产品与临床数据 - 公司公布QUELIMMUNE疗法在SAVE监测登记中的积极初步结果 该疗法用于治疗患有危及生命的急性肾损伤和脓毒症并需要肾脏替代治疗的危重儿科患者 [1] - 首批21名儿科患者数据显示 无器械相关不良事件或感染 也未报告免疫抑制效应 显示出高水平的安全性 [2] - 患者生存率在第28天和第60天均为76% 在第90天为71% 这些数据有望验证或可能超过与历史数据相比死亡率降低50%的结果 [2] - 对同时接受QUELIMMUNE疗法和体外膜肺氧合治疗的五名患者的评估显示 其第90天生存率为60% [3] - 在无终末期肾病或近期肾移植史的儿科幸存者中 第28天和第90天脱离透析的比例分别为75%和82% [3] - 此前发表在《肾脏医学》上的两项临床研究数据显示 QUELIMMUNE疗法患者生存率为77% 相较于标准护理 代表死亡率降低约50% 且幸存者均无需透析 875%的幸存者在ICU出院后第60天肾功能正常 [9] 公司战略与监管进展 - SAVE监测登记是一个真实世界证据监测项目 旨在确认QUELIMMUNE疗法的安全性和有效性 计划持续收集最多300名患者的数据 并与现有对照组进行比较 [4] - 公司相信SAVE登记的初步结果将支持QUELIMMUNE疗法的更广泛采用 为支付方讨论提供信息 并补充公司正在进行的成人NEUTRALIZE-AKI关键试验的患者招募工作 [4] - QUELIMMUNE疗法已于2024年2月根据人道主义器械豁免申请获得批准 要求医疗机构参与SAVE监测登记并在采用前完成机构审查委员会批准 这延长了医疗机构采用时间线 但提供了重要的真实世界使用数据 [8] - 公司的选择性细胞吸附器疗法已获得美国FDA授予的六项治疗适应症的突破性器械认定 这可能带来更快的审批途径和更有利的商业化报销环境 [12] - 公司目前正在进行针对成人急性肾损伤患者的NEUTRALIZE-AKI关键临床试验 该疾病在美国每年影响超过20万成年人 且目前缺乏有效治疗方案 [12] - 2025年1月 公司因其QUELIMMUNE疗法的批准和推出 对改善儿科急性肾损伤患者生活的重大贡献 而获得美国国家肾脏基金会颁发的2025年企业创新奖 [10] 技术与市场定位 - QUELIMMUNE疗法已被美国国家认可的儿童医疗中心采用 [5] - 该疗法背后的专利技术是选择性细胞吸附器疗法 在治疗导致器官功能关闭和生命损失的破坏性过度炎症方面具有广泛应用 [5][11] - 选择性细胞吸附器疗法被设计为一种疾病修饰装置 可中和过度活跃的免疫细胞 阻止细胞因子风暴 其独特免疫调节方法可能促进长期器官恢复 消除未来对肾脏替代疗法的需求 并预防死亡 [11] - 公司的首款商业化产品QUELIMMUNE是FDA批准的唯一用于治疗危重儿科患者因脓毒症或脓毒症状况导致的危及生命的急性肾损伤的超罕见疾病的产品 [12] - 急性肾损伤的特点是肾功能突然暂时丧失 可由脓毒症、严重创伤、手术和COVID-19等多种情况引起 可导致破坏性过度炎症 进而可能进展为多器官功能障碍甚至衰竭 增加死亡风险 [6] - 极端过度炎症可能导致额外的医疗成本 例如延长ICU住院时间以及增加对透析和机械通气的依赖 [7]