文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及公司进展，在临床研究和业务合作上取得重要进展，但财务上仍处于亏损状态 [1][2][7] 公司亮点 - CMP - CPS - 001治疗尿素循环障碍（UCDs）的1期临床试验正在进行，多剂量递增（MAD）队列3已完成给药，预计2025年第四季度公布安全性、药代动力学和药效学数据 [4] - 已向欧洲提交针对女性OTC杂合子的1b期临床试验的临床试验申请（CTA） [4][5] - 提名开发候选药物CMP - SYNGAP - 01用于治疗SYNGAP1相关疾病，预计2025年启动GLP毒理学研究 [4][6] - 将在ASGCT会议上展示CMP - SYNGAP - 01使非人类灵长类动物SYNGAP1蛋白显著增加的数据，并回顾CMP - CPS - 001 1期试验单剂量递增（SAD）部分的中期数据 [4][5] - 预计根据2023年7月与Fulcrum Therapeutics的许可协议获得里程碑付款，2025年4月已达成首个里程碑事件，可获0.6百万美元付款，若Fulcrum成功开发并商业化许可产品，公司最高可获35.0百万美元开发和监管里程碑付款、35.0百万美元销售里程碑付款，还可获全球净销售额中个位数到低两位数的特许权使用费 [5][6] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为49.3百万美元，而2024年12月31日为64.0百万美元 [7] - 研发费用为10.1百万美元，较2024年同期的9.7百万美元有所增加，主要因临床和临床前研究成本增加 [7] - 一般及行政费用为3.8百万美元，较2024年同期的3.1百万美元增加，主要由于人员相关和间接费用增加 [8] - 净亏损为12.4百万美元，2024年同期为12.5百万美元 [8] 公司简介 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因调控的基本机制来扩增mRNA，其专有RAP平台可绘制调控RNA（regRNAs）图谱并生成治疗候选药物，用于治疗单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病 [9]

文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公司宣布将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会年会上进行三场口头报告，展示regRNA靶向技术上调基因表达增加蛋白质水平的潜力及CMP - CPS - 001一期临床试验的中期安全数据 [1] 分组1：会议报告信息 - 报告一标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of Urea Cycle Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告二标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of SYNGAP1 - Related Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告三标题为“A First - in - Human Double - Blind, Placebo - Controlled Single and Multiple Ascending Dose Study (SAD, MAD) in Healthy Volunteers to Evaluate the Safety and Tolerability of an Investigational Antisense Oligonucleotide Therapy (CMP - CPS - 001) for the Treatment of Urea Cycle Diseases (UCDs): Interim Safety Readout”，演讲者为Yuri Maricich医学博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告将与会议同步在CAMP4网站https://investors.camp4tx.com/news - events/presentations上发布 [2] 分组2：公司业务介绍 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因控制的基本机制扩增mRNA，其治疗性ASO候选药物靶向调节RNA（regRNAs） [3] - 公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关的基因，这类疾病超1200种 [3] 分组3：前瞻性声明涉及内容 - 包括CAMP4对CMP - CPS - 001正在进行的一期临床试验的计划和期望，以及启动CMP - CPS - 001一期b临床试验的意向 [5] - 公司正在进行和未来临床试验的预期时间和结果，包括CMP - CPS - 001临床试验数据报告时间的预期 [5] - 公司启动与SYNGAP1项目相关的GLP毒性研究的预期时间 [5] - 公司产品候选药物的治疗潜力、患者群体规模估计和现金储备指引 [5] 分组4：联系方式 - 投资者关系：美国的Dan Ferry，邮箱daniel@lifesciadvisors.com；欧洲的Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [6] - 媒体：Jason Braco博士，邮箱jbraco@lifescicomms.com [7]