May 2026 © 2026 CytomX Therapeutics, Inc. 1 Unmasking Advances in Oncology Legal Disclaimer This presentation (including any oral commentary that accompanies this presentation) contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical facts contained in this presentation, including statements regarding our future financial condition, te ...

公司临床进展 - 公司宣布在其实验性免疫疗法Bria-IMT™的关键3期临床试验中增加新的临床研究中心，即纽约大学朗格尼健康中心的Laura and Isaac Perlmutter癌症中心 [1] - 该关键3期研究旨在评估Bria-IMT™联合一种免疫检查点抑制剂，与医生选择的治疗方案在治疗晚期转移性乳腺癌患者中的对比 [3] - 该研究的期中分析将在发生144例患者事件后进行，主要终点为总生存期 [4] 公司产品与监管状态 - 公司的核心临床候选药物Bria-IMT™是一种新型免疫疗法，旨在改变癌症治疗格局 [1][6] - Bria-IMT™联合治疗方案已获得美国FDA的快速通道资格，表明其有潜力解决严重的未满足医疗需求 [4] 行业与市场关注 - 公司的3期临床试验因其重要性被《自然·医学》杂志列入“2026年将塑造医学的11项临床试验”专题，这显著提升了顶尖癌症中心对其的兴趣以及患者入组数量 [2] - 合作方纽约大学朗格尼健康中心Perlmutter癌症中心是一家以患者为中心、获美国国家癌症研究所指定的综合癌症中心，致力于为患者提供前沿治疗 [4] 公司未来计划 - 公司预计在未来几个月内分享该研究的期中数据 [4] - 公司首席医疗官表示，将继续推进研究，并期待与顶尖临床专家合作，扩大患者获得该新型免疫疗法的机会 [4]

核心观点 - 公司宣布其先导细胞疗法候选药物ERNA-101与PD-1阻断剂联合使用在临床前研究中实现了**100%的长期生存率**和**完全的肿瘤清除**，数据具有里程碑意义，可能改变卵巢癌等免疫“冷”肿瘤的治疗格局，并为未来的临床开发和股东价值带来主要催化剂 [1][2][4] 药物机制与技术平台 - ERNA-101是一种**同种异体诱导间充质干细胞**疗法，源自诱导多能干细胞，经工程化改造后可靶向归巢至肿瘤，并在肿瘤微环境内直接分泌强效的**IL-7/IL-15融合细胞因子** [5] - 该**局部细胞因子递送方法**旨在最大化免疫激活，同时最小化全身毒性 [5] - 公司的核心技术专注于工程化诱导多能干细胞并将其转化为诱导间充质干细胞，其合成的同种异体iMSC疗法提供了一种**可扩展的、现成**的治疗方案，无需患者特异性细胞采集 [8] 临床前数据关键发现 - **疗效数据**：在卵巢癌同源模型中，ERNA-101联合抗PD-1疗法实现了**完全的肿瘤清除**（通过生物发光成像检测不到肿瘤信号）和**100%的长期生存率**，显著超过任一单药治疗，提示潜在的治愈性活性 [1][2] - **作用机制**：ERNA-101将肿瘤微环境从**免疫抑制状态重塑为免疫激活状态**，从而能够产生强劲且持续的抗肿瘤免疫反应 [3][6] - **免疫细胞影响**： - 治疗增强了关键抗癌T细胞的**活性、存活和持久性** [6] - 显著增加了能够进入肿瘤并直接攻击癌细胞的**CD4⁺和CD8⁺ T细胞**的浸润 [6] - 实现了**巨噬细胞重编程**，使肿瘤内的免疫细胞向抗癌状态而非促肿瘤状态转变 [6] - **疾病负担**：治疗**降低了肿瘤负荷**，并减少了与晚期疾病相关的**腹水液体积聚** [6] 疾病背景与未满足需求 - **卵巢癌**，特别是高级别浆液性卵巢癌，仍存在巨大的未满足医疗需求，大多数患者在确诊时已处于晚期，且标准疗法后**复发率高** [5] - 包括检查点抑制剂在内的现有疗法，由于**高度免疫抑制的肿瘤微环境**，疗效有限 [7] 公司战略与未来展望 - 公司计划将这些发现纳入其开发战略，以推进ERNA-101在**晚期卵巢癌患者中开展首次人体临床试验** [7] - 正在进行的临床前研究正在评估ERNA-101与**检查点抑制剂及其他免疫肿瘤药物**的联合使用 [7] - 公司首席科学官表示，在与MD安德森癌症中心就**铂类耐药卵巢癌**开展积极的临床概念验证试验后，公司**预计将扩大适应症范围**，包括其他实体瘤 [2] - 公司首席执行官认为，ERNA-101有潜力成为联合治疗方案中的**基础性疗法**，显著扩大治疗有效性，并可能将应用扩展到卵巢癌以外的其他免疫“冷”实体瘤 [4] - 公司的主要研发重点是开发ERNA-101用于治疗**卵巢癌**，同时拥有另一款旨在靶向炎症和治疗自身免疫性疾病的细胞疗法产品ERNA-201 [9]

核心临床数据 - 在31名可评估的初治急性髓系白血病患者中 米普塔米联合维奈托克和阿扎胞苷显示出87%的临床获益率和81%的缓解率[2] - 具体而言 65%的患者达到完全缓解 55%达到缓解的患者其原始细胞减少达到重要的可测量残留病灶阴性水平[5] - 36%获得缓解的患者携带TP53基因突变 该突变通常与不良预后相关 目前已有6名患者继续进行异基因干细胞移植[5] - 迄今为止未报告细胞因子释放综合征[5] 临床试验进展 - RAINIER 1b期剂量优化试验已进入最后阶段 包括完成第6和第7两个最高剂量组队列的入组[3] - 公司计划在今年完成该试验并确定推荐的2期剂量 随后将开展2期研究[1][3] - 2期试验将继续采用米普塔米与维奈托克和阿扎胞苷的联合用药方案[1] 数据对比与潜力 - 该联合疗法的81%缓解率和65%完全缓解率 显著优于历史基准 维奈托克联合阿扎胞苷在VIALE-A 3期试验中的复合缓解率为66.4% 完全缓解率为37%[5][6] - 数据表明 米普塔米有潜力在不显著增加毒性的情况下 显著改善老年和/或不适合强化疗的初治AML患者的疗效结局[6] 药物机制与设计 - 米普塔米是一种双特异性免疫疗法 旨在通过靶向CD123抗原 将患者的免疫T细胞与白血病细胞结合 从而触发对白血病细胞和白血病干细胞的杀伤[8] - 其设计采用了CRIS-7衍生的CD3结合通路 旨在降低细胞因子释放综合征的发生可能性和严重程度[9] - 该药物已获得美国FDA针对AML的孤儿药资格认定[9] 公司背景与管线 - Aptevo Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发用于治疗癌症的新型双特异性和三特异性免疫疗法[10] - 公司拥有两个临床阶段候选药物和六个临床前候选药物 均基于其专有的ADAPTIR和ADAPTIR-FLEX平台构建[10] - 米普塔米是公司全资拥有的主要候选药物 目前已在三项试验中对超过120名患者进行了评估[9]

公司公告与活动安排 - 公司计划于2026年5月13日东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，报告截至2026年3月31日的第一季度财务业绩，并提供临床项目及公司最新进展 [1] 公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于改变免疫系统靶向和杀伤癌症方式的晚期免疫疗法公司 [1][3] - 公司已启动一项关键性临床试验，以推进其针对晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的主要项目 [3] - 公司的主要研究性靶向免疫疗法PDS0101正在开发中，其开发方案包括与标准护理免疫检查点抑制剂联合使用，以及在一个三联组合方案中与PDS01ADC（一种IL-12融合抗体药物偶联物）及标准护理免疫检查点抑制剂联合使用 [3] - PDS01ADC正在多项2期试验中与标准护理联合，评估其针对多种癌症适应症的疗效 [3] 知识产权 - Versamune是公司的注册商标 [6]

公司核心进展 - 公司宣布其下一代个性化、现成、基于细胞的免疫疗法Bria-BRES+，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（IND）申请许可，可启动针对转移性乳腺癌的临床评估 [1] - 公司已准备好Bria-BRES+的临床供应品，并计划在未来几个月内启动针对转移性乳腺癌的1/2a期临床研究 [6] 产品技术特点 - Bria-BRES+是公司下一代针对乳腺癌的个性化免疫疗法，其独特设计旨在实现良好的安全性特征和有意义的治疗获益 [2] - Bria-BRES+在临床前研究中展示了同时激活适应性免疫和先天免疫的能力，包括激活初始（静息）T细胞、树突状细胞和自然杀伤细胞，公司认为这种多方面的免疫激活可能增强临床疗效并帮助防止转移性乳腺癌患者的免疫逃逸 [2] - Bria-BRES+基于公司的Bria-OTS™乳腺癌临床项目，并增加了旨在增强临床疗效的额外免疫激活成分 [3][6] 临床前/临床数据 - 在Bria-OTS™项目中，一位78岁患有晚期转移性乳腺癌且经历多次先前治疗失败的女性患者，在接受4剂Bria-OTS单药治疗后，其一处肺转移瘤实现了完全（100%）消退 [3] - 该患者的肺转移瘤完全缓解在治疗2个月时首次观察到，随后在4个月、6个月和11个月时得到确认，该患者接受了17个周期的Bria-OTS治疗，完成了12个月的研究，目前仍在生存随访中 [3] - 根据2026年1月的报告，该转移性乳腺癌患者在接受Bria-OTS单药治疗2个月后，右肺肿瘤实现100%消退，并在治疗4、6和11个月时得到确认 [4] 公司背景 - 公司是一家专注于免疫肿瘤学的生物技术公司，致力于开发针对癌症管理的靶向且有效的疗法 [7]

公司业务更新安排 - 公司将于2026年5月13日欧洲中部夏令时下午1:30（美国东部时间上午7:30）举行电话会议，提供2026年第一季度的业务进展更新 [1] - 电话会议可通过指定链接进行网络直播或电话接入，网络直播回放将在公司网站提供90天 [2] 公司概况与战略定位 - 公司是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于为癌症患者开发免疫疗法 [3] - 公司利用其抗体工程和创新靶点识别方面的专业知识，开发差异化、创新性的下一代抗体疗法 [3] - 公司致力于推进一系列具有差异化潜力、可能成为同类首创或同类最佳的资产组合，专注于医疗需求高度未满足的领域 [4] 核心研发管线 - **IPH4502**：一款差异化的Nectin-4抗体偶联药物，正在实体瘤中进行开发 [4] - **Lacutamab**：一款抗KIR3DL2抗体，正在皮肤T细胞淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤中进行开发 [4] - **Monalizumab**：一款抗NKG2A抗体，正与阿斯利康合作，在非小细胞肺癌中进行开发 [4] 合作与机构网络 - 公司与领先的生物制药公司（包括赛诺菲和阿斯利康）以及知名学术研究机构建立了合作关系，以共同推进免疫肿瘤学领域的创新 [5] 公司治理与架构 - 公司首席执行官为Jonathan Dickinson，首席医疗官为Sonia Quaratino，首席运营官为Yannis Morel [6] - 投资者关系、传播与商业战略副总裁为Stéphanie Cornen，首席财务官为Frédéric Lombard [6] - 公司总部位于法国马赛，在美国马里兰州罗克维尔设有办事处，在巴黎泛欧交易所和纳斯达克上市 [5] 近期重要研发进展 - 公司将在2026年4月17日至22日举行的美国癌症研究协会2026年年会上，于临床试验全体会议环节公布**MATISSE二期研究**的中期结果，该研究评估IPH5201联合度伐利尤单抗和铂类化疗在可切除非小细胞肺癌中的疗效 [11]

公司战略与长期愿景 - 公司长期愿景是将科学转化为生存，认为癌症的复杂性需要能产生生物协同作用的合理设计的治疗组合[3] - 公司已建立一个多样化的工具包，包括免疫调节剂、抗体偶联药物和mRNA癌症免疫疗法[3] - 公司临床开发战略旨在解决从早期高风险到晚期和难治性疾病的“全癌症谱系”，重点领域包括肺癌和乳腺癌[1] - 公司目标是在2030年前获得超过17项后期和关键试验的读出数据，并计划在2030年前成为“多元化的多产品肿瘤学公司”[2] 核心产品管线更新：肺癌 - 普米他单抗是一种PD-L1/VEGF-A双特异性抗体，是公司联合治疗策略的“免疫肿瘤学支柱”[1] - 在PD-L1表达≥1%的初治晚期非小细胞肺癌患者中，普米他单抗单药治疗数据显示：确认的客观缓解率为46%，中位无进展生存期为13.6个月，中位总生存期为27个月，疾病控制率为96%[8] - 在PD-L1高表达的鳞状细胞癌患者中，缓解率“特别强劲”，达到71%[5] - 全球III期ROSETTA LUNG-02试验正在招募III期部分患者，比较普米他单抗联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗用于一线非小细胞肺癌，II期数据预计在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布[5] - 公司已将ROSETTA LUNG-02试验的主要终点改为无进展生存期，认为其在非小细胞肺癌领域“广受认可”，并期望在此获得“最大和最早的获益信号”，总生存期仍是关键次要终点[6] - 戈替斯托巴是一种与OncoC4合作开发的靶向CTLA-4的选择性Treg调节剂，用于治疗铂类化疗和PD-1/PD-L1疗法后进展的转移性鳞状非小细胞肺癌患者[7] - 戈替斯托巴于1月获得FDA针对鳞状非小细胞肺癌的孤儿药认定，并已有快速通道认定[7] - 全球III期PRESERVE-003试验的非关键剂量确认阶段更新数据显示：戈替斯托巴组的12个月无进展生存率为25%，多西他赛组为0%；与多西他赛相比，死亡风险降低54%（风险比0.46）[9] - 戈替斯托巴组的中位总生存期尚未达到，而多西他赛组约为10个月；12个月时，戈替斯托巴治疗组63%的患者存活，多西他赛组为30%[9] - 戈替斯托巴的关键阶段中期数据预计基于事件累积预测在今年晚些时候获得[9] 核心产品管线更新：妇科癌症与乳腺癌 - 曲妥珠单抗帕米尔替康是一种与DualityBio合作开发的靶向HER2的抗体偶联药物，在既往治疗过的晚期或转移性子宫内膜癌中显示出：确认的客观缓解率为49%，中位缓解持续时间为9.9个月，疾病控制率为79%[10] - 在HER2免疫组化1+、2+和3+表达水平中均观察到缓解[10] - 确证性III期Fern EC-01试验继续招募患者[11] - 曲妥珠单抗帕米尔替康正在HR阳性、HER2低表达转移性乳腺癌的III期试验中进行评估，中期分析预计今年晚些时候进行[11] - 公司正在与FDA讨论，尚未改变提交曲妥珠单抗帕米尔替康上市申请的计划，并希望获得一个“广泛的标签”，涵盖包括低表达在内的各HER2表达水平[12] mRNA免疫疗法项目与未来数据读出 - 公司mRNA癌症免疫疗法的重点是辅助治疗阶段，此时肿瘤负荷和异质性较低[13] - 与罗氏基因泰克合作的个性化自体基因cevumeran的长期随访数据显示：在8名产生免疫应答的胰腺导管腺癌患者中，7名在手术后长达6年仍然存活；在8名未产生免疫应答的患者中，2名仍存活，中位总生存期为3.4年[13] - ctDNA阳性2期高风险或3期结直肠癌的II期自体基因cevumeran试验最终分析预计在2027年[14] - 一线治疗HPV16阳性、PD-L1高表达头颈部鳞状细胞癌的II-III期FixVac试验与帕博利珠单抗联合，招募正在进行中，III期中期分析预计在2026年[14] - 管理层重申了戈替斯托巴和FixVac在2026年下半年的中期数据读出指引[14] - 公司宣布计划成立一家由首席执行官和首席医疗官共同创立和领导的新独立公司，以追求“下一代mRNA创新”[2] 2026年第一季度财务业绩与全年指引 - 2026年第一季度收入为1.18亿欧元，低于去年同期的1.83亿欧元，主要原因是COVID-19疫苗需求下降[15] - 研发费用为5.57亿欧元，高于去年同期的5.26亿欧元，增长主要由于免疫肿瘤学和抗体偶联药物项目（特别是普米他单抗和戈替斯托巴）以及收购子公司的研发成本增加[16] - 调整后研发费用为5.27亿欧元[16] - 销售、一般及管理费用为1.51亿欧元，高于去年同期的1.21亿欧元，受商业体系建设和收购后运营推动[17] - 季度末现金、现金等价物及证券投资总额为168亿欧元[17] - 重申2026年全年指引：收入20亿至23亿欧元，调整后研发费用22亿至25亿欧元，调整后销售、一般及管理费用7亿至8亿欧元[18] - 预计COVID-19疫苗收入将低于2025年，收入确认模式与去年相似，大部分收入来自最后四个月[18] - 预计6.13亿欧元的VMS合作付款将在2026年第三季度确认[18] 资本配置与运营优化 - 公司计划在未来12个月内启动一项金额高达10亿美元的美国存托凭证回购计划[4][19] - 宣布制造网络整合计划，将退出在伊达尔-奥伯施泰因、马尔堡或新加坡的一个生产基地以及合同基地的运营，影响“略超过1800个岗位”[19] - 公司正在探索在2026年第三季度末前的剥离方案，预计全面实施后每年将带来约5亿欧元的经常性节约[19] - 预计从2026年底开始，辉瑞将完全通过其自身产能处理COVID-19疫苗供应[19]

事件概述 - ImmunityBio公司面临一项证券集体诉讼，拟代表在2026年1月19日至2026年3月24日期间购买或获得其证券的投资者 [1] - 诉讼起因于美国食品药品监督管理局就公司执行主席兼首席科学和医疗官关于其主打生物制品Anktiva的疗效声明发出警告信，FDA认为这些声明具有误导性 [2] - 此消息导致ImmunityBio股价在2026年3月24日下跌超过21%，使公司市值蒸发近20亿美元 [2][8] FDA警告信核心内容 - FDA认定公司在播客和电视广告中的宣传为虚假或具有误导性，这些材料给人造成Anktiva（一种特定类型膀胱癌疗法）可以治愈甚至预防所有癌症的错误印象 [7] - FDA警告称，宣传材料误导性地暗示所有接受Anktiva治疗的非肌层浸润性膀胱癌患者将长期无癌，而这一点尚未得到证实，FDA表示未发现支持Anktiva能“治愈”癌症的疗效声明的数据 [7] - FDA指出公司的宣传材料具有误导性，因其未能提供关于Anktiva完整的FDA批准适应症的重要信息 [7] - FDA强调，公司在不同平台宣传材料中持续且普遍存在的误导性疗效声明尤其令人担忧，因其严重歪曲了Anktiva的益处 [7] 公司及涉事产品背景 - ImmunityBio是一家专注于创新、开发和商业化下一代免疫疗法的生物技术公司，旨在激活患者免疫系统以提供对癌症和传染病的持久保护 [4] - 公司的Anktiva是一种FDA批准的免疫疗法，与卡介苗联合用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 [5] - 诉讼焦点在于公司关于Anktiva治疗其他形式癌症疗效声明的适当性 [5] 涉事声明与事件时间线 - 2026年1月19日，一档直接面向消费者的播客节目播出，其中公司执行主席Soon-Shiong博士表示，虽然Anktiva获批用于膀胱癌，“但它实际上可以治疗所有癌症”，他还做出了其他被FDA标记为误导性的可疑声明 [6] - 2026年3月24日，财经媒体报道了FDA就播客和电视广告中的声明向ImmunityBio发出警告信的消息 [7] 法律调查进展 - 全国性股东权益律师事务所Hagens Berman已就ImmunityBio可能违反联邦证券法的指控展开调查 [3] - 该律所鼓励遭受重大损失的ImmunityBio投资者提交损失信息，并呼吁可能协助调查的知情者联系其律师 [3] - 此案的集体诉讼期定为2026年1月19日至2026年3月24日，首席原告截止日期为2026年5月26日 [4]

核心观点 - Oncolytics Biotech公司宣布其候选药物pelareorep在治疗RAS突变、微卫星稳定（MSS）型转移性结直肠癌（mCRC）的REO 022研究中显示出显著且持久的临床获益 其中二线（2L）KRAS突变MSS mCRC患者的中位缓解持续时间（mDOR）达到19.5个月 约为历史基准（4-6个月）的3-4倍 客观缓解率（ORR）达到33% 为标准治疗（6-11%）的约3倍 基于这些数据 公司正与美国食品药品监督管理局（FDA）积极沟通 以支持在二线RAS突变MSS mCRC中潜在的加速批准路径 [1][2] 临床数据与疗效 - **缓解持续时间**：在REO 022研究中 接受pelareorep联合贝伐珠单抗和FOLFIRI治疗的二线KRAS突变MSS mCRC患者 其**中位缓解持续时间（mDOR）为19.5个月** 而该治疗背景下的历史基准约为**4-6个月** 这代表了**3至4倍的提升** [2] - **客观缓解率**：接受上述联合治疗的患者 **客观缓解率（ORR）达到33%** 而标准治疗（SOC）的历史ORR范围为**6%至11%** 这相当于将缓解率**提高了约3倍** [2] - **研究进展**：公司目前正在招募患者进行一项随机II期研究 评估pelareorep联合FOLFIRI和贝伐珠单抗在二线RAS突变MSS mCRC中的疗效 [2] 监管与商业化路径 - **加速批准路径**：公司认为这些数据支持在二线RAS突变MSS mCRC中寻求加速批准 目前正**积极与FDA接洽** 讨论基于该研究的缓解持续时间和事件发生时间终点来制定潜在的加速批准监管策略 [1][2] - **药物资格**：Pelareorep已获得FDA针对结直肠癌和胰腺癌的**快速通道资格认定** [5] - **合作策略**：公司正在积极寻求战略合作伙伴关系 以加速开发并最大化商业影响力 [5] 疾病背景与市场机会 - **未满足的临床需求**：结直肠癌是全球最大的肿瘤市场之一 后线治疗存在显著的未满足需求 RAS突变MSS mCRC是**特别难治的群体** 患者通常疾病进展迅速 且对标准疗法的反应持续时间有限 [3] - **治疗潜力**：基于pelareorep的联合疗法所观察到的缓解持续时间和患者反应的强度与一致性 表明其有潜力在该治疗背景下**显著延长临床获益** [3] 公司及药物介绍 - **公司定位**：Oncolytics Biotech是一家**临床阶段的生物技术公司** 致力于开发pelareorep [4] - **药物机制**：Pelareorep是一种**静脉注射的研究性双链RNA免疫治疗剂** 旨在通过激活先天性和适应性免疫反应 将免疫学上的“冷”肿瘤转化为“热”肿瘤 从而诱导抗癌免疫反应 [4] - **研发进展**：Pelareorep已在多项一线胰腺癌研究、两项转移性乳腺癌的随机II期研究以及肛门癌和结直肠癌的早期研究中显示出令人鼓舞的结果 [4] - **研发重点**：公司正在推进pelareorep与化疗和/或检查点抑制剂联合治疗转移性胃肠道癌症 [5]