FDA延期审批 - 美国FDA将Cytokinetics公司药物aficamten用于梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新药申请(NDA)的PDUFA行动日期从9月26日延长至12月26日 [1] - 延期原因是FDA需要更多时间全面审查公司提出的风险评估和缓解策略(REMS) [1] - FDA将REMS提交视为NDA的重大修订 导致标准三个月的延期 [3] 药物审批进展 - Cytokinetics最初提交NDA时未附带REMS 但FDA在审查过程中要求提交基于aficamten固有特性的REMS [2] - 公司已按要求提交REMS 且FDA未要求额外的临床数据或研究 [3] - 公司高管表示对aficamten的独特获益-风险特征和药物特性保持信心 预计获批后将获得差异化的标签和风险缓解方案 [4] 市场竞争情况 - 百时美施贵宝(Bristol Myers)的竞争药物Camzyos(mavacamten)在3期临床试验中未达到双重主要终点 [5] - 分析师认为Cytokinetics有望利用百时美施贵宝的市场基础 其aficamten可能获得最佳药物特性 [6] - aficamten可能获得差异化的REMS 包括将六个月一次超声心动图作为标准 [6] 市场反应 - Cytokinetics股价周五下跌16.5%至35.85美元 [6]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）将Cytokinetics公司治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）药物aficamten的新药申请（NDA）处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期延长至2025年12月26日，原因是需更多时间审查公司提出的风险评估和缓解策略（REMS） [1] 事件背景 - 公司在与FDA进行NDA前讨论安全和风险缓解问题后，提交了无REMS的aficamten的NDA，FDA接受了该申请 [2] - 在NDA审查期间，FDA基于aficamten的固有特性要求公司提交REMS，公司已提供 [2] - FDA认定提交REMS属于NDA的重大修订，导致原PDUFA行动日期标准延长三个月，且未要求公司提供额外临床数据或研究 [2] 公司表态 - 公司总裁兼首席执行官Robert I. Blum表示对aficamten独特的获益风险和药物特性有信心，期待获批后有差异化标签和风险缓解方案，并将继续与FDA就NDA进行建设性沟通 [3] 公司概况 - Cytokinetics是一家专业心血管生物制药公司，在肌肉生物学领域有超25年创新成果，推进一系列治疗心肌功能障碍疾病的潜在新药研发 [3] - 公司正为aficamten的潜在监管批准和商业化做准备，该药在oHCM的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM中取得积极结果，还在其他oHCM和非梗阻性HCM临床试验中进行评估 [3] - 公司还在开发治疗严重射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的omecamtiv mecarbil、治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的CK - 586以及治疗特定类型肌营养不良和骨骼肌功能受损疾病的CK - 089 [3]