Delivering the Future of Genomic Medicines August 2025 Forward-Looking Statements and Legal Disclaimers This presentation, and accompanying oral commentary, contains forward-looking statements regarding our current expectations. These forward-looking statements include, without limitation, statements relating to: the therapeutic and commercial potential and value of our product candidates and engineered capsids, including the ability of our zinc finger epigenetic regulators to address various neurological d ...

业绩总结 - 公司预计在2026年第一季度提交Fabry疾病的生物制剂许可申请(BLA)[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约为2520万美元，结合从Lilly获得的1800万美元预付款许可费，预计足以支持公司运营至2025年第三季度末[36] - 2025年的非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] - 2025年第一季度的非GAAP运营支出为3250万美元，GAAP基础下的运营支出为3610万美元[42] 用户数据 - 针对小纤维神经病(iSFN)的治疗，预计在美国影响43,000人，已获得IND批准[18] - 针对慢性神经性疼痛的ZFR在小鼠中实现了约70%的SCN9A基因抑制[18] - ST-920在Fabry病的Phase 1/2 STAAR研究中，所有32名患者在52周随访中均取得了至少一次的跟踪数据[130] - ST-920在1年随访中观察到的平均eGFR斜率为3.061 mL/min/1.73m²/年，显示出肾功能改善[136] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准AAV9的转基因表达能力[25] - STAC-BBB在非人灵长类动物(NHP)大脑中实现了2e13 vg/kg剂量的广泛表达和强效抑制[81] - STAC-BBB的表现超出预期，显示出700倍优于基准AAV9的血脑屏障穿透能力[101] - ST-503的第一/二期研究准备工作正在推进，预计在2025年中期开始患者入组和给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[35] 市场扩张和并购 - 公司已从Lilly获得1800万美元的预付款，并有资格获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款[30] - 公司与Genentech、Astellas和Lilly签署了STAC-BBB的许可协议，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[26] - 未来潜在里程碑和行使费用总额可达61亿美元，假设所有选项和目标均被行使[41] - 公司正在进行潜在的商业化合作伙伴谈判，以加速其产品候选者的开发[2] 未来展望 - 公司计划在2025年中期启动对慢性神经性疼痛的患者招募和给药[16] - 针对Prion疾病的临床试验预计在2026年第一季度提交CTA申请[20] - 预计到2025年第二季度末将有关键数据读出[35] - 与美国FDA达成的加速批准的明确监管路径，针对Fabry病的合作谈判正在进行中[141]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入4700万美元，超出上季度财报电话会议预期范围，基础业务较2024年第四季度增长超400万美元 [7] - 第一季度GAAP净亏损（不计非控股权益）为5300万美元，而2024年第一季度为2300万美元 [29] - 第一季度调整后EBITDA为负1100万美元，2024年第一季度为正800万美元，与内部预测大致相符 [30] - 第一季度基本和摊薄每股亏损0.21美元，2024年第一季度为亏损0.09美元；调整后每股亏损0.08美元，符合预期 [33] - 第一季度末现金2.85亿美元，长期债务2.98亿美元；运营现金使用900万美元，2024年第一季度为800万美元 [34] - 第一季度折旧和摊销1300万美元，符合年度5000 - 5500万美元的预期和指引 [36] - 第一季度净利息支出400万美元，符合年度1400 - 1600万美元的季度预期 [37] - 第一季度基于股票的薪酬和非现金费用为1000万美元 [37] - 第一季度末A类股1.44亿股，B类股1.11亿股，按完全转换计算共2.55亿股 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 核酸生产（NAP）业务 - 第一季度收入2900万美元，较2024年第四季度基础NAP收入增加100万美元 [7] - 第一季度调整后EBITDA为负900万美元，因制造业务成本高且无疫苗高容量清洁帽需求贡献收入 [38] 生物制品安全测试（BST）业务 - 第一季度收入1800万美元，较2024年第四季度增加300万美元，与2024年第一季度持平 [7] - 第一季度调整后EBITDA为1300万美元，调整后EBITDA利润率持续保持70% [39] 各个市场数据和关键指标变化 - 按客户类型划分，第一季度收入占比分别为生物制药29%、生命科学和诊断28%、学术界6%、CDMO 7%、经销商30% [8] - 按地理区域划分，第一季度收入占比分别为北美62%、EMEA 15%、亚太15%、中国8% [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新、客户亲密度和赋能实现回归增长战略，在核酸生产和生物制品安全测试业务持续推出新产品和服务 [11] [115] - 公司采取垂直整合战略，构建基因组药物的集成垂直生态系统，降低供应链风险并提供成本优势 [9] - 公司通过收购和合作扩大产品和服务组合，加强在mRNA和基因组医学领域的市场领导地位 [16] [20] - 行业竞争激烈，公司通过技术开发和增强、垂直供应和工作流程优化应对竞争，以降低mRNA成本并提高市场份额 [101] [103] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 关税和贸易问题动态变化，公司多数供应链在美国，目前未受关税重大影响，正努力减轻潜在风险 [8] [10] - 公司对2025年全年收入预期保持在1.85 - 2.05亿美元，预计第二季度收入4500 - 5000万美元，下半年收入有望增加 [40] - 公司认为mRNA和CRISPR领域不断成熟，市场对不同模态和靶点的兴趣增加，临床管线持续扩张 [50] [51] 其他重要信息 - 公司本周将发布2024年可持续发展报告，展示在可持续发展方面的进展和成果 [27] - 公司完成两项近期收购的整合，运营能力提升，有望为未来带来回报 [35] 问答环节所有提问和回答 问题1: 新试验的重点领域以及试验终止的原因，对管线收窄的看法 - 临床管线有新增项目，可能是人们基于资金保守性更关注后期项目；mRNA支持的模态和靶点领域不断演变，临床靶点的广度和多样性持续扩大；目前未看到管线收窄趋势 [48] [50] [51] 问题2: 未来12 - 18个月清洁帽和BST业务增量需求的最大驱动因素 - 临床进展会使试剂采购订单增加，公司希望从散装试剂供应商转变为提供所有投入和药物物质生产服务，新业务拓展、临床管线进展等都是驱动因素 [52] [54] 问题3: 美国100%制造是否有机会获取市场份额 - 公司看到相关机会，其垂直供应链优势明显，但也会确保全球市场的持续准入，以满足mRNA全球市场需求 [57] [58] 问题4: 生物制药和学术政府客户的购买模式和沟通情况是否因美国新政策改变 - 客户情况不一，部分客户已确保未来十年资金，部分因资金问题延迟决策但未放弃使命；NAP业务运行率业务增加但金额降低，公司通过新产品和工作流销售应对 [59] [63] [64] 问题5: 公司是否有政府相关业务 - 公司与BARDA的合作已完成，无直接NIH支持；学术业务占比小，希望未来增加；未听说生物制药客户因政府资金问题延迟项目 [68] [70] [71] 问题6: BST业务收入高于预期，是否有季节性以及后续收入参考值 - 第一季度通常是高点，业务收入随生物制品制造开发周期变化，本季度中国业务表现良好；预计后续收入会季节性下降 [73] [74] [77] 问题7: BST业务中国市场第一季度增长是否有提前拉动因素，为何未将增长纳入指引 - 不确定是否为提前拉动，公司与分销商关系密切，预计中国市场全年业务持平，目前情况符合预期 [80] [81] [82] 问题8: 制药行业回流是否有顺风因素，学术领域NIH优先事项和预算变化对公司的影响 - 公司认为其美国供应链和生产能力在贸易环境中有优势；mRNA和CRISPR领域成熟，传染病相关项目占比下降 [85] [86] 问题9: 新增五个CleanCap许可协议的客户类型以及交叉销售和客户基础多元化情况 - 新增协议客户包括学术、CDMO、创新临床许可和OEM供应许可；公司通过重组销售团队进行客户细分，在交叉销售和拓展业务机会方面取得进展 [95] [96] [98] 问题10: CleanCap市场份额的竞争动态和未来趋势 - 市场竞争激烈，公司通过垂直供应和工作流程优化降低成本，以适应市场并提高市场份额 [101] [103] 问题11: 佛兰德工厂的填充情况和可见性，以及第二季度EBITDA和毛利率预期 - 佛兰德工厂服务业务具有高可见性和客户亲密度，通常能提前两到三个季度了解情况；第二季度EBITDA受收入规模影响，BST收入下降会对毛利率有压力 [105] [107] [108] 问题12: FDA推动远离动物测试转向AI对Aficion A的影响以及客户反馈 - 公司对Aficion A充满期待，其机器学习能力有很大潜力；AI在生物系统建模和预测方面将发挥重要作用，可减少动物测试 [111] [113]