文章核心观点 - 公司宣布将在ASCO年会上展示VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤的一期临床研究最终结果，高级管理层还将参加会议并与研究人员审查VIRAGE 2b期临床试验的顶线结果 [1][4] 公司动态 - 公司将在2025年5月30日至6月3日于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，以海报形式展示VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤的一期临床研究最终临床结果和安全数据 [1] - 公司高级管理层将参加ASCO会议，并于2025年6月2日参加场外会议，与研究人员审查VIRAGE 2b期临床试验在一线转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的顶线结果，为3期临床试验获取相关见解 [4] 产品信息 VCN - 01 - VCN - 01是一种全身性给药的溶瘤腺病毒，能在肿瘤细胞内选择性复制并降解肿瘤基质，已在140多名不同癌症患者的临床试验中使用，对胰腺癌和视网膜母细胞瘤有孤儿药指定，对胰腺癌还有快速通道指定 [5][7] SYN - 004 - SYN - 004旨在降解胃肠道中常用的某些静脉注射β - 内酰胺抗生素，防止微生物群受损，减少异基因造血细胞移植（HCT）受者急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发生率和严重程度 [9] SYN - 020 - SYN - 020是一种重组口服肠碱性磷酸酶（IAP）制剂，用于治疗局部胃肠道和全身性疾病 [9] 研究情况 视网膜母细胞瘤研究 - 研究评估两次玻璃体内注射VCN - 01对难治性眼内视网膜母细胞瘤患者的安全性和耐受性，研究监测委员会认为试验结果为阳性 [1][3] - 研究表明VCN - 01毒性可耐受，对难治性玻璃体种子有积极反应，能特异性靶向肿瘤细胞，且作为非化疗或放疗药物，可降低治疗相关恶性肿瘤风险 [3] 海报信息 - 海报作者为Sant Joan de Déu - Barcelona儿童医院的儿科眼科医生Jaume Català - Mora博士，标题为评估溶瘤病毒VCN - 01在难治性视网膜母细胞瘤患者中的安全性和有效性的一期剂量递增研究，海报会议为儿科肿瘤学，时间为2025年5月31日09:00 - 12:00美国中部夏令时，地点在会议门户网站在线和芝加哥麦考密克广场A厅 [6] 行业背景 - 视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼癌，发病率约为1/14,000 - 1/18,000活产新生儿，占1岁以下儿童肿瘤的15%，欧洲估计发病率为每13,844例活产1例，每年约300名儿童被诊断 [8] - 保留生命、防止失明和其他严重治疗影响仍是挑战，在资源匮乏国家，视网膜母细胞瘤患儿更易失去眼睛和死于转移性疾病 [8] 公司介绍 - 公司是一家多元化临床阶段公司，开发治疗癌症和相关疾病的疗法，子公司Theriva Biologics, S.L.正在开发新的溶瘤腺病毒平台 [9]