财务数据和关键指标变化 - 公司现金状况良好 截至第二季度末拥有约3400万美元现金[46] - 公司无债务 已于9月偿还所有债务[46] - 公司无未行权认股权证 所有来自2020年私募的认股权证已到期[46] - 公司拥有稳定的收入流 来自辉瑞和巴西的年收入各为1100万至1200万美元 合计2200万至2400万美元[13] - 与凯西合作的El Fabrio药物潜力巨大 预计到2030年可为公司带来1亿至1.2亿美元的净特许权使用费收入[20][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司拥有两款已获批药物 Elizá用于治疗戈谢病 El Fabrio用于治疗法布里病[7][8] - Elizá药物商业表现不佳 在15亿美元的市场中 辉瑞年销售额仅约5000万美元 公司最初享有40%的特许权使用费 但因销售额低而不得不将权利出售 目前仅以成本加成的方式向辉瑞销售[11][12] - El Fabrio药物市场前景广阔 法布里病市场快速增长 去年销售额达22亿美元 预计到2030年将增长至32亿美元[16][17] - 公司与凯西就El Fabrio达成的协议条款优厚 公司有权获得美国市场销售额15%至40%的特许权使用费 以及美国以外市场销售额15%至35%的特许权使用费 并可获得数亿美元的潜在商业和监管里程碑付款[18] - 公司研发管线中PRX-115用于治疗严重痛风 市场潜力巨大 美国约有1400万至1500万痛风患者 其中约5%为难治性或慢性痛风[36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心技术平台为植物细胞悬浮表达复杂人类蛋白质 与主流的哺乳动物细胞表达系统相比 具有建厂成本低（约为三分之一） 生产简便（室温下生产 无病原体污染风险）等优势[4][5][6] - 公司未来战略将专注于利用其核心平台技术 同时也在罕见肾脏疾病领域寻找外部合作机会[44][45] - 在法布里病市场竞争中 El Fabrio是唯一经过聚乙二醇化修饰的酶替代疗法 其半衰期长达78.9小时 远优于竞争对手的约2小时 这有助于降低输注相关反应并延长给药间隔[37][38] - 公司已向欧洲药品管理局提交了El Fabrio每月给药一次的申请 预计在10月中下旬获得人用药品委员会的意见 若获批将显著提升产品竞争力[29][30] - 在痛风药物领域 公司不打算与现有药物KRYSTEXXA（年销售额12亿美元）直接竞争 而是专注于开发更长的给药间隔（每6至8周一次）以形成差异化优势[40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对合作伙伴凯西的市场表现充满信心 尽管凯西是私人公司不公开数据 但根据其患者数量和采购预测 预计其能占据法布里病市场15%至20%的份额[20][25][26] - 公司与凯西的协议机制独特 收入在将成品库存转移给凯西时即确认 因此季度性的销售波动并不直接反映凯西的实际终端市场表现[22][23][24] - 公司目前运营资金充足 日常运营有现有收入流支持 但未来若为加速临床试验或扩大生产设施 可能需要融资[47][48] - 公司近期催化剂包括El Fabrio每月给药方案在10月的监管决定 以及PRX-115痛风药物二期临床试验将于11月启动患者入组 若二期试验成功 可能被监管机构视为关键性试验之一[53][54] 其他重要信息 - 公司生产设施为生物制品工厂 需要稳定运营 现有收入流为维持工厂运转提供了保障[13][14] - 公司与辉瑞关于Elizá药物的生产协议将于2030年10月到期 公司希望届时能重新谈判或引入新的合作伙伴[15] - 合作伙伴凯西实力雄厚 于2023年1月以14.8亿美元现金收购了Emirates 并将罕见疾病业务作为优先发展领域[32][34][35] 问答环节所有的提问和回答 问题: 是否已向FDA提交四周给药方案的申请 若未提交 计划何时提交 - 公司作为上市公司 与监管机构的所有沟通均属保密 无法分享相关信息 将在适当时机对外公布[49] 问题: 公司的技术平台是否能通过开发更有效的版本来帮助其他公司进行生命周期管理 - 答案是否定的 若想使用公司的平台进行生命周期管理 需要从头开始整个研发流程 无法直接改造现有药物[50] 问题: 未来计划与哪家公司合作Elizá药物 - Elizá药物已与辉瑞合作 如果未来要收回权利 考虑的合作对象是业内常见的潜在伙伴 但具体分享名称是不负责任的[51] 问题: 是否有计划在美欧以外市场拓展El Fabrio - 公司与凯西的合作协议已覆盖美国和美国以外市场 基本上涵盖了全球范围[52] 问题: 里程碑付款中监管里程碑和销售里程碑的比例是多少 - 里程碑付款主要与销售额相关 目前剩余的监管里程碑主要是针对各个地区批准的四周给药方案[30][31]