核心观点 - Ascendis Pharma公布TransCon PTH治疗慢性甲状旁腺功能减退症的3期PaTHway试验156周数据 显示长期治疗在生化指标、肾功能和生活质量方面持续改善 [1][3] - 试验中88%患者血清钙水平正常化 96%患者摆脱传统疗法依赖（钙摄入<600mg/天且未使用活性维生素D） [3] - 平均eGFR较基线持续提升8.76 mL/min/1.73 m² 基线eGFR<60的患者提升达13.98 mL/min/1.73 m² [3] - 89%受试者完成3.5年试验 药物安全性与早期数据一致 未发现新的安全信号 [2][3] 临床试验设计 - 3期随机双盲安慰剂对照试验 纳入82名慢性甲状旁腺功能减退症成人 初始26周按3:1比例分组（TransCon PTH:安慰剂） [2] - 主要评估指标包括eGFR肾功能、24小时尿钙排泄及HPES量表评分 [2] - 后续开放标签扩展期持续至182周 最终73名受试者完成试验 [2][3] 治疗效果 - 156周时24小时尿钙排泄持续正常化 甲状旁腺功能减退相关症状及生活质量评分较基线持续改善 [3] - 治疗耐受性良好 不良事件多为轻中度 无药物相关严重不良事件或停药案例 [3] - 首席医学官指出该疗法对不同病因患者均显示长期获益 包括骨骼动态正常化和肾功能显著改善 [4] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症由PTH分泌不足导致 70-80%病例源于术后并发症 其余为自身免疫性或特发性 [5] - 疾病可能引发神经肌肉异常、肾损伤、异位钙化和认知障碍等严重并发症 [5] 公司技术平台 - Ascendis Pharma专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足的临床需求 [6] - 公司总部位于哥本哈根 在欧美设有分支机构 核心价值为患者、科学和激情 [6]