公司股价与市场表现 - H C Wainwright设定新目标价为185美元 较当前153 65美元股价有20 4%的潜在上涨空间[1][5] - 公司股价当前报收147 01美元 单日上涨9 57美元 涨幅达6 96%[3][5] - 公司股票波动显著 当日交易区间为130 06美元至159 71美元 过去52周高低点分别为154 99美元和49美元[3] 公司业务与研发进展 - 公司专注于开发针对罕见遗传疾病的治疗方法[1] - 其治疗罕见遗传性眼病的实验性药物在后期临床试验中达到主要终点 取得重大里程碑[2][5] 公司市值与交易情况 - 公司当前市值约为51 3亿美元 在生物制药行业具有重要地位[4] - 股票成交量为651,051股 显示投资者兴趣活跃[4]

公司动态 - 公司完成与Cyclo Therapeutics的合并，并计划在本月晚些时候报告Trappsol® Cyclo™治疗尼曼匹克病C1型的48周中期分析数据 [2] - 公司通过2500万美元的配股融资增强了财务状况，扣除费用后净收益为2490万美元 [2][3] - 截至2025年4月30日，公司现金及现金等价物为3790万美元 [3] 财务表现 - 2025财年第三季度净亏损480万美元，每股亏损0.19美元，较上年同期的3240万美元亏损（每股1.36美元）大幅减少 [4] - 研发费用从上年同期的150万美元增至300万美元，主要由于合并Cyclo Therapeutics及整合Cornerstone和Day Three的支出增加 [5] - 行政管理费用从上年同期的190万美元增至320万美元，原因同上 [6] - 2025财年前九个月净亏损1840万美元（每股0.73美元），较上年同期的2990万美元亏损（每股1.26美元）有所改善 [7] 业务运营 - 公司持有Cyclo Therapeutics LLC全资子公司，专注于开发治疗尼曼匹克病C1型的Trappsol® Cyclo™临床候选药物 [10] - 公司还持有LipoMedix Pharmaceuticals Ltd、Cornerstone Pharmaceuticals Inc、Rafael Medical Devices LLC和Day Three Labs Inc的多数股权 [11] - 2025财年前九个月研发支出从上年同期的260万美元增至530万美元，主要由于合并Cyclo Therapeutics及整合其他子公司 [8] - 同期行政管理费用从上年同期的650万美元增至830万美元，原因同上 [9] 资产负债表 - 总资产从2024年7月31日的9683万美元增至2025年4月30日的1.08096亿美元 [13][14][15] - 流动资产从7250万美元降至4244万美元，主要由于可出售证券减少 [13] - 商誉从305万美元增至2828万美元，无形资产从185万美元降至103万美元 [14] - 总负债从1057万美元增至2358万美元，主要由于递延所得税负债增加 [14][15]