公司核心动态 - 渤健公司将于2026年3月在肌肉萎缩症协会临床与科学会议及第五届国际SMA科学大会上，展示其脊髓性肌萎缩症研究项目的新数据和进展，包括高剂量诺西那生钠和salanersen [1] - 公司神经肌肉开发部门负责人表示，其SMA产品组合正处于重要节点，目标是将高剂量诺西那生钠方案带给患者群体，并将salanersen推进至注册研究阶段 [2] - 公司将分享高剂量诺西那生钠和salanersen的新长期数据、跨研究神经丝蛋白数据以及salanersen三期研究的设计方案 [2] 产品管线进展：诺西那生钠 - 高剂量诺西那生钠方案在欧盟、日本和瑞士已获批，目前正在接受美国食品药品监督管理局的审评，预计决定日期为2026年4月3日，同时也在全球其他地区进行审评 [5] - DEVOTE是一项评估高剂量诺西那生钠在SMA中临床疗效、安全性和耐受性的二期/三期研究，ONWARD是其长期扩展研究，主要评估长期安全性 [5] - 长期数据显示，高剂量诺西那生钠为SMA患者带来获益 [6] - 低剂量诺西那生钠方案已在超过71个国家获批用于治疗SMA，在长达10年的患者数据中显示出跨年龄和SMA分型的疗效及良好的安全性 [10] 产品管线进展：Salanersen - Salanersen是一种具有每年一次给药潜力且可能高效的研究性药物，其三期研究已启动评估 [6] - 新的1b期数据进一步说明了salanersen在SMA中的潜力 [6] - 渤健从Ionis Pharmaceuticals公司获得了salanersen的全球开发、制造和商业化授权，该药物由Ionis发现 [8] 学术会议展示详情 - 将在会议上展示多项研究结果，包括DEVOTE B部分与ONWARD研究的综合结果、DEVOTE C部分与ONWARD的综合结果、评估salanersen在婴儿SMA患者中的疗效和安全性的STELLAR三期研究、评估salanersen在15-60岁SMA患者中的疗效和安全性的SOLAR三期研究、salanersen的一期中期结果以及神经丝轻链作为SMA生物标志物的研究 [7] 公司背景与战略 - 渤健是一家成立于1978年的领先生物技术公司，致力于通过创新科学提供新药 [12] - 公司通过深刻理解人类生物学并利用不同模式，推进首创疗法或具有卓越疗效的治疗方案 [12] - 公司的战略是承担经过投资回报平衡的大胆风险，以实现长期增长 [12]