Netherton Syndrome

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Quoin Pharmaceuticals Releases Second Episode of its "Living with Netherton" Series, as part of its ongoing NETHERTON NOW awareness campaign
Newsfilter· 2025-04-10 19:30
文章核心观点 公司发布“与内瑟顿综合征共存”系列视频第二集,以患者故事凸显该罕见病缺乏认知和有效治疗的现状,公司正致力于开发首款获批疗法QRX003为患者提供支持 [1][2][5] 视频内容 - 视频主角是79岁的诺玛·科尔斯,她是最早接受内瑟顿综合征评估的人之一,其确诊晚于首次评估数十年 [1] - 诺玛的故事反映患者面临误诊、缺乏认知和医疗指导等挑战,她多年受皮肤脆弱、皮疹和脆发困扰,50多岁才确诊 [2] - 视频体现医学进步与不足,距诺玛首次就诊75年后仍无FDA批准的治疗方法 [3] 公司行动 - 通过“NETHERTON NOW”活动提高对患者的认知、教育和倡导,视频系列是核心部分 [4] - 公司主要候选产品QRX003正进行四项治疗内瑟顿综合征的临床试验,目标是开发首款FDA批准疗法并支持患者群体 [5] QRX003信息 - QRX003是含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的外用乳液,采用专有递送技术,旨在促进正常皮肤脱落和形成更强皮肤屏障 [6] 公司介绍 - 公司是临床阶段专业制药公司,专注开发和商业化治疗罕见病和孤儿病的产品,创新产品线涵盖四种在研产品 [7] 信息渠道 - 观看诺玛故事完整视频:https://www.youtube.com/watch?v=FtuiXC_IdXE [6] - 了解公司临床试验:https://quoinpharma.com/pipeline/trials [6] - 了解公司:www.quoinpharma.com或LinkedIn [7] - 了解内瑟顿综合征、公司临床项目和视频系列更新:nethertonnow.com [8] 联系方式 - 公司CEO迈克尔·迈尔斯:mmyers@quoinpharma.com [10] - 投资者关系:PCG Advisory的杰夫·拉姆森,jramson@pcgadvisory.com,电话(646) 863-6341 [10]
Quoin Pharmaceuticals Releases Second Episode of its “Living with Netherton” Series, as part of its ongoing NETHERTON NOW awareness campaign
Globenewswire· 2025-04-10 19:30
文章核心观点 公司发布“与内瑟顿综合征共存”视频系列第二集,以79岁患者诺玛·科尔斯故事为特色,凸显内瑟顿综合征患者面临的挑战及治疗需求 公司正推进QRX003临床试验,目标是开发首个FDA批准疗法为患者提供支持 [1][2][5] 视频相关 - 公司发布“与内瑟顿综合征共存”视频系列第二集,为NETHERTON NOW宣传活动一部分 [1] - 视频主角诺玛·科尔斯是最早接受内瑟顿综合征评估的患者之一,诊断距首次评估过去了数十年 [1] - 诺玛故事反映患者面临误诊、缺乏认知和医疗指导等挑战,凸显治疗该疾病的紧迫性 [2] - 视频可在https://www.youtube.com/watch?v=FtuiXC_IdXE观看 [6] 公司目标与行动 - 公司通过NETHERTON NOW活动提高对内瑟顿综合征的认识、教育和倡导,视频系列是核心部分 [4] - 公司致力于开发首个FDA批准的内瑟顿综合征疗法,为患者群体提供支持 [5] 产品QRX003 - QRX003是一种外用乳液,采用专有递送技术,含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂,旨在替代患者缺失的LEKTI蛋白 [6] - QRX003旨在促进更正常的皮肤脱落过程,形成更强、更有效的皮肤屏障 [6] - 公司正在进行四项QRX003治疗内瑟顿综合征的临床试验,初步数据显示有积极效果 [5][6] 公司概况 - 公司是临床阶段专业制药公司,专注开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品 [7] - 公司创新产品线包括四种正在开发的产品,有潜力针对多种罕见和孤儿适应症 [7]