财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 泰洛替尼（talotrectinib） - 两项关键研究TRUST 1（中国研究）和TRUST 2（90%非中国全球西方研究）汇总分析显示，总体缓解率达89%，中位无进展生存期为46个月，停药率为6.5% [10][11][12] 萨罗替尼（sacrocitinib） - 在低级别胶质瘤中，缓解率约为33%；在高级别胶质瘤中，缓解率为17%，其中三分之一为完全缓解 [44][45] DDC平台 - 目前正在对五个队列进行测试，包括ADC治疗失败的患者、HER2阴性转移性乳腺癌患者、恩杂鲁胺治疗失败的前列腺癌患者、铂耐药卵巢癌患者和晚期胰腺癌患者，预计下半年公布数据 [54][55][57] NUB - 868 - 已完成1期试验，公司正在重新考虑一系列战略选择 [7] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 泰洛替尼预计6月23日获得FDA批准，公司对获批有信心，认为其具有成为ROS1患者有吸引力替代方案的潜力 [3][38][39] - 萨罗替尼将尽快公布关键试验设计，以满足癌症治疗的未满足需求 [49] - DDC平台将在下半年公布相关数据，探索其在多种肿瘤类型中的应用 [57] 行业竞争 - 泰洛替尼是唯一在一线和二线均获得突破性指定的ROS1抑制剂，且获得FDA优先审评，竞争对手数据集较小，公司对自身数据有信心 [19][20][21] - 萨罗替尼与伏立替尼相比，在缓解率和免疫调节方面表现不同，公司认为其具有独特优势，将开展关键试验 [44][48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业面临现金紧缩，公司通过非稀释性融资降低投资风险，对泰洛替尼获批有信心，认为NCCN指南更新将显著影响临床实践，增加泰洛替尼商业机会 [37][38][39] - 萨罗替尼满足癌症治疗未满足需求，公司将尽快开展试验使药物惠及患者 [49][51] - DDC平台有潜力，预计下半年公布数据 [57] 其他重要信息 - 公司与Sagard达成1.5亿美元特许权使用费融资协议，融资成本为美国销售额的5.5% [35] 问答环节所有提问和回答 问题: 请简要介绍公司、产品线及创新DDC平台 - 公司成立于2018年，2021年上市，有四项临床资产，最先进的是泰洛替尼，预计6月23日获FDA批准；第二项是萨罗替尼，用于治疗神经胶质瘤；第三项是DDC平台；第四项是NUB - 868，是最具BD选择性的RET抑制剂，已完成1期试验 [3][4][5] 问题: 泰洛替尼与以往ROS1抑制剂相比有何不同 - 泰洛替尼在两项关键研究中显示出89%的总体缓解率和46个月的中位无进展生存期，耐受性良好，停药率为6.5%，能解决ROS1药物的一些中枢神经系统问题，治疗指数在11 - 20倍之间 [11][12][13] 问题: 与竞争对手相比，泰洛替尼数据如何 - 泰洛替尼是唯一在一线和二线均获突破性指定的ROS1抑制剂，且获FDA优先审评，竞争对手数据集较小，公司认为自身数据难以被超越 [19][20][21] 问题: 为何ROS1药物销售未达十亿美元，NCCN指南更新对泰洛替尼商业机会有何影响，如何考虑非稀释性融资 - 以往ROS1肺癌标准治疗是IO化疗，因检测流程和旧NCCN指南，患者多继续接受IO化疗；今年1月7日NCCN指南更新，推荐ROS1突变患者使用ROS1药物，IO化疗禁忌，这将显著影响临床实践，公司已看到处方量约20%的增长；非稀释性融资降低了投资风险 [23][28][30] 问题: 如何考虑泰洛替尼潜在收入及非稀释性融资 - 市场上有很多患者应接受泰洛替尼治疗，目前处方量已有约20%的增长；预计每年有3000名患者，若治疗约4年，患者总数将达12000名，产品有数十亿美元市场潜力；非稀释性融资获Sagard认可，公司认为资金充足 [32][33][35] 问题: 泰洛替尼PDUFA日期6月23日获批的信心如何 - 公司自提交新药申请后与FDA有广泛互动，获得优先审评，FDA对申请处理高效，公司有信心不晚于6月23日获批，甚至可能更早 [38][39] 问题: 萨罗替尼与伏立替尼相比如何，免疫调节成分为何重要 - 萨罗替尼在低级别和高级别胶质瘤中的缓解率优于伏立替尼，且有免疫调节作用，不良反应多为免疫相关，而伏立替尼无此类免疫不良反应；临床前研究显示萨罗替尼在免疫活性小鼠中效果显著，公司认为两者有根本差异，将开展关键试验 [44][48][49] 问题: 萨罗替尼关键试验预计多久出初步数据 - 公司无法透露具体时间，但认为该项目可行，将尽快开展试验使药物惠及患者 [51] 问题: Nuv - 1511何时出初步数据，目标和弹头是什么 - 分子一端是知名化疗药物，另一端是FDA批准但非用于癌症治疗的药物，公司正在测试五个队列，预计下半年公布数据，数据公布形式可能是医学会议报告 [53][57][58]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2460万美元，主要用于支持核心资产telotrectinib及临床阶段产品线的持续投资 [29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3540万美元，主要源于商业化前期的建设投入，包括销售、市场准入和运营人员的招聘，以及医学教育、支付方参与和患者支持项目的战略投资 [29][30] - 由于上述投资，本季度净亏损较上年同期有所增加 [31] - 截至本季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为4.617亿美元，不包括与Sagard Healthcare Partners达成的2.5亿美元非稀释性融资协议所得款项 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 Telotrectinib - 在一线治疗中，确认的总缓解率（ORR）为89%，中位无进展生存期（PFS）为46个月，中位缓解持续时间（DOR）为44个月；在有可测量脑转移的初治患者中，确认的颅内缓解率（LOR）为77% [9][11] - 在二线治疗中，确认的ORR为56%，中位PFS为10个月，中位DOR为17个月，确认的颅内ORR为66% [11] - 治疗相关不良事件导致的药物停药率仅为6.5% [14] Saclucitanib - 早期临床数据显示，在低级别和高级别神经胶质瘤中可能比同类药物有更深度的缓解，包括高级别神经胶质瘤患者出现持续数年的完全缓解 [19] NEV - 1511 - 公司期待在今年晚些时候提供其在难治性实体瘤的1期剂量递增研究的最新情况 [20] NEV - 868 - 完成了1期剂量递增研究，对BD2的选择性比BD1高近1500倍，是同类药物中选择性最高的，公司正在评估多种战略选择，包括继续内部开发或潜在的合作机会 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - ROS1阳性非小细胞肺癌约占新诊断非小细胞肺癌患者的2%，美国每年约有3000例新患者 [23] - 历史上，第一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）克唑替尼和恩曲替尼在美国的年净销售额不足1.5亿美元 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于成为商业阶段公司，准备在telotrectinib获批后推出该药物，并推进更广泛的产品线 [5] - 计划在今年将Saclucitanib项目推进到关键开发阶段，期待在今年晚些时候提供NEV - 1511的1期剂量递增研究更新，并评估NEV - 868的多种战略选择 [19][20][21] 发展方向 - 以开发针对癌症治疗中未满足需求的优质药物为使命，围绕明确的作用机制构建一流疗法 [6] 行业竞争 - 第一代ROS1 TKI克唑替尼和恩曲替尼虽改变了治疗格局，但克唑替尼不能穿过血脑屏障，恩曲替尼和第二代repotrectinib存在中枢神经系统（CNS）毒性 [7][8] - 公司认为telotrectinib有潜力成为ROS1领域的最佳药物，其在疗效、安全性和便利性方面具有优势 [5][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为telotrectinib的潜在获批可能是公司历史上最重要的时刻之一，获批后有望为ROS1阳性肺癌患者提供有意义的新治疗选择 [5] - 公司拥有经验丰富的商业团队和专注的市场战略，通过与Sagard Healthcare Partners的非稀释性融资协议获得资金，有能力成功推出telotrectinib并实现盈利，无需额外融资 [18][19] - 公司对其他产品线也充满信心，认为每个项目都有独特的设计原则、生物学原理和差异化特征，能够满足患者的实际需求 [21] 其他重要信息 - 公司的telotrectinib新药申请正在接受优先审查，预计在6月23日的处方药用户收费法（PDUFA）日期或之前获得批准，目前审查进展顺利，所有计划的检查已完成且结果良好 [5][17] - 公司商业团队已组建47名肿瘤账户经理、区域营销团队和现场准入团队，以推动telotrectinib的快速采用 [28] - 公司正在推进多项关键的预批准举措，包括确定上市计划、开展继续医学教育、优化患者体验和投资患者支持计划等 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何优先考虑telotrectinib的市场推广因素以及如何定价 - 公司认为患者和医生最看重的指标是缓解持续时间，telotrectinib的46个月PFS和44个月DOR具有优势，其耐受性也使药物具有良好的市场定位 [43][44] - NCCN指南的更新是一个积极因素，新指南建议在发现ROS1融合后停止原治疗并开始使用ROS1疗法，且ROS1融合被列为免疫治疗的禁忌证 [44][46][47] - 公司目前不便讨论定价，预计在获批时公布价格 [48] 问题2: 关于saclucitanib研究设计和细节的更新内容 - 公司将在今年晚些时候公布第二项saclucitanib研究，该研究仅针对低级别神经胶质瘤且使用单一剂量，预计将展示缓解率和无进展生存期数据 [51] - 公司正在与FDA讨论saclucitanib的关键研究，将根据讨论结果确定研究设计 [52][53] 问题3: 公司针对ROS1患者的目标账户策略、预计覆盖患者比例以及telotrectinib在CNS疾病中的应用和预防数据 - 公司未透露具体的市场策略，但对策略有信心，相信市场会看到积极结果 [56][57] - 公司计划主要在一线治疗中推广telotrectinib，其高CNS渗透率和强颅内缓解率使其适合作为一线药物，二线数据也很强大，但市场主要在一线 [61][62] - 虽然无法具体说明telotrectinib是否能预防CNS疾病，但长PFS意味着癌症难以找到耐药途径，表明药物有潜力预防CNS疾病 [63][64] 问题4: 医生对telotrectinib的教育需求以及公司内部对药物采用率的建模方式 - 医生教育很重要，公司认为telotrectinib的数据表明ROS1癌症是高度可治疗的，这将激励医生处方和患者寻求该药物 [68][70] - 药物的安全性良好，最常见的不良事件是肝功能测试升高，这是肿瘤学家熟悉的管理领域，预计不需要大量培训 [72][73] - 医生的采用通常较慢，但公司认为telotrectinib的优势将吸引医生和患者，目前难以预测采用速度 [75][76] 问题5: 假设获批，telotrectinib的扩大准入计划、快速医保准入情况以及IDH1药物的下一步计划和数据信心 - 公司在获批前不会大力推广扩大准入计划，预计不会有大量患者从该计划中转换 [84] - 公司对saclucitanib的数据有信心，打算进入关键研究，正在与FDA探讨最快的途径，将在有明确信息后分享 [85][86] 问题6: TRUST研究中的美国患者数量、启动指标与未来需求的关系、本季度300 - 310万美元收入的来源以及股份数量 - 公司未具体区分美国和亚洲患者数量，但认为研究数据在多个地区具有良好的平衡性，有信心在各司法管辖区获得批准 [93][94] - 产品收入来自向合作伙伴发货和研发费用的收取，主要合作伙伴为Nippon Careco和Innovent [96] - 公司提供的股份数量为340股 [100] 问题7: sacitamab的2期数据将在何时以何种形式公布 - 公司正在与Daiichi协商发布数据的事宜，希望能在下半年的大型医学会议上公布，但目前无法确定具体时间和形式 [98] 问题8: 从中国市场的推出中获得的经验以及扩大ROS1市场的初步步骤 - 中国和美国市场差异较大，公司认为中国市场的经验难以直接应用于美国，但中国医生对药物表现出了浓厚兴趣 [105][106] - 公司认为telotrectinib是一种不同的药物，拥有经验丰富的团队和独特的战略，有信心扩大ROS1市场 [107][108]