新闻核心观点 - 公司报告在三阴性乳腺癌的单一患者扩大用药案例中 其研究性药物paxalisib联合疗法在治疗三周后显示出总体肿瘤负荷减少86%的显著效果 [1][2] 临床数据 - 患者为40岁以上女性 最初于2023年4月确诊三阴性乳腺癌 在接受新辅助化疗和免疫疗法后进行了双侧乳房切除术 术后六周未检测到残留癌症 随后进行了放疗 [2] - 约两年后 患者被诊断出骨和肺转移性疾病 随后在单一患者扩大用药方案下接受了免疫疗法/化疗方案联合paxalisib的治疗 [2] - 治疗三周后 影像学检查显示总体肿瘤减少86% [1][2] 公司评论与战略意义 - 公司首席执行官表示 尽管是单一病例 但肿瘤消退的速度和程度非常令人鼓舞 并且与paxalisib联合免疫检查点阻断的科学原理相符 [3] - 该病例强化了公司对正在进行的由公司赞助的晚期乳腺癌1b期试验的承诺 并呼应了近期显示paxalisib可破坏循环肿瘤细胞簇的体外研究结果 [3] - 该患者的特征和治疗方法与公司1b期三阴性乳腺癌研究中正在评估的入组标准和联合策略高度相似 [2] 研发管线进展 - 公司正在澳大利亚进行一项公司赞助的多中心1b期研究 评估paxalisib与Keytruda®和化疗联合用于晚期乳腺癌（包括三阴性乳腺癌）的治疗 [4] - 该研究旨在评估安全性、初步抗肿瘤活性以及转化生物标志物 包括对循环肿瘤细胞和簇动态的影响 以更好地了解paxalisib如何增强该人群对免疫疗法的反应性 [4] - 公司主要研发项目paxalisib是一种研究性的脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂 正在开发用于治疗多种癌症 已从Genentech获得许可 曾是或仍是该疾病领域十项临床试验的研究主题 [5] - 一项在胶质母细胞瘤中完成的2/3期研究已于2024年报告结果 目前正在就设计和执行一项关键注册研究进行讨论 以寻求标准批准 [5] - 涉及paxalisib的其他临床试验正在进行中 适应症包括晚期乳腺癌、脑转移、弥漫性中线胶质瘤和原发性中枢神经系统淋巴瘤 其中多项试验已报告令人鼓舞的中期数据 [5]