Mast cell diseases treatment

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Jasper Therapeutics (JSPR) Update / Briefing Transcript
2025-06-16 21:00
纪要涉及的行业和公司 - 行业:生物医药行业 - 公司:Jasper Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. **briquilimab在治疗慢性诱导性荨麻疹(Sindu)中展现出强大疗效**:在180mg剂量组,12名患者全部实现临床反应,11名实现完全反应;整个SPOTLIGHT研究中,96%的患者实现临床反应,81%实现完全反应,180mg剂量效果最佳且持久[4][5]。 2. **briquilimab安全性和耐受性良好**:在所有三个剂量水平下耐受性良好,180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件,与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性且无停药情况[18][19]。 3. **数据支持briquilimab推进注册研究**:这些数据为briquilimab在Sindu和慢性自发性荨麻疹(CSU)的注册研究提供有力支持,有望在这两个适应症中取得进展[21][22]。 4. **确定后续研究计划和里程碑**:计划在2027年开展Sindu的进一步注册研究,近期重点是在今年第三季度初发布CSU的BEACON临床研究更新,预计在2025年下半年开展CSU注册项目的IIb期部分,以及在2025年下半年公布哮喘Atesian研究的初步临床数据[23][24]。 论据 1. **疗效数据** - **不同剂量反应情况**:180mg剂量组12名患者全部实现临床反应,92%实现完全反应;120mg剂量组11名患者实现临床反应,83%实现完全反应;所有剂量组97%的患者实现临床反应[11][15][16]。 - **反应时间和持久性**:180mg剂量组三分之二的患者在第2周实现临床反应,100%的患者在第8周实现临床反应,58%的患者在第8周维持临床反应[17]。 - **与血清类胰蛋白酶的关联**:临床反应与血清类胰蛋白酶的深度降低相关,180mg剂量组10名患者的类胰蛋白酶低于定量下限[12]。 2. **安全性数据** - **不良事件情况**:180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件,常见不良事件包括鼻咽炎、中性粒细胞计数减少、疲劳、头痛、腹痛和COVID - 19等[18]。 - **KIT阻断相关事件**:与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性,无停药情况,无头发颜色变化或皮肤变色报告[19]。 3. **研究计划依据** - **BEACON研究**:将为CSU的剂量选择提供数据,进而影响Sindu的剂量选择,预计今年晚些时候公布更多数据[24][60][61]。 - **Atesian研究**:预计在2025年下半年公布哮喘的初步临床数据,为药物在哮喘领域的应用提供依据[24]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **患者基线特征**:参与研究的患者年龄、体重和性别与Sindu预期患者人群相符,基线Frick测试、冷温度测试和UCT评分表明疾病负担高,且患者在入组前对抗组胺药耐药[12][13]。 2. **血清类胰蛋白酶的作用**:血清类胰蛋白酶是重要的生物标志物,但在个体层面不是很好的预测指标,降低至定量下限或以下与临床反应相关,且类胰蛋白酶升高约两周前可能出现临床疗效下降[40][42]。 3. **开放标签扩展研究(OLE)**:完成研究的患者有资格参加评估180mg briquilimab每8周给药一次的开放标签扩展研究,预计今年下半年获得多剂量队列数据[9][44]。 4. **不同剂量的比较和选择**:240mg剂量在BEACON研究中显示出快速起效和持久的完全反应,可能作为IIb期研究的剂量或负荷剂量;180mg剂量在SPOTLIGHT和BEACON研究中显示出更强的效力和更持久的效果,可能作为每8周给药的剂量,但最终剂量将根据BEACON研究数据确定[48][49][55][60][61]。 5. **与其他药物的比较**:briquilimab单剂量给药8周后的疗效超过Barzolumab,且在12周时的结果与Barzolumab给药4周后的结果相当[70][71]。