公司核心事件 - 美国FDA已接受公司为基因疗法Kresladi重新提交的生物制品许可申请 预计将于2026年3月28日做出审批决定[1][7] - 此次BLA重新提交是基于一项全球I/II期研究的积极数据 显示Kresladi治疗使所有LAD-I患者在输注后12个月总生存率达到100% 并且耐受性良好 未报告与治疗相关的严重不良事件[2] - 若Kresladi最终获批 这将是公司的首个商业化产品 并可获得罕见儿科疾病优先审评券[3][10] 公司历史监管互动 - FDA曾于去年6月就Kresladi的BLA发出完整回复函 要求提供关于化学制造与控制方面的有限额外信息 这是FDA第二次就该疗法的CMC要求补充信息[5][7][8] - 在2024年2月 FDA曾将Kresladi的BLA审评期延长了三个月[8] 公司股价表现 - 在此次BLA被FDA接受的消息公布后 公司股价昨日大幅上涨23.1%[1] - 但年初至今 公司股价累计下跌66.1% 而同期行业指数上涨7.7%[4] 疾病背景与市场机会 - 严重白细胞粘附缺陷症-I是一种罕见、严重的儿科遗传疾病 由ITGB2基因缺陷引起 目前唯一的治愈性疗法是骨髓移植 但该疗法不易获得且具有显著的发病和死亡风险[9] - Kresladi的潜在获批将解决LAD-I领域未满足的医疗需求 并为公司带来稳定的收入来源[10]