文章核心观点 - 礼来公司宣布欧洲药品管理局人用药品委员会对Jaypirca治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者发布积极意见，该意见基于BRUIN CLL - 321试验结果，后续申请将提交欧盟委员会作最终决定 [1][2] 药品相关信息 Jaypirca基本信息 - Jaypirca（pirtobrutinib）是高选择性、非共价（可逆）的BTK抑制剂，是美国FDA批准的口服处方药，有100mg或50mg片剂，每日一次200mg剂量，可与或不与食物同服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性 [8] Jaypirca美国获批适应症 - 用于治疗至少接受过两种系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，以及至少接受过两种先前治疗（包括BTK抑制剂和BCL - 2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 [5][12] 慢性淋巴细胞白血病（CLL）情况 - CLL是一种由淋巴细胞发展而来的缓慢生长的非霍奇金淋巴瘤，是成人最常见的白血病类型之一，全球每年约有10万例新病例，欧洲CLL总体发病率约为每年每10万人中4.92例 [9] 临床试验情况 BRUIN CLL - 321试验概况 - 这是一项针对经BTK抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者的3期、随机、开放标签研究，比较pirtobrutinib与研究者选择的idelalisib加rituximab（IdelaR）或bendamustine加rituximab（BR），试验招募238名患者，按1:1随机分组，主要终点是根据2018年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会标准由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS） [7] 试验结果 - 试验主要终点PFS在最终分析预设时间（2023年8月29日）达到，显示pirtobrutinib优于IdelaR或BR；在2024年8月29日更新分析中，pirtobrutinib较IdelaR或BR降低46%疾病进展或死亡风险（中位PFS：14.0个月 vs 8.7个月），PFS结果在关键亚组一致；中位至下次治疗或死亡时间（TTNT）为24个月，对照组为11个月（改善63%；HR = 0.37 [95% CI, 0.25 - 0.52]）；pirtobrutinib治疗患者的总体安全性与1/2期BRUIN研究一致，最常见任何级别不良反应为中性粒细胞减少、疲劳、腹泻、贫血、皮疹和挫伤 [3] 审批进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Jaypirca治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者发布积极意见，后续申请将提交欧盟委员会作最终决定，预计未来1 - 2个月出结果；此前Jaypirca已获EMA有条件上市许可用于治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者 [1][2] 公司情况 - 礼来是一家制药公司，近150年来一直在开创改变生活的发现，如今其药物帮助全球数千万人，公司科学家利用生物技术、化学和基因医学的力量推进新发现，以解决重大健康挑战 [34] 其他信息 - 礼来已在全球（包括美国）提交Jaypirca用于经BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者的补充上市申请 [6]