业绩总结 - Zetomipzomib在PORTOLA研究中显示出在自体免疫性肝炎（AIH）患者中，36%的接受治疗患者在24周内实现了类固醇节约的完全生化缓解（CR），而安慰剂组为0%[18] - 在意向治疗人群中，31.3%的Zetomipzomib治疗患者在24周内实现了类固醇节约的CR，而安慰剂组为12.5%[18] - 研究显示，Zetomipzomib治疗的患者在6个月后有组织学改善[18] - 参与PORTOLA研究的患者中，约100,000名美国患者受到AIH影响，女性与男性的比例为4:1[17] - 目前标准治疗中，30%至50%的AIH患者未能获得足够的治疗反应，或对标准治疗不耐受[21] 用户数据 - 参与研究的24名患者中，21名患者在入组时正在接受类固醇治疗，安慰剂组的中位类固醇剂量为10 mg，而Zetomipzomib组为20 mg[31] - 在MISSION Phase 2研究中，35%的狼疮性肾炎患者在25周内达到了完全肾反应(CRR)[48] - 在PALIZADE Phase 2研究中，超过40%的患者在25周时达到了尿蛋白/肌酐比率(UPCR) ≤0.5[48] 新产品和新技术研发 - 预计Zetomipzomib将支持AIH的注册程序，因其在难治性患者中显示出快速的疾病修饰活性[16] - 在MISSION Phase 2研究中，基线的平均每日泼尼松剂量从19.2 mg减少到9.1 mg[51] - 在PALIZADE研究中，Zetomipzomib 60 mg组的抗dsDNA抗体在25周时的平均变化为-68.3%[56] - 在PALIZADE研究中，C4补体在25周时的平均变化为236.2%[56] 不良事件 - 在Zetomipzomib治疗组中，最常见的不良事件为注射部位反应（ISRs）和全身注射反应（SIRs），均为1级或2级[18] - 研究中，Zetomipzomib治疗组的患者中，注射部位反应发生率为93.8%（15/16），而安慰剂组为57.1%（4/7）[36] - 在MISSION Phase 2研究中，接受Zetomipzomib 60 mg治疗的患者中，至少有1个治疗相关不良事件的发生率为100%[39] - 在PALIZADE研究中，Zetomipzomib 60 mg组的严重不良事件发生率为27.6%[39] - 所有ISR相关的不良事件(AEs)均为1级或2级，所有SIR相关的不良事件(AEs)均为1级或2级[37] - 完成的PRESIDIO Phase 2研究中显示出Zetomipzomib良好的长期安全性，未观察到免疫抑制的迹象[48] 市场扩张和并购 - Kezar计划与FDA和EMA对齐，进行AIH的注册研究[43]