公司活动安排 - 将于2025年8月27日美国东部时间下午4:30举办投资者网络直播 重点介绍Modeyso的临床数据、患者需求和商业化战略[1] - 公司高级管理层将概述Modeyso及商业发布计划 加州大学洛杉矶分校脑肿瘤中心主任将提供临床观点并讨论临床数据[2] - 网络直播需提前注册 回放将在公司投资者关系网站提供[3] 产品批准与地位 - Modeyso于2025年8月6日获得FDA加速批准 用于治疗1岁及以上复发型H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者[1] - 该产品是全球首个且唯一获FDA批准针对该超罕见侵袭性脑肿瘤的治疗方案[1] - 目前仅在美国获得批准 其他地区尚未获批[5] 临床数据基础 - 加速批准基于50例复发患者跨五项开放标签临床研究的预设疗效分析(ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018)[4] - 持续批准取决于正在进行的III期ACTION试验(NCT05580562)的临床效益验证 该试验针对放疗后新诊断患者[4] - 该产品通过激活线粒体ClpP蛋白酶并抑制多巴胺D2受体发挥作用 在体外可激活应激反应、诱导细胞凋亡并改变线粒体代谢[4] 安全性特征 - 严重不良事件发生率为33% 最常见(≥20%)包括疲劳(34%)、头痛(32%)、呕吐(24%)、恶心(24%)和肌肉骨骼疼痛(20%)[13][14] - 3级超敏反应发生率为0.3% 需警惕皮疹、荨麻疹、发热、低血压等症状[6] - QTcF延长>60毫秒发生率为6% QTcF>500毫秒发生率为1.2% 存在引发室性心律失常风险[8][9] - 致死性不良事件发生率为1% 包括心脏骤停(0.5%)、颅内出血(0.3%)和脑病(0.3%)[13] 产品背景与研发 - Modeyso为口服小分子药物 每周给药一次[4] - 由Chimerix公司开发 Jazz制药于2025年4月完成收购[4] - 公司为全球生物制药企业 专注于睡眠障碍、癫痫和肿瘤治疗领域 总部位于爱尔兰都柏林[19][20]

文章核心观点 - 公司自主研发的新型Bcl - 2选择性抑制剂lisaftoclax获中国国家药监局批准用于治疗特定慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，体现了公司临床开发和创新能力，是公司管线发展重要里程碑 [1][2] 药物获批信息 - lisaftoclax获中国国家药监局批准用于治疗曾接受过至少一种包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂在内系统治疗的成年慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，是中国首个获有条件批准和上市许可用于治疗该疾病的Bcl - 2抑制剂，也是全球第二个获批的Bcl - 2抑制剂 [1] - 此次批准基于一项关键注册II期研究结果，lisaftoclax单药治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤显示出显著疗效，总体缓解率达到预设终点，且安全性良好 [3] 药物特性与意义 - lisaftoclax是公司研发的口服小分子Bcl - 2选择性抑制剂，可选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl - 2，恢复癌细胞正常凋亡过程，在多种血液恶性肿瘤和实体瘤中显示出广泛治疗潜力，是公司继奥勒巴替尼之后第二个商业化新药 [2] - 该药物获批彰显公司全球临床开发和创新能力，是公司深度管线成功发展的又一重要里程碑 [2] 疾病现状与需求 - 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤是由成熟B细胞肿瘤引起的血液恶性肿瘤，全球每年新增诊断超10万例，中国发病率低于西方国家，但呈快速上升趋势，发病年龄更年轻且侵袭性更高 [4] - 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂是目前一线治疗的主要选择，但存在诱导深度缓解能力有限、中长期治疗复发风险高、长期治疗有毒性和不耐受等问题，患者需要更安全有效的治疗方案 [4] 药物治疗优势 - Bcl - 2抑制剂的引入革新了慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的治疗，Bcl - 2是肿瘤细胞逃避凋亡的关键机制，此前中国无Bcl - 2抑制剂获批用于治疗该疾病，lisaftoclax填补了治疗空白 [5] - 2025年4月lisaftoclax被纳入中国临床肿瘤学会淋巴瘤诊疗指南，其获批和指南推荐证实该药物是安全有效的新治疗选择，是中国血液恶性肿瘤精准治疗的重大进展 [6][7] 公司发展规划 - 公司目前正在开展4项lisaftoclax的全球注册III期试验，包括与布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂联用治疗曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者等多项研究 [7][13] - 公司将加速该药物在各种适应症的全球开发，尽快让更多患者受益 [7] 公司概况 - 公司是一家致力于解决癌症未满足医疗需求的全球生物制药公司，拥有丰富的创新药物候选管线，包括针对凋亡途径关键蛋白的抑制剂和下一代激酶抑制剂 [10] - 公司首款商业化新药奥勒巴替尼是中国首个获批用于治疗特定慢性髓性白血病的新型第三代BCR - ABL1抑制剂，被纳入中国国家医保目录，目前正在开展全球注册III期试验 [11] - 公司凭借强大研发能力建立了全球知识产权组合，与多家领先生物技术和制药公司及研究机构建立合作关系 [14]