公司概况与市场定位 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法 用于治疗影响中枢神经系统的罕见单基因遗传病 [4] - 公司市值为12.8亿美元 拥有现金充裕的资产负债表 [2] - 公司是亿万富翁Steve Cohen看好的具有巨大上涨潜力的小盘股之一 [1] 分析师观点与评级 - Raymond James于10月20日首次覆盖公司 给予“强力买入”评级 目标价为13美元 与更广泛的分析师共识一致 [1] 核心产品研发进展 - 针对Rett综合征的1/2期REVEAL试验结果积极 并获得FDA正面反馈 是主要驱动因素 [2] - 近期里程碑包括：获得突破性疗法认定 与FDA就方案达成一致 并获准进行6个月中期分析 这可能加快监管申报速度 [3] - REVEAL试验B部分患者招募正在进行中 最终给药预计在2026年中期完成 潜在商业化时间点为2027年 [3] - 公司专注于基因定义明确的Rett综合征患者群体 提供了清晰的治疗机会 [3]