业绩总结 - ORX750在美国的潜在患者群体约为620,000人，包括NT1、NT2和IH患者[22] - ORX750在Phase 1研究中已实现概念验证，临床风险已降低，计划在2025年进行Phase 2a研究[21] - ORX750的市场机会显著，当前治疗方案存在明显局限性，57%的患者报告每天至少三次经历白天嗜睡和/或疲劳[26] 用户数据 - ORX750的患者群体中，NT1约有80,000人，NT2约有180,000人，IH约有360,000人[23] - ORX750的灵活剂量设计支持满足三种相关适应症患者的需求[27] 临床数据 - ORX750在1.0 mg、2.5 mg、3.5 mg和5.0 mg剂量下，均显示出显著的睡眠潜伏期改善，5.0 mg组的LS均值为37.9分钟，相较于安慰剂的15.3分钟，差异为22.6分钟，p<0.0001[29] - ORX750的剂量依赖性效果在8小时的观察期内持续超过30分钟[31] - ORX750在KSS评分中显示出剂量依赖性改善，2.5 mg及以上剂量与安慰剂相比具有显著性差异，p=0.03（2.5 mg），p=0.006（3.5 mg），p=0.0012（5.0 mg）[32] - 5.0 mg组的LS均值KSS评分为4.4，安慰剂组为7.3，LS均值差异为-2.9，95%置信区间为(-4.4, -1.5) [32] - 在2.5 mg组中，ORX750的LS均值KSS评分为4.9，安慰剂组为6.7，LS均值差异为-1.7，p=0.03 [32] - 在3.5 mg组中，ORX750的LS均值KSS评分为5.0，安慰剂组为6.9，LS均值差异为-1.9，p=0.006 [32] 安全性 - 在安全性方面，任何治疗出现的不良事件（TEAE）中，安慰剂组为27%，而5.0 mg组为0%[39] - 相关的不良事件中，安慰剂组为27%，而2.5 mg组为11%[39] 未来展望 - ORX750的临床数据预计在2025年发布，涵盖NT1、NT2和IH三种适应症[10] - ORX750的临床开发将支持注册研究的启动，预计在2025年获得数据[21] - 研究数据截止日期为2024年12月5日，数据被视为中期，研究仍在进行中[36] - OX2R激动剂项目ORX750的临床里程碑预计在2025年实现[50]

文章核心观点 公司宣布ORX750一期临床试验数据将在2025年美国神经病学学会年会上以海报形式展示 ，该药物正进行二期a临床试验 [1] 分组1：ORX750相关信息 - ORX750是新型高效选择性OX2R激动剂 ，用于治疗发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症 [1] - ORX750正在进行针对发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症患者的二期a临床试验（CRYSTAL - 1） [1] 分组2：海报展示详情 - 海报标题为“Orexin Receptor 2 (OX2R) Agonist, ORX750在急性睡眠剥夺健康参与者中的一期临床数据” [2] - 摘要编号为2277 ，演讲者为Orexin项目全球科学负责人Deborah Hartman博士 [2] - 展示时间为2025年4月5日周六上午11:45 - 12:45 PT ，Centessa展位号为627 [2] - AAN摘要可在会议网站获取 ，Centessa海报展示结束后可在公司网站查看 [2] 分组3：公司介绍 - 公司是临床阶段制药公司 ，旨在发现和开发对患者有变革性影响的药物 [1][3] - 公司正在开发潜在的一流OX2R激动剂 ，用于治疗睡眠 - 觉醒障碍及神经系统、神经退行性和精神疾病中的日间过度嗜睡 [3] - 公司早期研发管线专注于使用专有LockBody®技术平台的肿瘤免疫治疗 [3] 分组4：联系方式 - 投资者关系高级副总裁为Kristen K. Sheppard ，邮箱为investors@centessa.com [4]