准进入第五剂量组 [1] - PH-762在治疗皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性 [1][2] - 在第四剂量组中，5名患者(4名cSCC，1名Merkel细胞癌)未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2] 临床试验进展 - 第四剂量组已完成5名患者入组，预计在2025年第三季度完成最终剂量组的入组 [2][6] - 截至目前，共有15名皮肤癌患者接受了PH-762治疗，包括13名cSCC、1名转移性黑色素瘤和1名Merkel细胞癌 [4] - 在前三个剂量组中，9名cSCC患者中有4名达到完全缓解(100%肿瘤清除)，1名接近完全缓解(>90%清除)，1名部分缓解(>50%清除) [5] 药物安全性 - PH-762在四个剂量组中均表现出良好的安全性，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2][3] - 公司预计在第五剂量组中使用最高浓度剂量时仍将保持类似的安全性 [3] - 首席医疗官表示对PH-762持续的安全性感到鼓舞 [3] 公司背景 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段的siRNA生物制药公司，专注于利用其专有的INTASYL基因沉默技术开发免疫肿瘤治疗药物 [7] - 公司的主要临床项目是PH-762，一种沉默PD-1基因的INTASYL化合物，用于治疗多种皮肤癌 [8] - PH-762旨在增强免疫细胞更有效地杀死癌细胞的能力 [7][8]

公司战略与业务发展 - 公司宣布启动战略计划以提高市场对其INTASYL siRNA产品组合(约30种化合物)潜在应用的认知[1] - 近期PH-762(针对皮肤癌治疗的INTASYL化合物)在1b期剂量递增临床试验中报告了积极的初步安全性和有效性数据[1] - 临床前及临床数据表明INTASYL产品组合在其他应用领域也具备潜力[1] 高管任命 - Robert Infarinato被任命为战略发展副总裁 将专注于INTASYL产品组合的战略业务开发[2] - Lisa Carson被任命为财务与行政副总裁 将领导财务团队[2] - Robert Infarinato拥有30年财务与会计领导经验 曾担任咨询公司负责人 并参与IPO流程咨询[3] - Lisa Carson拥有20年财务经验 曾支持Prelude Therapeutics的IPO及扩张[4] 技术平台与研发进展 - INTASYL基因沉默技术专注于免疫肿瘤治疗领域 通过增强免疫细胞效力来杀死癌细胞[5] - 主导临床项目PH-762旨在沉默PD-1基因 用于治疗皮肤鳞状细胞癌 黑色素瘤和Merkel细胞癌[5] - PH-762可能成为皮肤癌的非手术治疗方案 相关1b期临床试验编号NCT06014086[5] 公司背景 - 公司为临床阶段siRNA生物制药企业 专注于INTASYL技术平台开发[1][5] - 主要业务方向为利用基因沉默技术开发癌症治疗药物[1][5]

公司业务进展 - 公司正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)评估PH-762作为新辅助疗法用于治疗不同阶段的皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌[2] - 截至报告日已有10名皮肤癌患者接受治疗 其中9名为cSCC患者 1名为转移性黑色素瘤患者 在治疗第36天 9名cSCC患者中有4名达到病理完全缓解(100%肿瘤清除) 1名接近完全缓解(>90%清除) 1名部分缓解(>50%清除) 其余4名患者缓解程度低于50%[3] - 所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 PH-762在所有患者中表现出良好的耐受性[4] - 第四队列患者正在招募中 预计2025年第三季度完成试验招募[4] 科研动态 - 2025年第一季度公司在AAD和SID会议上获得关于INTASYL siRNA技术的专题报告机会 并展示1b期临床试验数据[5] - 在慕尼黑举行的第11届癌症免疫治疗会议(ITOC 11)上展示PH-762和PH-894的临床数据[5] - INTASYL化合物RXI-231在《临床、美容和研究皮肤病学》期刊发表概念验证数据 显示其在治疗色素沉着障碍方面的潜力[6] 融资情况 - 2024年12月至2025年1月通过注册直接发行和私募配售共筹集约920万美元[8] - 2024年7月发行的权证行使带来额外290万美元收入[8] - 公司认为现有资金足以完成1b期试验的治疗阶段[8] 成本优化 - 实验室租赁从每月2500美元降至300美元 且可随时终止合约[9] - 2024年5月终止与AgonOx的临床共同开发协议 2025年3月支付剩余34320美元结清所有义务[10] 财务状况 - 2025年3月31日现金余额为1330万美元 较2024年底540万美元增长146%[11] - 2025年第一季度融资活动净现金流为920万美元 2024年同期为净流出4000美元[12] - 研发费用同比下降23%至88.6万美元 主要因薪资和咨询费用减少[13] - 行政管理费用下降7%至98.6万美元 公司认为波动不大[14] - 净亏损从220万美元降至180万美元 主要得益于费用缩减[15] 公司概况 - 公司专注于利用INTASYL siRNA基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 通过增强免疫细胞杀伤癌细胞的能力[16] - 主要临床项目PH-762靶向PD-1基因 正在开发用于皮肤癌的非手术治疗方案[17]

临床试验结果 - 在第三剂量组中，3名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者中有2名报告了完全病理反应(100%肿瘤清除)，1名患者报告为病理无反应(<50%肿瘤清除) [1] - 截至目前，在1、2、3组共治疗的10名皮肤癌患者中，9名cSCC患者中有4名达到完全病理反应(100%清除)，1名接近完全反应(>90%清除)，1名部分反应(>50%清除)，其余3名cSCC和1名转移性黑色素瘤患者为无反应(<50%清除) [3] - 所有达到完全病理反应的患者在切除前可能出现残留疤痕或皮下炎症的视觉迹象，但无患者显示疾病临床进展 [3] 药物安全性与耐受性 - 试验中未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 [4] - PH-762在所有递增剂量组的患者中均表现出良好的耐受性 [4] - 安全性数据支持继续剂量递增 [5] 试验设计与进展 - 正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)旨在评估PH-762作为新辅助治疗用于1、2、4期cSCC、4期黑色素瘤和4期Merkel细胞癌的安全性和耐受性 [2] - 第四组患者正在招募中，预计2025年第三季度完成试验招募 [4] - 公司将于5月10日在皮肤病研究学会(SID)年会上展示迄今的试验结果 [6] 公司技术与产品管线 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段siRNA生物制药公司，专注于利用其专有INTASYL®基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 [6] - INTASYL化合物旨在增强人体免疫细胞更有效地杀死癌细胞 [6] - 主要临床项目PH-762是一种靶向PD-1基因的INTASYL化合物，可能成为皮肤癌的非手术治疗选择 [6][7]

公司动态 - Phio Pharmaceuticals宣布将在第11届癌症免疫治疗(ITOC)会议上进行两项关于其INTASYL siRNA领先产品候选物的演讲 [1] - 两项演讲分别由公司研发与项目管理总监Melissa Maxwell主持 [2][3] - 第一项演讲聚焦PH-762，这是一种靶向PD-1的INTASYL siRNA化合物，正在临床试验(NCT06014086)中评估其作为皮肤恶性肿瘤新辅助瘤内治疗的潜力 [2] - 第二项演讲关注PH-894，这是一种选择性沉默BRD4的INTASYL siRNA化合物，可增强NK细胞活化和增殖 [3] 产品管线 - PH-762靶向PD-1基因，在皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中评估 [4] - PH-762展示出良好的临床前疗效和耐受性，可能增强免疫反应同时最小化全身副作用 [2] - PH-894通过沉默BRD4来增强NK细胞活性，为过继细胞治疗提供新策略 [3] - 两种化合物均基于公司专有的INTASYL基因沉默技术平台开发 [1][4] 技术平台 - INTASYL技术旨在增强免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - 该技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 [4] - 技术特点包括自我递送RNAi方法和最小化脱靶效应 [2][3] 行业活动 - ITOC会议为癌症免疫治疗最新发现提供交流平台，推动肿瘤药物研发 [2] - 公司研究成果将在德国慕尼黑举行的会议上展示 [1] - 具体演讲时间为2025年4月3日16:30-16:45(CEST)和4月5日12:15-12:30(CEST) [2][3]