核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布KINECT-HD研究的新患者报告数据，显示每日一次的INGREZZA胶囊在治疗亨廷顿舞蹈症患者时显著降低认知和运动相关负担 [1] - INGREZZA是首个且唯一一个通过囊泡单胺转运体2抑制剂（VMAT2）在治疗舞蹈症患者中显示出认知和运动疾病负担可测量变化的临床研究 [1] - 这些分析将在2025年华盛顿特区举办的Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders Congress上展示 [1] KINECT-HD研究结果 - 在12周的3期KINECT-HD临床试验中，INGREZZA显著降低了舞蹈症严重程度，通过统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）总最大舞蹈症（TMC）评分测量 [2] - 后分析使用亨廷顿病健康指数（HD-HI）评估INGREZZA对亨廷顿舞蹈症患者运动和认知负担的影响，该工具由患者和护理人员共同开发 [2] - INGREZZA在维持期（第10周和第12周评分的平均值）显示出比安慰剂更大的数值降低，涉及所有18个认知项目和33个运动项目中的32个 [3] 具体数据 - INGREZZA组在记忆丧失、决策能力下降、找词困难等认知相关项目上的平均变化分别为-0.9、-1.0、-0.9，而安慰剂组为-0.2、-0.3、-0.3 [3] - 运动相关项目中，INGREZZA组在行动/行走限制、异常运动、协调受损等项目上的平均变化分别为-0.9、-1.5、-1.0，而安慰剂组为-0.2、-0.8、-0.4 [3] - INGREZZA组在吞咽困难项目上的平均变化为-1.0，安慰剂组为-0.3 [5] 亨廷顿舞蹈症背景 - 亨廷顿舞蹈症是一种遗传性进行性神经退行性疾病，由大脑中特定神经元的丧失引起运动、认知和精神症状 [7] - 症状通常在30至50岁之间出现，并在10至25年内恶化，大多数患者会经历舞蹈症，一种异常不自主运动障碍 [7] - 美国约有41,000名成人患有亨廷顿舞蹈症，超过200,000人有遗传风险 [7] INGREZZA药物信息 - INGREZZA是一种选择性VMAT2抑制剂，已获FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈症 [14] - INGREZZA从第一天起提供治疗剂量，无需滴定，并提供 sprinkle 配方（INGREZZA SPRINKLE）供吞咽困难患者使用 [16] - INGREZZA的批准剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [16] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [27] - 公司产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈症舞蹈症、经典先天性肾上腺增生等疾病的药物 [27] - 公司拥有强大的研发管线，包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [27]