**公司与行业概述** * 公司为Aldeyra Therapeutics（纳斯达克代码：ALDX），一家专注于免疫学的生物技术公司[4] * 行业涉及眼科、皮肤病及神经系统疾病治疗领域，公司最初从眼科疾病（如干眼症）切入[4][5] **核心观点与论据：主要资产Reproxalap的监管进展与商业潜力** * 公司主要资产reproxalap用于治疗干眼症（DED），其新药申请（NDA）的处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期为2025年12月[3][4] * 此次NDA为重提交，背景是2022年首次提交后于2023年收到完整回复函（CRL），要求进行另一项试验；在2024年4月发现试验存在基线不平衡后，公司于2024年6月提交了新的试验数据，从而获得了12月的PDUFA日期[8][9] * 重提交的NDA包包含了新的症状（不适感）试验数据，该试验未出现基线不平衡问题，并且补充了FDA在CRL中提及的特定分析，该分析结果具有高度统计学意义（p值显著）[11][12][15][16] * reproxalap的关键潜在差异化优势在于其快速起效能力，通过在干眼症环境模拟舱中测试，可在几分钟内显示对 redness（发红）和症状的改善，而现有多数干眼症药物需数周才起效[13][14] * 干眼症市场巨大，美国约有4000万患者，但目前仅约5%-10%接受治疗，市场预计将因可用疗法增加和屏幕使用普及（导致干眼症因素）而持续增长[24] * reproxalap也在开发用于过敏性结膜炎（眼科第二大市场），已进行多项三期试验，显示可改善发红和瘙痒，未来可能作为干眼症获批后的补充申请提交[25][26][27] **其他重要内容：合作与商业化准备** * 公司与艾伯维（AbbVie）有一项期权协议，艾伯维可在药物获批后10个工作日内选择加入共同开发和推广协议[20] * 若艾伯维在获批后选择加入，公司将获得9400万美元（1亿美元减去已支付的600万美元）的首付款，以及另一笔1亿美元的里程碑付款，后续还有两个1亿美元的里程碑；双方按60（艾伯维）/40（公司）的比例分摊利润与亏损，且公司的年度费用支出设有上限，这对公司的现金流非常有利[20][21] * 艾伯维是专业的商业组织，拥有推出首个干眼症药物Restasis的经验，正在为潜在上市进行准备，之前的CRL未对合作协议产生影响[22][23] **其他重要内容：研发管线与未来方向** * **下一代RASP调节剂**：ADX-248（口服，用于特应性皮炎等全身性炎症疾病，目前处于一期阶段）和ADX-246（眼内注射，用于干性年龄相关性黄斑变性），它们比reproxalap效力更强、药代动力学特性更好，代表了一种针对蛋白质系统而非单一靶点的新药理学方法[29][30][31] * **临床前数据**：RASP调节剂在帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经系统疾病的临床前模型中显示有效，表明公司未来可能向神经炎症疾病领域扩展[34][35] * **其他项目**：ADX-2191（甲氨蝶呤眼内注射制剂）开发用于眼部淋巴瘤（计划在2024年底开始关键性试验）和视网膜色素变性（已获得快速通道资格）[38][39][40] * **项目优先级**：公司策略是多元化布局，优先顺序为：reproxalap（干眼症）> 过敏性结膜炎补充申请 > 眼部淋巴瘤 > 特应性皮炎/干性AMD > 神经系统疾病[43][44] **其他重要内容：近期动态与预期** * 关于NDA审查，化学、制造和控制（CMC）方面的供应商检查已顺利完成[15] * 公司不预期FDA会因之前的政府停摆而延迟审批，并对按时（12月16日）做出决定表示乐观[18]