Tokyo, Japan and Cambridge, UK, 8 August 2025 – Nxera Pharma (“the Company” or “Nxera”; TSE: 4565) provides an update on operational activities and reports its consolidated results for the second quarter and first half ended 30 June 2025. The full report can be found here. Chris Cargill, President and CEO of Nxera, commented: “Nxera continued to make good progress in the first half of 2025. We are seeing increasing revenues from sales of PIVLAZ® and QUVIVIQ®, our marketed products in Japan, as well as nota ...

文章核心观点 - Nxera Pharma将从Centessa Pharmaceuticals获得480万美元里程碑付款，款项与Centessa的ORX142新药临床开发进展相关 [1][2] 分组1：里程碑付款情况 - 公司将从Centessa Pharmaceuticals获得480万美元里程碑付款，因Centessa启动ORX142临床开发，该药IND申请获FDA批准 [1] - 180万美元与IND获批相关，将在2025年第二季度确认为收入；300万美元与临床开发启动相关，将在2025年第三季度确认为收入 [2] 分组2：ORX142药物情况 - ORX142是Centessa开发的新型、高效、选择性OX2R激动剂，用于治疗特定神经和神经退行性疾病 [2] 分组3：公司情况 - 公司是技术驱动的生物制药公司，追求开发新特药，改善日本及全球未满足医疗需求患者生活 [3] - 公司在日本建立新一代商业业务，开发和商业化创新药物，产品面向日本及亚太地区市场 [3] - 公司凭借NxWave™发现平台推进超30个活跃项目，专注神经/神经精神、代谢疾病、免疫和炎症领域 [4] - 公司在多地设有办公地点，约有400名员工，在东京证券交易所上市，代码4565 [5]

业绩总结 - ORX750在美国的潜在患者群体约为620,000人，包括NT1、NT2和IH患者[22] - ORX750在Phase 1研究中已实现概念验证，临床风险已降低，计划在2025年进行Phase 2a研究[21] - ORX750的市场机会显著，当前治疗方案存在明显局限性，57%的患者报告每天至少三次经历白天嗜睡和/或疲劳[26] 用户数据 - ORX750的患者群体中，NT1约有80,000人，NT2约有180,000人，IH约有360,000人[23] - ORX750的灵活剂量设计支持满足三种相关适应症患者的需求[27] 临床数据 - ORX750在1.0 mg、2.5 mg、3.5 mg和5.0 mg剂量下，均显示出显著的睡眠潜伏期改善，5.0 mg组的LS均值为37.9分钟，相较于安慰剂的15.3分钟，差异为22.6分钟，p<0.0001[29] - ORX750的剂量依赖性效果在8小时的观察期内持续超过30分钟[31] - ORX750在KSS评分中显示出剂量依赖性改善，2.5 mg及以上剂量与安慰剂相比具有显著性差异，p=0.03（2.5 mg），p=0.006（3.5 mg），p=0.0012（5.0 mg）[32] - 5.0 mg组的LS均值KSS评分为4.4，安慰剂组为7.3，LS均值差异为-2.9，95%置信区间为(-4.4, -1.5) [32] - 在2.5 mg组中，ORX750的LS均值KSS评分为4.9，安慰剂组为6.7，LS均值差异为-1.7，p=0.03 [32] - 在3.5 mg组中，ORX750的LS均值KSS评分为5.0，安慰剂组为6.9，LS均值差异为-1.9，p=0.006 [32] 安全性 - 在安全性方面，任何治疗出现的不良事件（TEAE）中，安慰剂组为27%，而5.0 mg组为0%[39] - 相关的不良事件中，安慰剂组为27%，而2.5 mg组为11%[39] 未来展望 - ORX750的临床数据预计在2025年发布，涵盖NT1、NT2和IH三种适应症[10] - ORX750的临床开发将支持注册研究的启动，预计在2025年获得数据[21] - 研究数据截止日期为2024年12月5日，数据被视为中期，研究仍在进行中[36] - OX2R激动剂项目ORX750的临床里程碑预计在2025年实现[50]

文章核心观点 - 公司宣布美国FDA批准ORX142开展健康志愿者1期临床研究，公司将尽快启动该研究并预计今年获得临床数据，以探索其治疗神经和神经退行性疾病的潜力 [1][2] 公司动态 - 临床阶段制药公司Centessa宣布美国FDA批准ORX142开展健康志愿者1期临床研究，ORX142是公司多资产食欲素系列的第二个候选药物，用于治疗特定神经和神经退行性疾病 [1] - 公司CEO表示IND获批是重要里程碑，公司将利用新型药物类别见解探索ORX142治疗广泛神经和神经退行性疾病的潜力，计划在急性睡眠剥夺健康志愿者中开展1期临床研究，旨在今年为ORX142生成早期概念验证数据并确定后续研究剂量 [2] - 1期研究将评估ORX142在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学，同时进行安慰剂对照交叉药效学评估，公司计划尽快启动该研究并预计今年获得临床数据 [2] 公司项目介绍 - 食欲素是调节睡眠 - 觉醒周期的神经肽，靶向食欲素受体2（OX2R）激动剂是解决多种疾病相关症状的有前景方法，公司正在开发潜在同类最佳的OX2R激动剂管线，包括用于治疗睡眠 - 觉醒障碍的ORX750、治疗特定神经和神经退行性疾病的ORX142以及治疗神经精神疾病的ORX489，ORX750正在进行2a期CRYSTAL - 1研究，这些候选药物均未获FDA或其他监管机构批准 [3] 公司概况 - Centessa是临床阶段制药公司，使命是发现、开发并最终为患者提供变革性药物，公司在OX2R激动剂项目中开创了一类潜在疗法，用于治疗多种疾病症状，还有专注于新型LockBody技术平台的早期免疫肿瘤学项目 [4]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技行业、神经科学领域 [2][36] - 公司：Centessa Pharmaceuticals (CNTA)、Takeda、Nexera [1][4][20] 纪要提到的核心观点和论据 公司发展前景 - 核心观点：Centessa Pharmaceuticals在orexin领域极具潜力，有望凭借创新设计和产品优势取得领先地位 [2][3] - 论据：公司计划披露ORX750在发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症的II期数据，有望获得N22和特发性嗜睡症的同类首创机会；拥有ORX - 142和ORX - 489等高效分子，将有健康志愿者睡眠剥夺数据和CAR T90启用研究，可进入神经退行性和精神疾病领域的空白市场机会 [2][3] 产品疗效与安全性 - 核心观点：公司产品疗效显著且安全性高，耐受性良好 [6][15] - 论据：睡眠剥夺健康志愿者试验显示RX750在5毫克剂量下，能使健康志愿者在维持清醒测试（MWT）中最后时间点保持近35分钟清醒，而安慰剂组不到10分钟；该类药物耐受性极佳，Takeda高入组率的开放标签扩展试验可证明；公司对90多位睡眠医生的访谈表明，药物虽有一些靶点相关不良事件，但医生认为其耐受性高 [6][7][15] 剂量选择与研究设计 - 核心观点：灵活的剂量选择和创新的II期研究设计对产品开发至关重要 [2][12] - 论据：创新的II期研究设计允许在研究过程中根据数据选择剂量，能选择最佳剂量并探索患者所需的全剂量范围；考虑到不同患者对清醒时长的需求不同，剂量灵活性很关键，公司在II期剂量递增研究中会考虑这一点 [2][12][13] 市场机会 - 核心观点：orexin激动剂市场潜力巨大，可能容纳多款产品 [24] - 论据：根据最新索赔数据和医生访谈修订的流行病学数据显示，发作性睡病1型有5万确诊和治疗患者，2型有10万，特发性嗜睡症有12万；orexin激动剂机制强大，能解决患者未满足的临床需求，且在神经退行性和精神疾病等领域也有应用前景 [24][36] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在评估药物时，除关注MWT等客观指标外，还会关注ESS、KSS等非客观指标以及患者报告结果、认知和记忆力等方面 [11] - 公司认为肝毒性是分子特异性的，非靶点相关不良反应；通过专注于高效选择性分子、低剂量给药和独特代谢谱设计，降低了药物性肝损伤（DELI）风险 [20] - 公司II期数据发布时间取决于是否达到目标产品概况，且有单独或一起发布三个适应症数据的选项，具体还受入组情况影响 [28][29] - 公司拥有超过4.3亿美元资产负债表，有能力独立执行临床开发计划和信号探索研究，目前倾向于独立推进业务以获取最大价值 [38]