法案更新与行业激励 - 美国国会通过了《Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act》法案 重新授权了罕见儿科疾病优先审评券计划 该计划旨在鼓励针对罕见儿科疾病的疗法开发 [2][8] - 根据该计划 公司针对罕见儿科疾病的疗法获得FDA批准后 可获得一张优先审评券 此券可用于加速公司未来另一款疗法的审评 或出售给其他公司 自2024年8月以来 此类券的售价在1.5亿至2亿美元之间 [3] - 自该计划启动以来 已为40种儿科疾病颁发了超过60张优先审评券 且未使用纳税人资金 [3] 公司核心研发项目与进展 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发针对危及生命的罕见儿科疾病及慢性衰老相关疾病的细胞疗法 [2] - 公司的主要在研产品是laromestrocel 一种从年轻健康成人捐赠者骨髓中分离出的同种异体间充质干细胞疗法 其具有促血管生成、促再生、抗炎及组织修复等多种潜在作用机制 [9] - 公司目前正在开发三个管线适应症：左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和儿童扩张型心肌病 [9] - 针对左心发育不全综合征的laromestrocel开发项目已获得FDA授予的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定 [8][9] 针对左心发育不全综合征的临床开发 - 左心发育不全综合征是一种罕见的先天性心脏出生缺陷 患者左心室严重发育不全或缺失 即使接受当前标准护理手术 由于右心室衰竭 也只有50%的婴儿能存活到青春期 [4][6] - 公司正在评估其干细胞疗法laromestrocel作为左心发育不全综合征的潜在辅助疗法 [4] - 公司的ELPIS II是一项评估laromestrocel治疗左心发育不全综合征的2b期临床试验 该试验在全国12家顶级婴幼儿治疗机构招募了40名儿科患者 [5] - ELPIS II试验的顶线结果预计在2026年第三季度公布 如果结果积极 公司计划提交生物制品许可申请以寻求laromestrocel针对左心发育不全综合征的全面传统批准 [5] - 随着法案的重新授权 若公司的生物制品许可申请在2029年9月30日前获得FDA批准 公司将仍有资格获得一张优先审评券 [5][8] - ELPIS II试验是与美国国家心肺血液研究所合作进行的 并获得了美国国立卫生研究院的资助 [5]

公司核心动态 - Atossa Therapeutics公司重申了其在杜氏肌营养不良症项目上的强劲市场地位 这源于美国国会宣布将罕见儿科疾病优先审评券计划再授权五年 [1] - 公司开发的药物(Z)-endoxifen已于去年底获得FDA授予的罕见儿科疾病认定 用于治疗杜氏肌营养不良症 这使得该药物在获得FDA批准后有资格获得一张优先审评券 [1] - 公司首席执行官表示 罕见儿科疾病计划的延续以及RPD认定 验证了支持(Z)-endoxifen作为DMD治疗药物潜力的科学依据 [3] - 公司研发高级副总裁表示 临床前数据令人鼓舞 公司期待将该项目推进至临床阶段 以惠及DMD患儿 [3] 药物与项目详情 - (Z)-endoxifen是一种强效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂 在多种相关机制中显示出活性 公司正在评估其在肿瘤学和罕见疾病中的潜在应用 [6] - 公司的专有口服制剂显示出良好的安全性 其药理学特征与他莫昔芬不同 包括ER靶向效应和PKC抑制作用 [6] - 针对杜氏肌营养不良症 (Z)-endoxifen不针对特定的外显子缺陷 因此可能为该患者群体提供更广泛、更易获得的治疗方法 [3] - (Z)-endoxifen项目得到不断增长的全球知识产权组合的支持 包括多项最近授权的美国专利和全球众多待决申请 [7] - (Z)-endoxifen目前尚未获准用于任何适应症 [6] 监管与市场机遇 - 罕见儿科疾病认定授予那些旨在治疗主要影响从出生到18岁个体的严重或危及生命疾病的候选药物 [2][4] - 获得RPD认定的药物 在FDA批准符合条件的新药申请或生物制品许可申请后 可能有资格获得优先审评券 [2][4] - 优先审评券可用于为未来的申请获得优先审评 也可以出售或转让给另一个申办方 [2][4] - 在过去18个月中 已披露的PRV销售价格在1.5亿至2亿美元之间 [2] - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的、进行性的X连锁神经肌肉疾病 由肌营养不良蛋白基因的一个或多个突变引起 该疾病是普遍致命的 尽管近期治疗有所进展 但仍存在大量未满足的医疗需求 [5] 公司战略定位 - Atossa Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发针对肿瘤学和其他存在显著未满足需求领域的创新药物 [8] - 公司的核心候选产品是(Z)-endoxifen 目前正在多个临床环境中进行开发 [8] - 首席执行官表示 肿瘤学仍是公司的核心重点 但此次里程碑事件凸显了(Z)-endoxifen作为癌症和罕见疾病平台疗法的潜力 并通过罕见儿科疾病计划为非稀释性价值创造打开了大门 [3]