业绩总结 - 第二季度总收入为8240万美元，同比增长12%[40] - 美国净产品销售额为4030万美元，同比增长42%[40] - 合作收入为4210万美元，同比下降7%[40] - 第二季度零售处方等价物环比增长10%[7] 用户数据 - 超过28,000名医疗保健提供者开具处方[9] - 通过针对性宣传活动，消费者网站访问量超过650,000次[15] - 80%以上的批准率是在对1,100多名目标开处方者进行教育后实现的[20] 未来展望 - 预计2025财年研发支出为5500万至6500万美元[45] - 预计2025财年销售和管理费用为1.6亿至1.7亿美元[45] - 现金及现金等价物为8610万美元[43] 新产品和新技术研发 - NEXLIZET在有对依泽替米或苯泊酸或任何辅料的过敏史的患者中禁用[57] - 苯泊酸可能导致血尿酸水平升高，可能引发痛风，需定期评估尿酸水平[57] - NEXLIZET与肌腱断裂或损伤的风险增加相关，尤其是在60岁以上患者中[57] 负面信息 - 在主要高脂血症试验中，≥2%患者报告的最常见不良反应包括上呼吸道感染、肌肉痉挛和高尿酸血症[57] - 在NEXLIZET的主要高脂血症试验中，≥3%且高于安慰剂的最常见不良反应包括尿路感染和鼻咽炎[57] - 在心血管结果试验中，≥2%且高于安慰剂的最常见不良反应包括高尿酸血症和肾功能损害[57] - 发现怀孕时应停止使用NEXLIZET，除非治疗的益处超过对胎儿的潜在风险[57] - 不推荐在使用NEXLIZET期间进行母乳喂养，以避免对哺乳婴儿的严重不良反应[57] - 需向Esperion Therapeutics, Inc.报告怀孕情况[57]

文章核心观点 - 公司宣布Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的最新数据，该数据显示其安全性良好且疗效显著 [1] 公司动态 - GENFIT是一家致力于改善罕见、危及生命肝病患者生活的生物制药公司，Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗PSC的最新数据 [1] - Ipsen的2期ELMWOOD试验结果显示，elafibranor治疗患者的碱性磷酸酶（ALP）有显著剂量依赖性降低，其他生化肝参数也有改善，增强肝纤维化（ELF）指标稳定，120mg剂量组患者瘙痒症状有改善 [2] - elafibranor由GENFIT研发，Ipsen于2021年获得其全球（除中国、中国香港、中国台湾和中国澳门）独家许可，自2024年6月起以Iqirvo®商标在美国、欧盟和英国上市销售用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC） [3] - GENFIT首席执行官对Ipsen开发elafibranor的承诺表示满意，2期试验结果强化了对其治疗严重肝病潜力的信心 [4] 疾病介绍 - PSC是一种罕见慢性肝病，特征为胆管炎症和瘢痕形成，可导致肝损伤和肝衰竭，病因不明，常与其他自身免疫性疾病相关，目前无FDA或EMA批准的治疗方法 [5] 药物介绍 - elafibranor是一种口服过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，可调节胆汁酸合成、解毒和转运，降低胆汁毒性，改善胆汁淤积，还有抗炎作用 [6] - 2019年elafibranor获FDA突破性疗法认定，2024年分别获FDA加速批准、欧盟有条件批准和英国药品和保健品监管局批准用于治疗PBC，批准取决于临床获益的进一步验证 [6] 公司概况 - GENFIT是肝病研发先驱，有超二十年历史和坚实科学底蕴，目前拥有多元化且快速扩张的研发管线，专注于急性-慢性肝衰竭（ACLF） [7] - GENFIT的ACLF产品线有五个在研资产，其他资产针对胆管癌（CCA）、尿素循环障碍（UCD）和有机酸血症（OA）等疾病，还有诊断产品线 [8] - 2021年Ipsen收购GENFIT 8%股份成为其大股东之一，公司总部位于法国里尔，在多地设有办公室，在纳斯达克和泛欧证券交易所上市 [8]