核心事件与交易 - 美国食品药品监督管理局于2026年1月13日批准了ZYCUBO用于治疗儿科患者的门克斯病[1] - 作为批准的一部分，美国食品药品监督管理局授予了罕见儿科疾病优先审评凭证，该凭证将从Sentynl Therapeutics转移给Cyprium Therapeutics[1][2] - 根据与Sentynl的交易，Cyprium有资格获得ZYCUBO净销售额的分级特许权使用费，以及总额高达1.29亿美元的开发和销售里程碑付款[1][2] 产品与疾病信息 - ZYCUBO是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局批准的门克斯病治疗药物，这是一种罕见、通常致命的X连锁隐性儿科疾病[3][4][9] - 门克斯病由ATP7A基因突变引起，导致铜吸收和运输障碍，未经治疗的患者死亡率高，许多患者在2-3岁之间死亡[3][8] - 该病最低出生患病率估计为每34,810名活产男婴中有1例，基于最近的基因组评估，可能高达每8,664名活产男婴中有1例[7][8] - ZYCUBO是一种铜组氨酸盐的皮下注射制剂，旨在恢复铜稳态[3][9] 临床数据与疗效 - 批准基于积极的临床疗效结果，显示早期接受ZYCUBO治疗的患者组与未经治疗的同期外部对照组相比，总生存期有统计学显著改善[4] - ZYCUBO早期治疗组的中位总生存期为177.1个月，而外部对照组为17.6个月[4] - 与外部对照组相比，ZYCUBO治疗使死亡风险降低了近80%[4][9] 监管资格与设计ations - ZYCUBO已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定[6] - 铜组氨酸盐也获得了欧洲药品管理局的孤儿药资格认定[6] 公司背景与战略 - Cyprium Therapeutics是Fortress Biotech的多数控股子公司，专注于开发治疗门克斯病及相关铜代谢紊乱的新疗法[22][24] - Fortress Biotech在最近15个月内获得了三项美国食品药品监督管理局批准，包括Emrosi™、UNLOXCYT™和ZYCUBO[4] - 公司最近将Checkpoint Therapeutics出售给Sun Pharma，Fortress获得约2800万美元的首付款，并可能获得额外的或有价值权付款以及UNLOXCYT未来销售的持续特许权使用费[4] - Cyprium与美国国立卫生研究院下属机构有持续的合作研发协议，并拥有全球独家许可协议，开发基于腺相关病毒的基因疗法AAV-ATP7A，该疗法目前处于临床前开发阶段[22][24] - Fortress Biotech是一家生物制药公司，拥有八种上市处方药产品，并通过其多数控股的合作伙伴和子公司推进多个开发项目[25]

公司核心事件 - 美国FDA已接受公司为基因疗法Kresladi重新提交的生物制品许可申请 预计将于2026年3月28日做出审批决定[1][7] - 此次BLA重新提交是基于一项全球I/II期研究的积极数据 显示Kresladi治疗使所有LAD-I患者在输注后12个月总生存率达到100% 并且耐受性良好 未报告与治疗相关的严重不良事件[2] - 若Kresladi最终获批 这将是公司的首个商业化产品 并可获得罕见儿科疾病优先审评券[3][10] 公司历史监管互动 - FDA曾于去年6月就Kresladi的BLA发出完整回复函 要求提供关于化学制造与控制方面的有限额外信息 这是FDA第二次就该疗法的CMC要求补充信息[5][7][8] - 在2024年2月 FDA曾将Kresladi的BLA审评期延长了三个月[8] 公司股价表现 - 在此次BLA被FDA接受的消息公布后 公司股价昨日大幅上涨23.1%[1] - 但年初至今 公司股价累计下跌66.1% 而同期行业指数上涨7.7%[4] 疾病背景与市场机会 - 严重白细胞粘附缺陷症-I是一种罕见、严重的儿科遗传疾病 由ITGB2基因缺陷引起 目前唯一的治愈性疗法是骨髓移植 但该疗法不易获得且具有显著的发病和死亡风险[9] - Kresladi的潜在获批将解决LAD-I领域未满足的医疗需求 并为公司带来稳定的收入来源[10]