药品批准与定位 - 欧洲委员会于2025年12月1日批准IMAAVY®（nipocalimab）作为标准疗法的附加治疗，用于12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力成人和青少年患者[1] - nipocalimab是首个在成人和青少年gMG患者中均获批的FcRn阻断剂，其治疗覆盖了≥90%的抗体阳性gMG人群[1][6] - 该药品此前已在美国、巴西和日本获批用于治疗gMG，目前全球其他卫生监管机构的提交正在审评中[2] 临床试验疗效数据 - 在关键性3期Vivacity-MG3研究中，接受nipocalimab联合标准治疗的患者在24周内MG-ADL评分较基线改善4.68分，显著优于安慰剂联合标准治疗组的3.29分改善（最小二乘均值差-1.39；p=0.003）[6] - 进入开放标签扩展期的患者持续接受nipocalimab治疗，在长达20个月的随访中保持了疾病控制和生活质量的改善[1][9] - 在2/3期Vibrance-MG研究中，青少年gMG患者接受nipocalimab治疗24周后，在IgG降低主要终点以及MG-ADL和QMG评分次要终点均显示出持续疾病控制[7] 安全性概况 - nipocalimab联合标准治疗组有84%的患者报告不良事件，与安慰剂联合标准治疗组的84%发生率相近[6] - 严重不良事件在nipocalimab联合标准治疗组的发生率为9%，低于安慰剂联合标准治疗组的14%[6] - 在青少年患者中，nipocalimab在6个月期间耐受性良好，与成人研究中观察到的安全性特征相似[7] 疾病流行病学与未满足需求 - 欧洲约有56,000至123,000人患有全身型重症肌无力，全球估计患者数约为70万人[4][15] - 大约85%的MG患者会进展为gMG，表现为严重肌无力以及言语和吞咽困难[25][26][27][28][29][30] - 约10%至15%的新发MG病例诊断于12-17岁的青少年患者，其中欧盟超过65%的儿科MG病例为女孩[17][19][20][21][22][23][24] 药物作用机制 - nipocalimab是一种全人源FcRn阻断单克隆抗体，旨在选择性且大幅度降低免疫球蛋白G水平，这是gMG的根本病因之一，且对其他适应性和先天免疫功能没有额外可检测的影响[1][8][35][36] - 该药物通过高亲和力结合FcRn，降低循环中的IgG自身抗体和同种抗体水平[8][35][36] 监管里程碑与研发管线 - 欧洲药品管理局和美国FDA已授予nipocalimab多项关键认定，包括孤儿药资格、快速通道认定和突破性疗法认定等，涉及gMG、HDFN、FNAIT、wAIHA和SjD等多种疾病[13] - nipocalimab正在自身抗体领域的三个关键领域持续进行研究，包括罕见自身抗体疾病、母体同种抗体介导的母胎疾病和风湿性疾病[32][38][39][40][41][42][43][44][45][46]

文章核心观点 强生旗下杨森公司公布了3期Vivacity - MG3双盲研究及开放标签扩展阶段的额外分析结果，显示nipocalimab在治疗全身性重症肌无力（gMG）方面有长期疗效和良好安全性，为gMG患者带来新治疗希望 [1] 关于全身性重症肌无力（gMG） - gMG是一种自身抗体疾病，免疫系统产生的抗体会破坏神经肌肉接头正常信号传导，影响肌肉收缩 [4] - 欧洲约有5.6万至12.3万人受影响，全球约70万人受影响，男女均可发病，常见于年轻女性和老年男性 [4] - 约50%的MG患者为女性，约五分之一处于生育年龄；约10 - 15%的新病例为青少年，欧盟超65%的儿科MG病例为女孩 [4] - 初始症状多为眼部症状，约85%的患者会发展为gMG，表现为严重肌肉无力、言语和吞咽困难 [4] - 儿科等脆弱gMG人群治疗选择有限，欧洲青少年gMG除对症治疗外，尚无获批的FcRn阻滞剂 [4] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 研究旨在评估nipocalimab在成人gMG患者中的持续疗效和安全性，199名患者（153名抗体阳性）参与24周双盲安慰剂对照试验，随机分为nipocalimab加标准治疗组和安慰剂加标准治疗组 [7] - 主要终点是抗体阳性患者在第22、23和24周时MG - ADL评分的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化，长期安全性和疗效在开放标签扩展阶段进一步评估 [7] - 开放标签扩展中期分析含60周开放标签数据，nipocalimab治疗参与者共84周，部分患者随访数据达128周 [6] - 接受nipocalimab加标准治疗的患者在84周内维持了MG - ADL和QMG评分的改善，总IgG持续降低 [1] - 开放标签扩展第60周，双盲和开放标签扩展阶段均接受nipocalimab加标准治疗的患者MG - ADL平均变化为 - 5.64，双盲阶段接受安慰剂加标准治疗、开放标签扩展阶段接受nipocalimab的患者为 - 6.01 [6] - 开放标签扩展阶段血清阳性人群中，45%（89名患者中的40名）在基线接受类固醇治疗的患者能够减少或停用类固醇 [6] - nipocalimab加标准治疗组与安慰剂加标准治疗组不良事件总体发生率相似，严重不良事件报告率分别为9%（n = 9）和14%（n = 14） [6] - 第22和24周，nipocalimab治疗患者QMG总评分较安慰剂组有显著改善，差异为 - 2.81 [6] - 接受nipocalimab的患者维持QMG - 3改善≥16周和≥20周的可能性是安慰剂组的四倍多 [6] 关于nipocalimab - nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，可高亲和力结合并阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能 [8] - 该药物可针对自身抗体和同种抗体，涉及罕见自身抗体疾病、母体胎儿疾病和风湿性疾病等领域，还可能限制母体同种抗体向胎儿的胎盘转移 [8] - 欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）已授予nipocalimab多项关键指定，包括孤儿药指定、快速通道指定、突破性疗法指定和优先审评等 [11] 关于强生公司 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗创新实力，致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，提供更智能、侵入性更小的治疗方案和个性化解决方案 [9] - 通过创新药物和医疗技术专长，强生公司有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [9]