公司活动安排 - 将于2025年8月27日美国东部时间下午4:30举办投资者网络直播 重点介绍Modeyso的临床数据、患者需求和商业化战略[1] - 公司高级管理层将概述Modeyso及商业发布计划 加州大学洛杉矶分校脑肿瘤中心主任将提供临床观点并讨论临床数据[2] - 网络直播需提前注册 回放将在公司投资者关系网站提供[3] 产品批准与地位 - Modeyso于2025年8月6日获得FDA加速批准 用于治疗1岁及以上复发型H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者[1] - 该产品是全球首个且唯一获FDA批准针对该超罕见侵袭性脑肿瘤的治疗方案[1] - 目前仅在美国获得批准 其他地区尚未获批[5] 临床数据基础 - 加速批准基于50例复发患者跨五项开放标签临床研究的预设疗效分析(ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018)[4] - 持续批准取决于正在进行的III期ACTION试验(NCT05580562)的临床效益验证 该试验针对放疗后新诊断患者[4] - 该产品通过激活线粒体ClpP蛋白酶并抑制多巴胺D2受体发挥作用 在体外可激活应激反应、诱导细胞凋亡并改变线粒体代谢[4] 安全性特征 - 严重不良事件发生率为33% 最常见(≥20%)包括疲劳(34%)、头痛(32%)、呕吐(24%)、恶心(24%)和肌肉骨骼疼痛(20%)[13][14] - 3级超敏反应发生率为0.3% 需警惕皮疹、荨麻疹、发热、低血压等症状[6] - QTcF延长>60毫秒发生率为6% QTcF>500毫秒发生率为1.2% 存在引发室性心律失常风险[8][9] - 致死性不良事件发生率为1% 包括心脏骤停(0.5%)、颅内出血(0.3%)和脑病(0.3%)[13] 产品背景与研发 - Modeyso为口服小分子药物 每周给药一次[4] - 由Chimerix公司开发 Jazz制药于2025年4月完成收购[4] - 公司为全球生物制药企业 专注于睡眠障碍、癫痫和肿瘤治疗领域 总部位于爱尔兰都柏林[19][20]